아밀로이드증 치료제 '암부트라' FDA 승인 
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아밀로이드증 치료제 '암부트라' FDA 승인 
  • 주경준 기자
  • 승인 2022.06.15 07:23
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앨나일람, 자사 온파트로 대비 장기지속형 치료제

앨나일람(Alnylam)의 트란스티레틴(Transthyretin: TTR) 유전자 변이에 의한 유전성 아밀로이드증 치료제 암브트라(AMVUTTRA/부트리시란)이 FDA 승인을 받았다.

앨나일람은 13일 RNAi 치료제 암브트라가 유전성 아밀로이드증의 다양한 증상 중 하나인 다발성신경병증을 적응증으로 승인됐다고 발표했다. 

FDA 승인 검토가 생산시설문제로 3개월 연장돼 승인결정예정일은 7월 14일 연기됐으며 예정보다 일찍 승인 됐다. 암브트라는 동일적응증을 갖고 있는 '파티시란'(온파트로/Onpattro)의 장기지속형 약물이다.

온파트로의 3주단위 투약에 비해 암브트라는 3개월 마다 투약할 수 있다. , 승인신청의 기반이 된 임상은 파티시란에 대한 비열성성을 확인한 HELIOS-A(NCT03759379) 3상 이다.

연간 약가는 46만 3500달러(한화 약 6억원)다. 온파트로 45만 달러보다 약간 높게 책정했다.

같은 적응증으로 화이자의 1일 1회 경구제제 빈다켈(타파미디스)이 경쟁약물이다. 동일성분 티파미디스의 빈다맥스는 아밀로이드증 심근병증으로 적응증을 달리한다.

 



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