바이오젠, 추가정보 검토따라 승인목표일 4월 25일로
바이오젠의 루게릭병(근위축성 측삭 경화증) 후보약물 토퍼센의 승인목표예정일이 3개월 연기됐다.
바이오젠은 17일 FDA 가속승인 신청이 수락된 토퍼센(tofersen)에 대한 승인목표예정일이 당초 내년 1월 25일에서 4월 25일로 3개월 연장됐다고 밝혔다.
연장사유는 FDA에서 추가제출를 요구한 임상정보를 추가 제출함에 따라 이에대한 검토기간을 연장한데 따른 것.
토퍼센의 가속승인신청 적응증은 루게릭 환자의 2%에 해당하는 슈퍼옥사이드 디스뮤타제1(SOD 1) 변이 환자군이다.
FDA 승인신청은 1차 평가변수인 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R) 기준으로 통계적 유의성을 보여주지는 못했으나 뇌척수액의 SOD 단백질 양과 신경섬유 경쇄(NfL)’ 수치의 감소라는 바이오마커 개선 효과를 기반을 진행됐다.
또 혼재된 임상결과를 사유로 FDA는 토퍼센의 승인여부 검토를 위해 자문위원회를 개최를 예정하고 있다.
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