아이오니스 에플론터센 다발성신경병증 적응증 관련
아스트라제네카는 지난해 12월 판권을 확보한 아이오니스사의 아밀로이드증 치료제 '에플론터센(Eplontersen)이 3상에 성공했다고 21일 발표했다.
에플론터센의 임상 성공소식을 밝힌 NEURO-TTRansform 3상은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 다발성신경병증((hATTR-PN) 환자 168명을 환자를 대상으로 진행한 임상이다.
아이오니스가 기존 FDA 승인받은 있는 주1회 hATTR-PN 치료제 테그세디(Tegsedi/ inotersen)과의 비교 임상으로 에플론터센는 4주 1회의 장기지속형 약물이다.
아스트라제네카는 트렌스티렌틴의 농도 변화 등 1차 평가변수와 신경병증 환화 등 통계적 유의성을 확보했다고 설명했다. 세부내용은 추후 학술대회를 통해 공개할 예정이다.
이번 35주간의 중간 임상시험(NCT04136184) 결과를 기반으로 올해 FDA에 신약신청을 진행할 계획이다.
에플론터센은 기존 테그세디의 다발성 신경병증 장기지속 효과이외 아밀로이드 심근병증 등에 대한 임상을 진행중이다.
경쟁약물은 앨나일람의 온파트로와 암브트라다. 온파트로는 3주 1회, 암브트라는 3개월 1회 투약하는 RNAi 치료제다. 동일적응증으로 한 경구약물은 화이자의 빈다켈이 있다.
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