초고가 희소질환 치료제의 허들, 급여라는 관문을 뚫다

<It's Original>은 뉴스더보이스가 각 제약사의 대표 약물과 인터뷰를 진행하는 코너입니다. 환자 관점에서 제품을 보기 위해 기자가 일반인의 시선으로 궁금한 점들을 해당 제품에게 직접 물어봤습니다. 제품을 의인화한 인터뷰이기에 보다 쉽게 정보가 전달되기를 희망해 봅니다. <편집자주>

한 번 투여에 약 5억원이 드는 약제. 그러나 한번 치료를 받기만 한다면 생애에 다시는 같은 치료를 하지 않아도 된다는 기적의 치료제, CAR-T치료제의 첫 주자 '킴리아'가 국내 환자들에게 '급여 적용'이라는 희소식을 지난달 1일 알렸다. 킴리아의 국내진입과 허가, 급여를 받기까지의 과정은 마치 한편의 드라마와 같다. 환자단체와 미디어, 이어진 사회적 공감대 형성과 국회의 지원, 국가인권위의 지적까지 거의 전방위에 걸친 요구가 킴리아의 급여 진입이라는 성과로 나타났다.

허가에서부터 급여까지 1년 만에 이룬 이 같은 성과에는 해당 약제를 보유한 회사, 노바티스의 노력도 적지 않았다. 회사는 4억 6000만원 선이었던 약값(급여상한금액)을 3억 6000만원으로 낮췄고, 약제를 환자에게 투여하기까지 필요되는 모든 제조과정을 국내 상급종합병원 5곳과 함께 협력 하에 만드는 작업을 진행해 왔다. 환자와 제약사, 이를 투여하는 병원과 지원에 나선 정부, 모두가 합을 이뤄 만들어 낸 급여라는 결실 속에 킴리아 본인의 이야기를 듣기 위해 뉴스더보이스가 만나 봤다.

-많이 소개가 됐지만 그래도 본인 소개를 부탁드린다.

나는 잘 아시듯 초고가약제 중 하나로 이름을 알린 킴리아다. 적응증은 기대 여명이 6개월 남짓 한 재발성∙불응성 미만성거대B세포림프종(이하 DLBCL, Diffuse Large B Cell Lymphoma)과 25세 이하의 소아 및 젊은 B세포급성림프구성백혈병(이하 pALL, pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia) 에 투여되는 약제다.

완치에 가까운 치료 효과와 장기 생존 가능성을 기대할 수 있게 한 치료제로, 환자 개인의 T-세포를 치료제로 활용하는 혁신적인 1인 맞춤형 원샷 치료제이자 세포∙유전자∙ 면역치료제의 특성을 모두 갖춘 치료제다

-약가 이야기를 먼저 해보고 싶다. 기대 이상으로 회사도 약가를 낮춘 것으로 안다.

이야기해도 될지 모르겠지만 첫 약가는 4억 6000만원 선이었다. 환자 개인별 맞춤 생산 공정, 투여 시설, 전문화된 인력 등이 필요한 첨단 바이오 의약품으로 다른 치료제 대비 치료비용이 높다는 점 때문에 회사에서도 고민이 많았다.

그래서 처음에는 국내 재정 부담 등을 고려하면 급여 적용이 쉽지 않을 수도 있겠다는 생각을 하기도 했다. 하지만 치료가 필요한 환자분들이 직접, 적극적으로 청원, 성명서, 진정서 등을 통해 목소리를 내셨고, 많은 의료전문가 분들 역시 환자들에게 반드시 필요한 치료제라는 의견을 적극적으로 내셨다고 들었다.

회사차원에서도 고민이 깊었다. 치료제 접근성에 대한 요구도 높았고, 나 역시 어떻게 해서든 한국 환자들에게 투여되고자 하는 의지가 있었다. 본사에서도 많은 고민 끝에 정부와 협의를 통해 3억 6000만원이라는 급여상한금액에 합의했다.

-허가에서 급여까지 1년 만에 거둔 성과다.

말로 다 못할 정도로 기쁘다. 급여등재로 환자들의 실제 치료 접근성이 높아졌다. 단 1회 치료로 장기 생존 및 일상 복귀까지 기대할 수 있게 되었고 더 이상 사용할 수 있는 치료 옵션이 없던 국내 환자들도 글로벌 표준 치료 혜택을 받을 수 있게 돼 국내 말기 혈액암 생존율을 높일 수 있다는 점에서 상당한 의미가 있다고 생각한다.

본사에서도 한국에서의 급여 적용을 세계적으로 큰 성과라고 생각하고 있고, 최근 한국노바티스에서는 국내 출시 1주년과 급여 적용을 기념해 사무실 내 말기 혈액암 환자들의 희망찬 삶을 응원하는 ‘생명의 불빛 밝힌 희망의 벽’을 전시하고 첫 생명의 불을 밝혔다. 그 만큼 회사에서도 의미 있는 성과다.

-급여 적용 이후 치료 환경에는 어떤 변화가 있을 것으로 예상되나?

급여 적용으로 환자들의 치료 접근성이 높아진 만큼, 그 동안 치료 옵션이 제한적이던 국내 재발성∙불응성 DLBCL, pALL 환자들도 우수한 치료 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대된다. 나는 1회로 치료가 종료되기 때문에 환자 개개인뿐 아니라 사회경제적 부담도 감소할 것으로 예상된다.

의료진분들 역시 환자들에게 나를 사용하라는 적극 제안을 하시고 실제 치료를 진행하면서 세포치료제라는 새로운 치료 영역을 넓힐 수 있을 것으로 기대된다.

*덧, 급여상한금액 3억 6000만원인 킴리아는 본인부담금 5%가 적용돼 4월 1일 이후로 환자들은 1800만원을 지불하면 1회 투여를 받을 수 있습니다. 1800만원의 금액 역시 본인부담상환제 적용(10단계-소득별)으로 1년 뒤 소득 분위(본인부담금 최소 83~최대 598만원)에 따라 환급받을 수 있음을 알려드립니다.

-급여 후 임상 현장에서의 피드백이 있는지?

의료진들도 나의 급여를 기다려왔고 급여 소식을 무척 환영하고 있다. 그 동안 투여가 필요한 환자이지만 비급여로 투여를 받지 못하거나 급여만 기다리던 환자들이 있었는데 급여 후 실제 치료를 진행하게 됐다는 이야기를 듣고 있다.

조금 더 말씀드리자면, 급여 전에 투여 받으셨던 여러 환자분들에게서 임상 연구 결과와 유사하게 좋은 치료 결과들이 확인되고 있다는 이야기를 들었다. 이상 반응 역시 초기에는 우려도 있었지만 충분히 관리할 수 있는 수준임을 확인하고 있다.

-킴리아 투여가 가능한 치료 센터에 대한 설명도 해 달라.

킴리아는 정밀한 치료 과정이 필요한 혁신적인 치료제다. 첨바법 1호 치료제로 허가를 받은 만큼 치료 역시 첨바법에 의해 정부의 인체세포 등 관리업 허가를 받은 CAR-T 센터에서만 가능하다. 현재 킴리아 치료가 가능한 병원은 삼성서울병원, 서울대학교병원, 세브란스병원, 서울성모병원 등 총 4곳이며, 곧 서울아산병원 치료 센터도 오픈 될 예정이다. 앞으로 보다 많은 환자분들이 치료권을 보장 받을 수 있도록 최선을 다해 노력할 예정이다.

-첨단바이오의약품법 1호 치료제라고 자랑도 하던데.

나에게 의미가 남다르기 때문에 첨바법 이야기를 꼭 하고 싶었다. 올해 3월 첨바법 1호 치료제로 허가 받았다. 첨바법 허가를 위해서는 식약처에서 품질, 안전성∙효과성, 시판 후 안전 관리 계획 등 과학적으로 철저하게 심사 평가를 받아야 한다. 또 혈액암 분야의 의료 현장 전문가 등이 포함된 중앙약사심의위원회에서 허가 타당성과 제도 부합성에 대한 자문을 받아야 한다. 이런 엄격한 심사 기준에 모두 맞춰 1호 치료제로 허가 받았다는 걸 강조하고 싶다.

대체 치료제 없이 생명이 위중한 환자들을 위해 한시도 국내 도입을 늦출 수 없다는 생각으로 철저하게 허가 심사를 준비했다. 내 자랑 같지만 나는 암 생존에 있어 새로운 역사를 쓰고 있다고 자부한다.

-제조 과정도 궁금하다.

먼저 환자의 백혈구 성분 채집술(leukapheresis)이라고 하는 혈액 여과 과정을 통해 정맥에서 채취한 T세포를 냉동 보존해 미국 뉴저지 모리스 플레인즈에 있는 연구소로 운반, 특이 항원을 발현하는 암세포를 인식하고 공격할 수 있도록 유전적으로 재프로그래밍 후 배양과 엄격한 품질 검사를 거쳐 치료 기관(국내 CAR-T 센터)으로 보낸다. 이후 해당 환자에게 주입된다.

대량 생산되는 다른 치료제와 달리 나는 한 명의 환자마다 하나의 공정 과정이 필요하며, 공정 후 환자의 이름이 새겨지는 단 하나뿐인 개인 맞춤 치료제다.

-인터뷰에 김경수 이사가 동석했다. 킴리아를 담당하기 위해 사내 Cell & Gene Therapy팀이 구성됐다고 들었다.

킴리아는 기존 치료제와는 완전히 다른 치료제로, 채취부터 배송, 치료까지 전문적으로 담당할 조직이 필요했고 이에 따라 2020년 6월 Cell & Gene Therapy Team(이하 C&G Team)이 구성됐다. C&G Team은 전통적 커머셜 부서의 업무인 마케팅 전략 수립 및 프로모션 활동 준비와 함께 1인 맞춤형 치료제인 킴리아를 실질적으로 환자에게 제공하기 위해 상업화 시키는 과정을 담당하고 있다.

환자 발생부터 세포 처리, 동결, 배송, 투여 등을 포함한 모든 과정을 병원과 협력해 진행하고 있다. C&G Team은 현재 커머셜(5명)과 메디컬(3명), CTOM(1명) 등 총 9명으로 구성돼 있다.

커머셜팀은 과학 기반의 정확한 정보를 제공하고, 병원 부서간 협력이 잘 이뤄질 수 있도록 소통하며 상호 필요한 부분을 연계하고, 환자 치료를 위해서 필요한 절차 및 정보에 관해 센터 교육을 진행하는 등 다양한 업무를 수행하고 있다.

메디컬팀은 의약품 허가 후 안전관리(RMP) 교육 등 킴리아 치료를 위한 전반적인 과정에 대한 기관 교육을 책임지며, 킴리아 사용에 있어 의학적인 논의를 주도하고 있다.

새로운 포지션인 CTOM(Cell Therapy Operation Manager)는 병원에서 환자 혈액의 채집과 처리의 과정에서 필요한 교육과 절차 준비의 기술적 지원을 담당하고 있다.

-킴리아 하나를 투여하는데 하나의 조직이 움직인다는 사실을 지금 알았다.

(웃음)대부분 잘 모르신다. 팀을 시작할 당시에는 연구 분야로만 여겨지던 첨단 바이오 의약품을 전세계 환자분들께 실제로 투여하기까지 상업화를 위한 모든 과정이 처음이어서 어려움이 많았다.

내부 허가팀, 급여팀, 재무팀, 유통팀 등 많은 기존 일반적인 신제품 발매보다 훨씬 많은 유관 부서들과 교류가 필요한 일이었다. 의료진 분들과 병원 관계자 분들도 CAR-T 센터를 만들고자 하는 의지가 강해 많은 도움을 주셨다. 실제로 업무를 진행하면서 여러 관계자 분들이 어느 정도로 환자를 진심으로 생각하시는지를 많이 느꼈다.

-C&G Team의 다음 목표가 궁금하다.

이제 막 급여가 적용된 만큼, 빠른 치료가 시급한 환자들이 신속하게 치료를 받을 수 있도록 국내 CAR-T 센터와 제조 시설과 협조하고 임상 현장에서 원활하게 치료가 이뤄질 수 있도록 최선을 다할 예정이다. 또 환자분들과 의료진께서 향후 치료와 진료에 불편함이 없도록 치료 환경 접근성 확대를 위해 더욱 노력할 예정이다.

킴리아는 준비-제조-투여-결과-장기추적조사 단계가 있어 투여가 끝이 아니라 투여 전과 후에 환자 한 분 한 분과 킴리아 치료 여정을 함께해야 한다고 생각한다. 킴리아를 환자분들께 투여하기 위한 모든 과정을 함께하는 파트너로서 의료진 선생님들께 신뢰를 받을 수 있도록 노력하고, 이를 바탕으로 환자분들께 킴리아의 치료 혜택을 전달할 수 있도록 노력할 예정이다.

-현재 계획하고 있는 임상 연구가 있는지 궁금하다.

아직 상세 내용은 말씀 드리기 어렵지만 CAR-T 치료 영역은 매우 중요하고 장기적인 우선순위로, 지속적으로 임상 연구에 투자할 계획이다.

-마지막으로 전하고 싶은 메시지가 있다면?

킴리아의 대상 환자인 재발성∙불응성 DLBCL 및 pALL 환자의 평균 생존 기간은 3~6개월에 불과한데, 많은 환자들이 킴리아 치료로 완전 관해를 기대할 수 있게 됐다. 킴리아는 치료 옵션이 부족해 삶을 포기하던 환자들에게 장기 생존의 희망을 전달한 치료제라고 생각한다.

더불어 그 동안 킴리아 급여를 기다려주신 환자분들께 진심으로 감사드린다. 재발성∙불응성 DLBCL, pALL환자들은 그 동안 치료할 수 있는 옵션이 제한적이었는데 킴리아라는 새로운 옵션을 제공할 수 있어 굉장히 가치가 있다고 생각한다.

킴리아 급여는 노바티스 혼자 이룬 것이라고 생각하지 않는다. 급여 적용을 위해 함께 해주신 많은 분들께 감사를 전하고 싶다. 먼저 생사를 오가는 상황에서 직접 목소리를 내주신 환자분들께 감사드린다. 저 또한 환자분들의 사연에 눈물이 나기도 했고 그만큼 사명감이 생겼던 것 같다.

많은 도움을 주신 의료진 분들께도 감사드린다. 킴리아 급여 과정에서 전문 자문단으로서 킴리아의 혁신성과 급여 필요성에 대해 강조해주셨고, 임상 현장에서도 킴리아 치료가 필요한 환자군에게 치료 당위성에 대해서 전달해주셨다.

마지막으로 환자들에게 킴리아가 얼마나 필요한 치료제인지 그 가치를 인정하고 급여 적용을 위해 노력해주신 정부 관계자 분들에게도 감사하다.

앞으로 한국노바티스는 환자, 의료진분들이 킴리아 치료 과정에서 불편함이 없도록 센터와 지속적으로 협력하고 임상 연구와 실제 진료 환경에서 확인된 킴리아의 표준 치료 혜택을 바탕으로 더 많은 암 환자분들의 건강한 삶에 기여할 수 있도록 노력할 것이다.