이른바 '불승인'의 대명사가 된 알렉시온의 솔리리스주(에쿨리주맙)의 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 적응증 급여 사전심의 기각 사례가 계속 이어지고 있다. 6월에도 신규와 재심의 안건이 모두 '퇴짜' 맞았다.
반면 다른 적응증인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 경우 1건을 제외하고 모두 승인됐다. 같은 회사의 같은 적응증 치료제인 울토미리스주(라불리주맙) 역시 1건의 불승인과 1건의 자료보완 외에는 모두 받아들여졌다.
31일 건강보험심사평가원이 공개한 '6월 진료심사평가위원회 심의결과'를 보면, 솔리리스주와 울토미리스주 안건은 각각 32건과 25건이었다.
솔리리스의 경우 PNH 13건, aHUS 19건이 올랐는데, 심의결과는 적응증에 따라 정반대로 나왔다. 먼저 PNH 적응증은 신규 1건, 모니터링(지속투여) 10건, 보고 2건이 심의됐는데, 모니터링 1건 외에 모두 승인됐다.
유일한 불승인 사례는 모니터링 차수 108번째인 47세 남성 환자였다. 이 환자는 의학적으로 정당한 이유 없이 솔리리스주 투여를 6개월에 3회 이상 받지 않은 것으로 확인돼 모니터링 신청(지속투여승인)이 받아들여지지 않았다. 보고사항 2사례는 울토미리스주로 전환해 투여종료한 경우였다.
aHUS 적응증은 신규 8건, 재심의 2건, 모니터링 9건이 안건으로 올랐는데, 이중 모니터링 8건이 수용되고, 나머지 11건은 기각됐다.
정형외과 수술 후 지속되는 핍뇨 증상으로 입원해 시행한 혈액검사 결과상 활성형 혈전미세혈관병증 및 급성신손상 소견을 보여 혈액투석을 시행하고 솔리리스주 요양급여를 신청한 76세 남성의 경우 투여대상에서 정한 활성형 혈전미세혈관병증에 적합하지 않고, 진료기록지상 CRP 상승, NSAIDS 약제 사용 등을 참고한 결과 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단돼 불승인됐다.
울토미리스주의 경우 신규 5건, 모니터링 18건, 보고 2건이 안건으로 올랐는데, 신규 안건 중에서 불승인과 자료보완이 각각 1건 씩 나왔고 나머지는 모두 승인됐다.
불승인은 66세 남성환자 사례다. PNH 과립구 클론 크기 72.67%, LDH 575IU/L인 환자로 신부전이 동반돼 울토미리스주 급여 승인을 신청했다. 그러나 제출된 진료기록을 확인한 결과, 호중구수 0.5*10^9/L 미만, 혈소판수 20*10^9/L 미만, 망상적혈구 25*10^/L 미만의 중증의 재생불량성 빈혈로 확인돼 불승인됐다.
