대리 바이오마커 활용...내년 1월 25일 승인여부결정 전 자문위 개최
바이오젠의 루게릭 치료제 후보약물 토퍼센(tofersen)에 대한 FDA 가속승인 신청이 수락됐다. 승인목표 예정일은 내년 1월 25일로 잡혔다.
바이오젠은 26일 토퍼센에 대해 슈퍼옥사이드 디스뮤타제1(SOD 1) 변이가 있는 근위축성 측상 경화증(ALS/루게릭병)를 적응증으로 FDA에 제출한 가속승인 신청이 수락됐다고 밝혔다.
승인신청 기반 VALOR 3상 임상에서 위약대비 토퍼센은 1차 평가변수인 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R) 기준으로 1.2점 개선하는데 그치며 임상적 통계적 유의성 확보지는 못했다.
다만 연구를 통해 확인된 뇌척수액의 SOD 단백질 양의 감소 효과와 신경학적 손상 지표인 신경섬유 경쇄(NfL)’ 수치 감소라는 대리 바이오마커를 통해 승인신청 수락을 받게 됐다.
이에 FDA에는 자문위원회를 개최, 대리 바이오마커를 통한 토퍼센에 대한 승인여부에 대해 의견을 구하기로 했다.
SOD1은 인체내 활성산소를 산소와 과산화수로로 바꾸어 세포를 독성으로 부터 보호하는 역할을 하는 효소의 하나로 SOD1 유전자 변이를 루게릭병의 원인으로 추정돼 왔다. 전체 루게릭 환자의 1~2% 정도가 SOD1 변이 ALS 환자로 파악되고 있다.
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