한국에서 개발돼 기술 수출된 혈우병치료제 '앱스틸라'(성분 로녹토코그알파)가 호주국적으로 한국에 돌아와 1일부터 보험 급여된다.
씨에스엘베링 코리아(CSL Behring 대표 손지영)는 유전자재조합 싱글체인 혈액응고 8인자 제제 앱스틸라주(AFSTYLA) 250, 500, 1000, 2000, 3000 IU 품목이 1일부터 보험급여가 적용된다고 밝혔다.
앱스틸라는 유일한 싱글체인(단일 사슬형) 기술로 설계된 A형 혈우병 치료제이다. 본 빌레브란트 인자(VWF)와의 결합력을 높여 체내에서 안정적으로 작용하는 시간을 연장시킴으로써 출혈 관리 효과가 장기간 지속되는 특징을 갖는다.
앱스틸라는 전장 유전자재조합 혈액응고8인자 단백질(full-length rFVIII)보다 반감기·곡선하면적(AUC)·청소율(Cl) 등의 약물동력학적 지표를 모두 개선했다. 앱스틸라의 응고인자 최저치가 1% 이상 유지하는 기간은 4일 이상에 달한다. 이에따라 투약기간이 주2회로 개선됐다.
앱스틸라는 미국 FDA, EU 허가를 받고 현재 미국, 독일, 이탈리아, 일본 등 주요 시장에서 광범위하게 사용되고 있다.
미국에서 가장 많이 쓰이는 6가지 혈우병 치료제의 환자별 출혈량을 비교한 리얼월드 데이터에 따르면, 앱스틸라는 모든 치료제 중 출혈이 발생하지 않은 환자 비율이 가장 높고, ABR 평균이 가장 낮았다. A형 혈우병 치료제 간 출혈량을 비교한 독일 리얼월드 데이터 결과에서는 앱스틸라가 중증 환자를 포함한 모든 환자군에서 ABR 및 AsBR의 평균이 가장 낮았다.
씨에스엘베링 코리아 손지영 대표는 “씨에스엘베링이 앱스틸라 급여를 통해 한국의 A형 혈우병 환자의 치료 접근성을 향상시키게 되어 기쁘게 생각한다”며 “국내 A형 혈우병 환자들에게 체내 작용시간을 연장한 앱스틸라에 대한 폭넓은 치료기회를 제공할 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.
앱스틸라는 공급은 씨에스엘베링 코리아와 SK플라즈마의 협력을 통해 진행된다. 앱스틸라의 허가권자는 씨에스엘베링으로, 국내 판매와 영업은 SK플라즈마가 담당하게 된다.
SK플라즈마는 2015년 SK케미칼에서 분사한 혈액제제 전문 기업으로, 2009년에 전신인 SK케미칼이 앱스틸라 원천 기술을 씨에스엘베링에 수출한 바 있다. 국내 최초의 바이오신약 기술 수출 건이었다.
SK플라즈마 김윤호 대표는 “R&D에 대한 오랜 투자가 결실을 맺어 다시 한국에 돌아와 감회가 남다르다”며 “씨에스엘베링의 우수한 기술력을 통해 완성된 앱스틸라가 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것으로 기대한다”고 밝혔다.
