윤석열 정부 들어 보험의약품 보장성 정책은 소아 희귀질환에 좀 더 힘을 싣는 양상을 보이고 있다. 실제 새로 도입된 제도나 시범운영 중인 사업들은 소아 희귀질환 약제를 타깃으로 한다.
보건복지부가 28일 국회에 제출한 서면답변 자료를 보면 이런 방향을 재확인 할 수 있다.
관련 자료를 보면, 국민의힘 이 종성 의원은 소아 희귀질환 치료환경 개선을 위한 급여 필요성에 대해 물었다.
이에 대해 복지부는 "소아 희귀질환 치료제에 대해 건강보험 급여를 통해 환자의 치료 접근성을 높이고 가족의 경제적 부담을 낮출 필요성이 있음에 공감한다"고 했다.
이어 "중증·희귀질환 치료제의 환자 접근성 향상을 위해 올해 1월1일부터 소아 환자의 생존을 위협하지는 않더라도 임상적으로 삶의 질 개선을 입증한 경우 급여적정성 평가 및 약가협상 등 절차를 60일 정도 단축해 신속하게 등재될 수 있도록 제도를 개선했고, 해당 규정을 적용한 첫번째 사례로 크리스비타주(소아구루병)를 5월1일부터 보험약제 목록에 등재시켰다"고 했다.
또 "적절한 치료법이 없고, 기대여명이 1년 미만인 환자의 치료 효과 우월성을 입증한 약제는 등재 기간을 최소화하기 위해 올해 허가-평가-협상 병행 시범사업을 실시 예정이며, 소아 희귀질환 2품목을 선정해 하반기에 사업을 진행할 예정"이라고 했다.
해당 약제는 진행성 가족성 담즙정체증 치료제와 신경모세포종 치료제라고 했다.
복지부는 아울러 이 의원이 직접 챙긴 약제들의 현 진행 상황도 언급했다.
구체적으로는 ▲염색체 우성 저인산혈증(크리스비타주, ’23.5.1. 급여적용) ▲척수성근육위축증(스핀라자주 ’19.4.8.1.∼급여, 졸겐스마주 ’22.8.1∼급여, 에브리스디건조시럽 건보공단과 약가협상 중) ▲신경섬유종증 1형(코셀루고캡슐, 급여적정성 평가 진행 중) ▲멘케스병(CUTX-101, 국내 미허가), 클리펠-트레우네이-베버증후군(VIJOICE, 국내 미허가), 지방대사이상 증후군(DOJOLVI, 국내 미허가), 연골무형성증(복스조고, 국내 미허가) 등이다.
