이범희 교수, 국가 주도 조기진단·유전상담 중요성 제시
이형기 교수, 경평면제 확대·별도기금 확보 필요성 강조
환자단체들 "적시에 치료받게 신속 급여를" 한목소리
오창현 과장 "환자위한 도리와 재정관리 사이서 고민"
이지원 과장 "조기 진단율 높이기 위해 노력 중"
유미영 실장 "별도 기금마련 논의 필요한 시점"
희귀질환 약제 치료 접근성 강화를 위한 대안을 모색하는 정책토론회가 최근 몇년사이 국회에서 계속 이어지고 있다. 환자들의 목소리는 절실하고, 임상전문가들이 진단한 문제점들은 차고 넘친다. 소아 희귀질환 약제의 경우 접근성에 대한 요구도가 더 높다.
하지만 매번 걸리는 건 한정된 건강보험 재정이다. 다른 질환과 형평성도 넘어야 할 산이다. 문제점도, 고민도 '수두룩'한 희귀약제 치료 접근성 이슈가 또 국회에서 논의됐다. 13일 국민의힘 이종성 의원과 한국희귀·난치성질환연합회 공동 주최로 열린 '소아 희귀질환 치료환경 개선을 위한 정책토론회'가 그 공론의 장이었다. 이종성 의원이 이날 폐회사에서 언급했듯이 이날 뾰족한 해법이 나오지는 않았다. 하지만 우리사회가 갈 길이 무엇인지 또한번 환기하고 공유하는 자리로서는 의미가 있었다.
고려대 구로병원 소아청소년과 은백린 교수가 좌장을 맡아 진행한 이날 토론회는 서울아산병원 의학유전자센터 이범희 교수와 서울대병원 임상약리학과 이형기 교수의 주제발표로 시작됐다.
이범희 교수는 '소아 희귀질환의 진단 및 국내 치료환경'을 주제로 발표했다. 이 교수는 "희귀유전질환은 조기 진단이 중요하다. 앞으로 유전상담사의 역할도 늘어날 것이다. 조기 진단을 위해서는 국가 주도의 진단과 유전상담 사업이 필요하다"고 제안했다.
또 "희귀유전질환 치료제 개발이 증가하고 있는 만큼 환자 접근성 제고에 대해서도 관심을 가져야 한다. 희소성 및 삶의 질 향상을 통해 소외된 사회 구성원을 위한 국가역할을 강화할 필요가 있다"고 했다.
이 교수는 특히 소아 희귀질환인 신경섬유종의 위험성과 치료제인 코셀루고의 임상성과를 소개하면서 "소아 환자들의 치료 접근성을 위해 코셀루고에 대한 급여 등재가 신속히 이뤄지길 바란다"고 했다.
이형기 교수는 '국내 희귀질환 치료환경을 개선하기 위한 제도 제안: 도입부터 급여까지'를 주제로 발표했다. 이 교수는 "한국은 허가제도는 거의 완벽하다. 문제는 급여가 인정되지 않거나 지연되면서 환자와 가족들이 고통받고 있다. 희귀질환 약제인데도 약제에 따라 '대우'가 다르기도 하다. 건강보험 이외에 다른 재원이 없는 것도 문제"라고 지적했다.
그러면서 "희귀의약품(허가)과 희귀질환치료제(급여평가)로 분리돼 있는 접근방식을 일원화하고, 경제성평가 면제대상 확대, ICER 적용 유연화, 임상적 유용성이 있는 신약 선급여 후 평가, 별도 기금 조성을 통해 건강보험 이외 재원확보"를 대안으로 제시했다.
패널토론자로는 유전성혈관부종환우회 민수진 회장, 신경섬유종 환아 보호자 이경문 씨, 희귀난치질환연합회 김진아 사무국장, 뉴스더보이스 기자(최은택 편집국장), 보건복지부 보험약제과 오창현 과장, 질병관리청 희귀질환관리과 이지원(소아과의사) 과장, 심사평가원 약제관리실 유미영 실장 등이 참석했다.
유전성혈관부종환우회 민수진 회장은 "최근 새로운 유전성 혈관부종 치료제가 개발돼 식약처 허가는 받았지만, 보험급여 문턱을 넘지 못했다. 이번 정부 국정 과제에서 희귀질한치료제에 대한 보험급여 적용에 대한 목표가 있는 것으로 알고 있다. 계획에 그치지 말고 절실히 필요한 환자들에게 실질적인 혜택이 돌아갈 수 있도록 부탁드린다"고 했다.
이경문 신경섬유종 환아 보호자도 "현재 (아들이) 새로 나온 임상 약을 복용하면서 큰 변화가 생겼는데, 무엇보다 몸 전체에 퍼져있는 신경섬유종이 수술로 제거할 수 없는 부분까지도 크기가 눈에 띄게 많이 감소했다. 매년 해왔던 수술도 현재까지 진행하지 않고 있고, 이에 동반하는 다른 합병증에 대한 치료도 많이 줄어들었다. 환자들이 적시에 치료받을 수 있도록 경제적인 치료 접근성을 신속히 결정해 주었으면 한다"고 했다.
김진아 사무국장은 "건강보험 보장성이 지속적으로 강화됨에도 불구하고 실질적으로 의학적 치료가 절실한 환자들에게는 체감 속도와 범위가 매우 느리고 제한적이다. 같은 증상으로 치료 받는 동일한 환자인데도 산정특례 대상으로 지정된 질환이 아니어서 사각지대에 처한 경우도 있다. 또 치료제가 있는데도 급여가 안돼 불가피하게 차선의 치료를 받다가 조기치료 기회를 놓치고 심한 경우 생명을 잃는 경우도 있다. 이런 상황을 막기 위해서는 적어도 치료제가 있는 희귀질환만이라도 보험급여 속도를 최대한 신속하게 적용될 수 있도록 해줬으면 한다"고 했다.
뉴스더보이스 기자는 "총액제한형 위험분담제(RSA)는 가격 불투명성 우려를 해소할 수 있는 유용한 장치다. 환자 접근성을 개선하고, 보험재정도 예측가능하면서 안정적으로 운영할 수 있는 총액제한형 RSA를 희귀질환 약제에 폭넓게 적용할 필요가 있다"고 했다. 또 "현재 희귀질환약제가 경제성평가면제 제도를 적용받으려면 산정특례 대상이 돼야 하는데, 산정특례를 사실상 경평면제 선행요건으로 하는 건 문제가 있어 보인다. 총액제한형 RSA 경평면제로 먼저 등재 시키고 본인부담 특례제도인 산정특례 지정여부는 이후에 할 수 있도록 개선할 필요가 있다"고 했다.
오창현 보험약제과장은 "소아 희귀질환 치료제의 경우 급여평가 부분에서 가급적 예외를 둬야 할 것 같다. 다만 비용이 고가이기 때문에 어떻게 비용효과성을 입증할지가 문제가 될 것이다. 질병으로 고통받는 환자들에게 더 좋은 약이 있으면 빨리 사용할 수 있도록 하는 게 정부의 도리이나, 전국민이 부담해 모은 건보재정 관리도 정부의 입장(몫)이기 때문에 언제나 고민하고 합리적인 방안을 찾고자 한다"고 했다.
이지원 희귀질환관리과장은 "현재 희귀질환에 대한 국가 주도 진단을 강화하기 위해서 가족 단위로 희귀질환을 관리하고 있다. 또 가족 내 고위험군을 선제적으로 선별 관리해 조기진단율을 높이고 치료적 개입 시기를 앞당기고자 유전 상담 지원 기반을 마련하고자 노력 중"이라고 했다.
이 과장은 "이러한 진단 지원에 대한 접근이 거주 지역에서 좀 더 편리하게 이루어질 수 있도록 삶터 중심의 지역 의료 활성화를 위해 권역별 희귀질환 전문기관을 지정하고자 추진하고 있다. 또 우리가 운영중인 진단 지원 사업을 이런 권역별 전문 기관을 통해서 각 권역으로 확장 운영함으로써 환자와 가족의 진단에 접근성을 확대하려는 노력도 하고 있다"고 했다.
유미영 약제관리실장은 "신약의 가치를 인정받기 위해서는 심평원의 노력도 중요하지만 전문가그룹과 제약사의 노력도 필요하다. 다른 외국과 비교하고 우리나라 특성을 고려해서 가격 조정을 좀 더 신경 썼으면 하는 바람이다. 별도 기금 마련도 논의가 필요하지 않을까 생각이 든다"고 했다.
유 실장은 또 "신약 등재는 처리기간이 지정돼 있다. 결정 신청 후 심평원에서 평가해 전문위원회를 통과한 뒤 제약사에 통보하는데까지 법적으로 150일 정도다. 2021년에는 평균적으로 제약사 통보까지 109일 정도가 소요됐다. 좀 더 노력해서 (이 기간을) 단축할 수 있도록 하겠다"고 했다.
