세포치료제나 유전자치료제를 개발을 위한 임상시험 신청에 앞서 준비해야 할 자료는 무엇이 있을까?
식약처는 28일 '첨단바이오의약품 규제과학 상담 사례집'을 내놓고 제약업계 등 민원인들의 질의응답내용을 공유했다.
자주하는 질의응답 내용을 살펴보면 개발중인 세포치료제 또는 유전자치료제에 대한 임상시험 절차와 관련해 임상시험계획 승인 및 GMP 평가와 품질, 비임상자료, 임상시험계획서 검토를 받아야 한다.
임상시험계획 승인 신청을 위해서는 식약처 전자민원 사이트에 가입해 신청하고 수수료를 납부하는 절차를 밟으면 된다.
관련 제출자료는 신청서를 비롯해 개발계획, 임상시험자료집, 의약품 제조 및 품질관리기준에 적합하게 제조됐음을 증명하는 서류 또는 자료, 임상시험용의약품 관련 제조 및 품질에 관한 자료, 비임상시험성적에 관한 자료가 포함된다.
여기에 시험약의 과거 임상적 사용경험에 대한 자료, 임상시험실시기관, 실험자 및 수탁기관에 관한 자료, 임상시험 피해자 보상에 관한 자료, 시험대상자 동의서 서식, 임상시험 계획서를 함께 제출하면 된다.
외국에서 세포를 들여와 국내에서 배양해 제품을 생산하는 경우는 제조판매품목허가를, 완제품을 들여오는 경우 수입품목허가를 받아야 된다. 허가를 위한 심사자료는 수입품목과 제조품목에 따른 차이는 없다. 수입품목의 경우 외국 정부 또는 공공기관이 발행한 제조 및 판매증명서를 제출해야 된다.
또 외국에서 진행된 비임상자료와 임상자료가 국내 허가시 인정여부와 관련, 외국에서 수행된 임상시험자료의 경우 국내 환자에서 적용을 타당하게 입증할 수 있는 가교자료가 필요하다.
임상관련, 유전자치료제 임상시험 중 장기추적이 필요한 경우는 유전자치료제 투여후 지연성 이상반응이 발현될 수 있어 장기추적이 필요하다. 분포시험에서 벡터-유전자의 지속성이 보이는 경우, 벡터-유전자가 삽입 또는 잠복 후 재활성 가능성이 있는 경우, 비임상 독성시험 결과 형질도입 유전자의 발현과 지연성 독성이 관련된 것으로 보이는 경우, 도입유전자가 숙주 유전자의 기능적 변화를 가져오는 경우 등이 장기추적 대상이다.
