한국노바티스의 만성골수성백혈병치료제 셈블릭스정(애시미닙염산염)이 7월부터 건강보험을 적용받는다. 전문학회는 동맥폐색증과 같은 중대한 부작용이 적어 TKIs 제제를 사용한 환자에게 새로운 치료대안이 될 수 있다고 반겼다. 예상청구액은 약 38억원, 이에 따른 추가소요 재정은 연간 약 4억2천만원으로 추계됐다.
25일 보건복지부에 따르면 만성 골수성 백혈병(chronic myeloid leukemia, CML)은 골수구계 세포가 백혈구를 만드는 과정에서 생긴 악성 혈액암이다. 환자 중 90% 이상에서 특징적인 유전자의 이상(필라델피아 염색체 출현)으로 혈액세포가 과다하게 증식해 백혈구와 혈소판 등이 증가하며, 만성적인 경과를 보인다.
진단 시 환자의 90% 이상은 만성기 상태에 있고, 보통 환자는 특별한 증상 없이 지내는 경우가 많다. 만성기에서 가속기/급성기로 진행되는 비율은 10% 내외로 가속기로 진행된 환자의 생존율은 약 45~63%, 급성기로 진행된 환자의 생존율은 약 10~32% 수준이다.
셈블릭스는 이전에 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 성인 환자 치료에 쓰도록 2022년 6월9일 식품의약품안전처로부터 허가받았다.
보험등재 신청은 다음달인 7월27일 이뤄졌고, 같은 해 12월14일 심사평가원 암질환심의위원회에 상정됐다가 다음해인 올해 1월12일 다시 등재 신청됐고, 3월11일 암질심을 통과했다. 이어 4월6일 약제급여평가위원회를 거쳐 건보공단과 협상이 4월27일부터 6월26일까지 진행됐다.
대한혈액학회는 "안전성 측면에서 동맥폐색증과 같은 중대한 부작용이 적어 기존의 TKIs 제제를 사용한 환자에게 새로운 치료대안이 될 수 있다. (대체약제인) 포나티닙(아이클루시그)와 작용기전 상의 차이가 있어서 교차투여가 가능하다"는 의견을 제시했다.
약평위에서는 "대체약제와 효과가 유사하고, 소요비용이 동일해 비용효과적이므로 급여의 적정성이 있다. 약가협상생략기준금액(새로운 계열의 약제로 대체약제 가중평균가의 100%) 이하로 상한금액 협상절차 생략이 가능하다. 단, 대체약제와의 교차투여로 인한 재정증가 가능성에 대한 고려가 필요하다"고 평가됐다.
A8 국가 중에서는 미국, 일본, 영국, 독일, 스위스 등 5개 국가에 등재돼 있는 것으로 파악됐다. 함량별 조정평균가는 20mg 14만1985원, 40mg 16만710원이다.
건보공단 협상에서는 연간 환자 수 68명을 고려해 예상청구금액 38억원에 합의됐다. 상한금액은 20mg 5만914원, 40mg 7만6371원.
건보공단은 "대체약제 가중평균가의 100%로 등재돼 재정 중립이나 교체투여 환자를 고려할 때 약 4억2천만원 수준의 재정 증가가 예상된다. 다만 대체약제 투약 시 발생하는 부작용(35% 환자에게 발생, 동맥폐색증) 발생으로 인한 치료비용 등을 고려할 때 재정은 감소할 수 있다"고 분석했다.
재정증가 추계는 교체투여 비율 11% 적용, 3차 치료제 실패 환자 등에 4차 약제로 투여할 경우 등이 고려됐다.
