보험당국이 만 3세 이상 소아에게 쓰는 한국아스트라제네카의 신경섬유종치료제 코셀루고캡슐(셀루메티닙황산염)에 대한 급여 재평가를 신속히 진행하겠다는 입장을 밝혔다.
역시 소아 희귀질환으로 12세 이상에게 투여하는 한국다케다제약의 유전성혈관부종 예방 약제 탁자이로주(라나델루맙)의 경우 아직 급여 신청이 이뤄지지 않은 상태라고 했다.
건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장은 국민의힘 이종성 의원과 한국희귀·난치성질환연합회가 13일 공동 주최한 '소아 희귀질환 치료환경 개선을 위한 정책토론회'에서 이 같이 말했다.
앞서 서울아산병원 의학유전자센터 이범희 교수는 이날 '소아 희귀질환의 진단 및 국내 치료환경'을 주제로 발표하면서 소아 희귀질환인 신경섬유종의 위험성과 치료제인 코셀루고의 임상성과를 소개했다. 그러면서 소아 환자들의 치료 접근성을 위해 코셀루고에 대한 급여 등재가 신속히 이뤄질 필요가 있다고 했다.
패널토론을 진행한 이경문 신경섬유종 환아 보호자도 "현재 (아들이) 새로 나온 임상 약을 복용하면서 큰 변화가 생겼는데, 무엇보다 몸 전체에 퍼져있는 신경섬유종이 수술로 제거할 수 없는 부분까지도 크기가 눈에 띄게 많이 감소했다. 매년 해왔던 수술도 현재까지 진행하지 않고 있고, 이에 동반하는 다른 합병증에 대한 치료도 많이 줄어들었다. 환자들이 적시에 치료받을 수 있도록 경제적인 치료 접근성을 신속히 결정해 주었으면 한다"고 했다.
유전성혈관부종환우회 민수진 회장 역시 "최근 새로운 유전성 혈관부종 치료제가 개발돼 식약처 허가는 받았지만, 보험급여 문턱을 넘지 못했다. 이번 정부 국정 과제에서 희귀질한치료제에 대한 보험급여 적용에 대한 목표가 있는 것으로 알고 있다. 계획에 그치지 말고 절실히 필요한 환자들에게 실질적인 혜택이 돌아갈 수 있도록 부탁드린다"고 했다.
이에 대해 유미영 실장은 패널토론에서 "총상신경섬유종과 관련해 질병으로 고통받는 환자들이나 부모들께 깊은 위로의 말씀을 전해 드리고 싶다. 총상신경섬유종을 동반한 치료 약제의 경우 급여가 적용되지 않고 있는게 맞다"면서, 구체적인 상황을 설명했다.
유 실장은 "해당 약제는 허가 임상이 해외 유명 저널인 NEJM에 2020년 발표됐다. 임상 결과를 보니 평균 36개월 약제를 투여한 74% 환자가 20% 이상의 종양 부피 감소를 나타냈고, 교과서에서도 소개돼 있다. 이런 자료들을 회사가 등재 신청할 때 제출하도록 돼 있다"고 했다.
이어 "2021년 5월 허가 직후 회사 측이 등재 신청서를 냈는데 당시만해도 자료가 미비한 상황이었고, 올해 3월(약제급여평가위원회)까지도 임상적 유효성에 대한 소명자료가 미흡했다"고 했다.
유 실장은 또 "비용부분은 미국과 영국에 등재돼 있어서 이들 국가의 평균가 등을 비교하게 되는데 이들 국가에 비해 고가로 신청됐다"고 했다.
그는 "이런 이유로 3월에는 약평위에서 비급여로 결론 났는데, 다음달인 4월에 회사 측에서 재평가를 신청했고, 그 사이 영국에서 추가적인 자료가 확보됐다. 또 국내 (임상) 자료까지 더 추가됐다. 가격에 대한 부분은 회사에서 좀 더 신경 써야 할 것으로 보인다"고 했다.
그러면서 "현재 (약평위 심의결과에 대한) 재평가를 진행하고 있는 상황인데, 자료들이 보완된 만큼 가능한 한 빨리 재평가를 진행하려고 한다. 전국민이 부담하는 보험료를 재원으로 건강보험 급여가 이뤄지다 보니 효율적인 운영과 희귀질환 보장성 강화 사이에서 어려움이 있긴 하다"고 했다.
한편 유 실장은 "의약품 등재는 신청주의로 돼 있다. 허가를 받았어도 기업에서 빨리 등재 신청을 하지 않거나 아예 하지 않는 경우도 있다. 유전성혈관부종 약제의 경우 2021년 2월 국내 허가를 받았지만, 아직 보험 쪽으로는 등재 신청이 이뤄지지 않았다"고 했다.
그러면서 "희귀질환치료제의 최근 5년 평균 급여율을 보면 85% 수준이다. 더 노력하고 여러 제도를 보완한다면 더 증가하지 않을까 생각한다"고 했다.
