(이슈분석) 주목할 만한 약제관련 연구들=①경평생략제도
건강보험공단과 건강보험심사평가원이 지난해 말과 이달 초 보험의약품 관련 제도개션 연구보고서 2건을 공개했다. 뉴스더보이스는 중요도를 고려해 늦게나마 보고서의 주요내용을 정리했다.(편집자주)

경제성평가 자료제출 생략제도 개선논의는 올해 보험의약품제도 최대 이슈 중 하나로 손꼽힌다. 특히 희귀질환 약제 환자 접근성은 이 제도를 어떻게 손질하느냐에 따라 크게 영향을 받을 수 있다. 그런 점에서 제도개선 논의의 기초자료가 될 '의약품 경제성평가 자료 제출 생략 제도 개선방안 마련 연구(연구책임자 이태진 서울대 교수)'는 제약계는 물론, 환자단체나 임상전문가, 정책전문가들에게 초미의 관심사였다.

심사평가원이 의뢰해 수행된 이 연구에는 경제성평가 전문가인 배은영 경상대 교수, 배승진 이화여대 교수, 홍지형 가천대 교수 등이 공동연구자로 참여했다.  사실상 경평 전문가가 제안한 제도개선 방안이 담긴 것인데, 그 결과는 한마디로 요약하면 지금보다 '문턱을 확 높이면서 적어도 5년내 사후평가를 실시하자'는 내용이다. 삶의 질을 현격히 개선한 소아 희귀질환 약제 등을 제외시키자는 제안도 포함돼 있다. 앞으로는 크리스비타주사액이나 코셀루고, 저박사 등과 같은 약제는 경평생략제도 대상에서 빼자는 얘기다. 

연구진이 제시한 경평생략제도 개선방안을 정리하면 이렇다.

기본방향=연구진은 단기적 방향성으로 7가지를 제시했다. 구체적으로는 ▲필요 시 경제성 입증 시기유예 제도로 재설계(가칭 경평유예제도) ▲현행 경평생략 가능영역 중 일정 영역 등재시 경제성 입증이 필요한 영역으로 전환 ▲평가금액의 합리적 기준선 제시 ▲계약 등을 통한 사후 경제성 입증 프로세스 관리체계 구축 ▲질환 단위 총액 설정 ▲비용효과성 평가 토대 사후 관리-재평가 체계 구축 ▲상황별 적용이 적절한 RSA 유형 제시 등이 그것이다.
 
진입 문턱 더 높게=연구진은 현행 경제성평가 자료제출 생략 가능 영역 중 '사후 경제성 입증 허용 영역' 이외에는 등재시 경제성 입증이 필요한 영역으로 재설정할 필요가 있다고 제안했다. 문턱을 높이자는 얘기인데, 손질 대상 항목으로는 환자수, 질환 및 중증도, 근거의 불확실성, 효력, 제외국 최저가 요건 등을 거론했다.

가령 환자수는 '독립된 질환 기준 대상 환자수 소수'로 변경하고, '질환 및 중증도'는 '기대여명 2년 미만 등 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는'이라는 문구로 바꾸자고 했다.

근거생산 불확실성 관련 항목은 ▲대조군 있는 임상 시험이 존재하지 않는 경우로써 간접 비교도 어려운 경우 ▲제외국에서 경제성평가를 수행한 이력이 없는 경우 ▲임상자료 미성숙 등으로 최종적 효과 확인이 어렵고, 모형 구축을 통한 최종 결과 추정 등의 방법으로 경제성 평가 수행도 적절하지 않을 정도로 근거 생산의 불확실성이 큰 경우 등을 위원회에서 고려하도록 엄격히 제한하자고 했다. 이조차 소요 재정 크기가 일정 수준 이상이면 반드시 경제성을 입증해야 한다고 했다.

제외국 최저가 요건의 경우 '외국 8개국 국가별 조정가에 일정 수준 인하율 적용 후 도출되는 최저가 등을 고려해 급여의 적정성을 판단하자'고 했는데, 인하율로는 30~50%를 제시했다. 또 소아에 사용되는 약제, 결핵치료제 등은 대상에서 제외하도록 현행 규정에서 삭제하자고 했다.

후발약제 적용 방식 변경=연구진은 3가지 안을 제시했다. 1안은 후발 약제 비용 효과성 평가 시 경평생략 약제는 투약비용 비교를 위한 대체약제 및 경제성 평가를 위한 비교약제에서 제외해야 한다는 내용이다.

2안은 후발약제가 경평생략 선발약제 대비 개선됐을 경우에는 '대체약제 가중평균가 이하+제외국 최저가 요건' 모두 충 
족하는지 여부를 기준으로 평가하고, 후발약제가 경평생략 선발약제 대비 개선을 보이지 못한 경우에는 역시 후발 약제 비용 효과성 평가 시 투약비용 비교를 위한 대체약제 및 경제성 평가를 위한 비교약제에서 경평생략 약제를 제외하자고 했다.

3안은 후발약제 비용 효과성 평가 시 대체약제에 선발약제를 포함해 도출한 대체약제 가중평균가 및 제외국최저가 이하 요건 모두를 충족하는지 여부를 기준으로 하자는 내용이다.

급여확대 적용 방식 변경=연구진은 급여기준 확대 범위에서 경평생략 요건에 해당할 경우, 경제성평가 자료 제출 시기를 유예할 수 있게 하고, 사전에 요양급여 적정성 평가 시점을 명확히 할 필요가 있다고 했다.

급여기준 확대 범위가 경평생략요건에 해당하지 않을 경우, 비용 효과성 입증 시 협상을 통해 상한금액 등을 재계약하는데 이 때 후발약제에 제안한 3가지 안을 동일하게 적용하자고 했다.

총액 설정 방식 변경=연구진은 당초 설정한 총액 이상으로 청구되는 경우 환급 이외에 실효성 있는 상한금액 인하 기전을 마련하고, 청구 경향이 당초 설정한 총액에 현저히 못 미치는 경우 총액을 재설정하도록 근거를 마련해야 한다고 했다. 또 실제 청구 양상에서 환자수 소수 기준 초과 시 실제 청구 현황 등을 고려해 경평생략 요건 충족 여부에 대한 재평가를 실시하도록 해야 한다고 했다. 

사후 평가(자료제출) 도입=제도개선 방안의 핵심 중 하나다. 연구진은 등재 후 경제성 입증 항목을 신설하고 사전에 관련 평가 프로세스를 명확히 하자고 했다. 구체적으로는 ▲경제성 입증과 관련해 (경제성 입증 관련) 분석 기간, 분석대상 인구집단, 분석기법, 비교대상, 자료원, 비용 산출 방법, 결과지표, 모형 등 ▲그 외 임상적 효과 등 불확실성 관련 자료 수집 및 후발약제 등재 시 조치사항, 도출되는 결과에 따른 조치사항 등을 사전에 정리하자는 내용이다.

등재 후 경제성 입증시점은 계약기간 만료 이전 후속 임상 등 추가 근거자료원이 발표되는 시기에 하고, 늦어도 RSA 계약기간 만료 시점 이전에는 실시할 필요가 있다고 했다.

ICER 임계값 현행대로=연구진은 "현행 세부평가기준에서 명시적인 임계값을 정하고 있지 않고, 임계값 탄력적 적용의 정도를 높여야 하는 경우를 별도로 정하고 있지 않으므로 제도 개선이 임계값 조정의 사유가 된다고 보기 어려우며, 경제성 평가 자료 제출 생략가능 약제 제도 개선을 사유로 임계값 조정을 특별히 하지 않더라도 제도 개선 및 운영에 무리가 없을 것"이라고 했다.
 
기적용 약제 일괄 재평가=신규 진입하는 약제 뿐 아니라 이미 경평생략제도를 적용받은 약제에 대한 관리 방안도 제시했다.

연구진은 "제외국의 현황 등 고려해 이미 고시된 약제의 상한금액을 직권으로 조정할 수 있는 근거규정(요양급여기준에 관한 규칙 제13조 제4항 17호)에 의거한 일괄 재평가 수행 필요성이 있다"고 했다.

이는 "기진입 경평생략 약제의 경우, HTA 기반 주요 국가에서는 모두 경제성 입증 토대로 평가됐다"는 게 연구진이 일괄 재평가를 제안한 이유였다. 또 "관리 기간이 종료된 경평생략 약제를 비교 약제로 해서 등재되는 후발약제의 등재가격 적정 관리를 위해 (관리기간 종료 경평생략 약제도) 재평가 할 필요가 있다"고 했다. 

장기적 방향성=연구진은 "선별등재제도 기본 원칙을 준수하면서 환자 접근성 보장 위한 제도로 재설할 필요가 있다"고 했다. 구체적으로는 "미충족 의료 해소의 필요성과 근거생산의 불확실성이 매우 큰 경우 등 특별한 사유가 있는 경우에 한해 경제성 입증 없이 진입을 허용하되, 등재 후 경제성 평가를 수행하는 제도가 돼야 한다"고 했다.

또 "원샷치료제의 경우 경제성 입증 통해 비용효과적 약가 수준을 도출하기 위한 목적 이외에 치료효과성이 높은 환자군을 규명 하는 토대의 적정 사용 관리를 위한 목적도 함께 지향하도록 해야 한다"고 했다.