BMS의 CAR-T 아베크마가 다발성 골수종 3차요법으로 일본에서 전진배치에 성공했다.BMS는 6일 B세포 성숙 항원(BCMA) 표적 CAR-T세포치료제 '아베크마'에 대해 일본에서 진행한 추가 적응증 신청이 승인됐다고 발표했다. 이에따라 일본에서 가장 먼저 다발골수종 5차에서 3차로 두단계 전진배치됐다.승인은 다발 골수종 2~4차 치료환경에서 효과를 평가한 KarMMa-3 3상(NCT03651128)을 기반으로 한다. 중간분석결과 표준치료 대비 질병의 진행과 사망위험을 51% 낮추는 등 무진행생존의 이점을 제시했다. 앞서 BMS는

BMS의 면역항암제 옵디보에 대한 요로상피암 성인환자를 위한 1차 요법 추가적응증 FDA 승인 신청이 수락됐다.BMS는 절제 불가능하거나 전이성 요로상피암종을 앓는 성인 환자를 위한 1차 치료요법으로 옵디보와 시스플라틴 기반 화학요법에 대한 FDA 승인신청이 우선심사 경로로 수락됐다고 5일 발표했다. 승인목표예정일은 24년 4월 5일로 설정됐다.승인신청은 CheckMate -901 3상(NCT03036098)이 기반이다. 전체생존율은 21.7개월로 대조군인 화학요법 18.9개월 대비 개선됐다. 사망의 위험을 22% 낮춘 것으로 평가

노바티스의 최초 경구 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '파할타(Fabhalta, iptacopan)이 FDA 승인을 받았다.노바티스는 6일 이전 C5 보체 억제제 투약에도야간 혈색소뇨증과 빈혈이 있는 성인환자를 위한 단독요법으로 경구제형의 보체인자 B억제제 파할타가 FDA 승인을 받았다고 발표했다.승인은 APPLY-PNH 3상을 기반으로 한다. 수혈없이 헤모글로빈 수치 2g/dL이상으로 증가한 환자의 비율이 24주차에 82%, 12g/dL이상은 66.7%로 더이상 C5 보체억제제에 반응하지 않은 환자에서 좋은 효과를 제시했다.수혈을

흑 속의 진주를 캐낼 수 있을까? 카루나(Karuna) 테라퓨틱스는 조현병치료제 칼엑스트(KarXT/자노멜린+트로스피움)에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다고 발표했다.카루나는 지난 11월 30일 무스카린 작용제인 칼엑스에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다고 발표했다. 승인목표예정일은 9월 26일로 설정됐다. 칼엑스는 조현병의 기존 치료법과 달리 도파민 수용체를 직접 차단하지 않는 무스카린 항정신병 치료제. 원개발사는 노보노디스크, 이후 1990년 릴리가 알츠하이머 치료제로 개발하기 위해 판권을 확보했던 품목이다.개발실패 이후 임상개발

FDA는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 대상으로 한 파드세브와 키트루다 의 병용요법에 대한 보충 생물학적 제품 허가신청(sBLA)을 우선 심사 경로로 승인했다.MSD는 1일 두약물의 조합은 지난 3월 화학요법 부적격 방광암(요로상피암) 환자의 1차 치료제로 FDA로 부터 가속승인을 받은 바 있다. 이번 승인신청은 화학요법 부적격여부와 관계없이 1차 치료제로의 승인 구하는 승인신청이다. 우선심사 경로로 수락돼 승인결정예정일은 2024년 5월 9일로 예정되어 있다. 승인신청 수락은 3상 EV-302/KEYNOTE-A39 임

릴리의 비공유결합 BKT 억제제 제이피르카(Jaypirca, Pirtobrutinib)이 맨틀세포림프종에 이어 CLL과 SLL 추가적응증에 대해 FDA 승인을 받았다.릴리는 1일 FDA이 제이피르카(피르토브루틴닙, 100mg 및 50mg 정제)를 만성 림프구성 백혈병 또는 소형 림프구성 림프종(CLL/SLL)으로 치료받은 성인 환자 중 최소 두 가지 이상의 치료 경험을 가진 환자를 위한 치료제로 가속승인했다고 발표했다.기존 임브루비카와 칼퀀스, 브루킨사 등 BTK억제제와 벤클렉스타로 대변되는 BCL-2 억제제를 사용한 환자의 재발시

FDA는 승인받은 6품목의 CAR-T세포치료제가 종양을 유발하는지 여부에 대해 조사를 진행하고 있다고 밝혔다.FDA는 28일 BCMA 또는 CD19표적 자가유래 CAR T 세포치료제로 치료를 받은 환자에서 키메라 항원 수용체(CAR) 양성 림프종을 포함한 T세포 악성종양 발생에 대해 보고를 받았다고 발표했다.이에 FDA는 킴리아(노바티스), 테카르투스(길리어드), 브레얀지(BMS), 예스카르타(길리어드), 아베크마(BMS), 카빅티(존슨앤드존슨/승인순서 기준) 등 기승인된 모든 품목이 종양 유발 위험에 적용될 수 있다고 결정, 해당

FDA는 알데이라의 안구건조증 치료제 후보 레프록살랍(Reproxalap)의 승인을 거부했다.알데이라(Aldeyra) 테라퓨틱스는 27일 자사의 속효성 안구건조증치료제 후보물질 레푸록살랍과 관련 FDA로 부터 완결된응답서신을 접수했다고 발표했다. 서한에서 FDA는 임상데이터의 부족을 지적, 효과를 입증할 수 있는 적절한 추가임상을 요청했다고 설명했다. 앞서 알데이라는 지난 10월 공시를 통해 낮은 승인가능성을 암시한바 있다.관련해 알데이라는 추가임상 시험방식에 대해 FDA에 검토를 요청, 12월중 답변을 받을 수 있을 것으로 전망했

FDA는 희귀 양성종양인 데스모이드 종양 치료제 옥시베오(Ogsiveo, 니로가세스타트)를 승인했다.FDA는 27일 스프링웍스의 경구용 감마 세크레타제(secretase) 효소 억제제 옥시베오를 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드 종양 성인 환자 치료제로 승인했다고 발표했다. 이번 승인은 데스모이드 종양에 대한 최초 승인된 치료법이다.승인은 수술이 불가능한 진행성 데스모이드 종양 환자 142명을 대상으로 진행한 위약 대조 시험인 DeFi 3상(NCT03785964)이 기반이다. 환자는 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 나타

희귀질환인 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 치료를 위한 붙이는 시트지 형태의 세포치료제 'Pz-cel'의 FDA 승인신청이 수락됐다.아베오나(Abeona) 테라퓨틱스는 27일 Pz-cel(prademagene zamikeracel)에 대한 생물학제제 허가신청이 우선심사경로로 수락됐다고 밝혔다. 승인목표예정일은 내년 5월 25일로 설정됐다.열성 유전패턴을 갖는 이영양성 수포성표피박리증은 콜라겐7 생성을 담당하는 COL7A1 유전자의 변이로 발생하며 아주 작은 자극만으로 피부점막에 수포, 통증 등이 발생하는 유전질환. Pz-

베이진은 아직 FDA 승인 이전인 PD-1 면역항암제 티스렐리주맙(테빔브라) 관련 FDA에 추가 적응증 신청을 진행, 수락받았다. 국내에서는 지난 20일 식약처 허가를 받았다. 즉 중국개발 국내진출 첫 PD-1 면역관문억제제 타이틀을 확보한 품목이다.베이진은 최근 실적보고를 통해 올해 연말 또는 내년 초 식도편평세포암 2차요법으로 FDA 승인여부 결정을 예상하고 있는 테빔브라과 관련 동일암 1차 요법에 대한 추가 적응증 신청에 대해서도 수락받았다고 밝혔다.승일결정예정일은 24년 7월로 설정됐다. 아직 FDA 승인 전인 품목에 대해

최초의 부갑상선기능저하증 치료를 위한 호르몬 대체요법제가 유럽에서 승인됐다.덴마크 소재 아센디스(Ascendis)파마는 20일 만성 부갑상선 기능저하증이 있는 성인환자를 위한 호르몬 대체요법으로 요비패스(YORVIPATH, palopeg teriparatide)가 유럽승인을 받았다고 발표했다.앞서 EMA 산하 인체의약품의원회(CHMP)는 지난 9월 폐길화된 부갑상선 호르몬(PTH 1-34)의 전구약물 요비패스에 대해 승인 권고 의견을 냈다. 아센디스는 경구용 칼슘과 활성 비타민 D로 구성된 기존 치료법의 한계와 위험을 넘어선 새로운

싱가포르에 소재한 에비베(EVIVE) 바이오테크놀로지의 호중구감소증 치료제 '라이즈뉴타(RYZNEUTA, efbemalenograstim alfa)가 FDA 승인을 받았다.실제 FDA 승인 등록제약사는 싱가포르에 위치해 있으나 실질적인 개발 원천은 중국이다. 에비베는 중국소재 이판(Yifan) 파마슈티컬스의 자회사이며 리이즈뉴타는 중국내 승인을 먼저 받았다.FDA의 약물 평가 및 연구 센터(CDER)의 신약승인 현황에 따르면 지난 16일자로 피하주사제형의 라이즈뉴타가 열성 호중구 감소증 치료를 적응증으로 FDA 승인을 받았다.앞서

존슨앤드존슨은 리브리반트(아미반타맙)에 대해 타그리소 이후 표피성장인자 수용체(EGFR) 변이 비소세포페암 환자를 위한 치료적응증로 FDA 승인신청서를 제출했다.존슨앤드존슨(얀센)은 타그리소 투약시 불응 또는 이후 EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 비소세포폐암 환자를 위한 적응증으로 리브리반트과 화학요법 병용요법에 대한 추가적응증 승인신청서를 제출했다고 20일 발표했다.승인신청은 MARIPOSA-2 3상 (NCT04988295)이 기반이 됐다. 렉라자(레이저티닙)의 복용하거나 하지 않은 리브리반트와

FDA자문위원회는 최초의 FDA 승인 만성기침약 후보 제파픽산트(Gefapixant)에 대해 승인거부를 권하는 의견을 냈다.자문위는 17일 MSD가 재승인 신청한 만성기침약 후보약물 제파픽산트와 관련 만성기침에 대한 임상적 이점을 제공한다는 증거가 있느냐는 질문에 13명 위원중 12명이 반대의견을, 1명만 임상증거가 있다고 동의했다.자문위원들은 대체적으로 추가임상데이터에도 불구 낮은 P값과 위약 기침의 감소비율이 상당한 수준의 이점을 제시한다고 평가하기 어렵다는 의견이 주류를 이뤘다. 또한 원인불명의 기침 치료를 위해 약을 복용할

매출에서도 후발 경쟁품목인 카빅티에 역전을 허용한 다발성 골수종 CAR-T 세포치료제 아베크마의 초기라인 전진배치를 위한 FDA 승인검토가 지연되게 됐다.BMS는 20일 다발골수종 5차요법인 아베크마의 초기치료라인 배치를 위해 FDA가 검토중인 승인신청건과 관련, 종양약물자문위회가 개최될 것이라는 통보를 받았다고 밝혔다.이에따라 지난 4월 승인신청 수락당시 12월 16일 설정됐던 승인목표예정일 보다 승인결정이 늦춰지게 됐다. 자문위의 일정은 아직 잡히지 않았다.승인신청은 KarMMa-3 3상(NCT03651128)의 중간분석결과를

브루킨사가 BTK억제제 계열 약물 중 처음으로 여포성림프종(FL)을 적응증으로 유럽승인을 받았다.베이진은 17일 재발성 또는 불응성(R/R) 여포성 림프종(FL) 성인 환자를 위한 3차 치료제로 유럽승인을 받았다고 밝혔다. 이번 승인에 대해 베이진은 다른 BTK억제제보다 더 많은 환자집단을 치료받도록 승인 받았다는데 의미룰 부여했다.승인은 로슈의 가싸이바주(오비누투주맙)과 병용요법을 가싸이바 단독요법과 비교 평가한 ROSEWOOD 2상(NCT03332017)이 기반이다. 무진행생존 중앙값은 28.0개월로 대조군인 단독요법 10.4개

릴리의 아토피부염 치료를 위한 IL-13억제제 '엡글리스'(Ebglyss, 레브리키주맙)이 유럽에서 승인됐다. 글로벌시장에서 첫 승인이다.앞서 FDA는 지난 10월 위탁제조시설에 대한 현지실사에서 발견된 문제와 관련해 승인을 거부한 바 있다.유럽판권을 보유한 알미랄(Almirall) 17일 12세 이상(체중 40kg이상) 중등도에서 중증의 아토피피부염을 적응증으로 한 엡글리스의 승인소식을 전했다.사노피의 듀피젠트, 레오파마의 아트랄자에 이어 세번째로 등장한 아토피피부염 치료를 위한 인터루킨 억제제다. 릴리는 JAK억제제 계열의 경구

키트루다가 축소됐던 FDA 승인 위암적응증에 대해 9일만에 다시 만회했다.FDA는 16일 국소 진행성 절제 불가능 또는 전이성 HER2 음성 위 또는 위식도 접합부(GEJ)가 있는 성인의 1차 치료를 위해 키트루다와 플루오로피리미딘 및 백금 함유 화학요법을 승인했다.지난 7일 국소 진행성 절제 불가능 또는 전이성 HER2 양성 위 또는 위식도 접합부 선암종 1차치료를 위한 키트루다와 트라스트주맙(허셉틴), 플루오로피리미딘과 백금 화학요법 병용요법에 대한 적응증을 축소한 바 있다. 축소된 내용은 D-L1 발현무관에서 PD-L1 발현환

아스트라제네카의 유방암치료제 '트루캅(Truqap, 성분명 카피바세팁)이 FDA 승인을 받았다. 최초의 AKT억제제 계열의 약물이다.과활성화된 PI3K-AKT-mTOR 신호전달경로 중 PI3K·mTOR 표적 약물에 이어 AKT억제제 계열이 새롭게 가세 한것.아스트라제네카는 트루캅이 풀베스트란트(파슬로덱스)와 병용요법으로 PIK3CA, AKT1 또는 PTEN 변형이 있는 호르몬 수용체 양성, HER2 음성, 국소 진행성 또는 전이성 유방암 성인 환자 치료제로 승인을 받았다고 발표했다.전이 환자중 최소 한가지 내분비 기반요법에서 질환이