블루버드 바이오의 베타 지중해빈혈 치료제 진테글로와 부신백질이영양증(일명 로렌조오일병) 원샷 치료제 스카이소나에 대한 FDA 승인여부 향방이 오는 6월 9, 10일 결정된다.
FDA는 연방관보에 진테글로(일명 베티셀beti-cel)과 스카이소나(일명 엘리셀 eli-cel)의 임상자료 검토를 위한 세포·조직·유전자치료 자문위원회를 오는 6월 9일과 10일 양일간 개최한다고 최근 고시했다.
FDA에가 지난해 두 희귀질환 원샷치료제에 대한 승인검토기간 연장과 함께 자문위원회 진행하겠다고 블루버드에 통보한 바 있으며 이번에 자문위 논의 일정을 최종 확정했다. 즉 더 이상 지연없이 자문위 권고를 기반으로 FDA는 승인여부를 결정할 예정이다.
자문위는 9일 진테그로의 BLA 125755임상의 효과 안전성에 대해, 10일 스카이소나의 BLA 125717 임상에 대해 토론, 승인권고 여부를 논의키로 했다.
이어 자문위 검토를 기반으로 FDA는 진테글로에 대해 8월 19일, 스카이소나에 대해 9월 16일까지 승인여부를 결정할 계획이다.
블루버드 입장에서는 자문위 논의는 회사의 존립여부 결정과 다름없다. 두 폼목은 유럽에서 판매승인을 받았음에도 불구 각국 급여시장 진입에 실패, 지난해 유럽시장에서 완전 철수했다.
이어 두제품의 임상시험이 백혈병 환자발생 등 안전성 문제로 인해 일시중단된데 이어 해당 문제로 인해 FDA 승인신청 일정이 늦춰졌다. 승인신청 수락 이후에도 심사기간 연장 등으로 사실상 모든 일정의 지연을 겪고 있다.
이 과정에서 지난해 11월 블루버드는 회사를 2개로 분할 종양학부문을 '2seventy'로 분사한데 3월 구조조정을 단행하는 등 심각한 자금난에 대처하고 있다.
블루버드는 실적보고를 통해 2021년 연말기준 4억 4200만 달러의 자금만 남아있으며 두 품목의 승인없이 1년이내 파산 가능성을 예고한 바 있다. 또한 승인시 확보할 수 있는 우선심사 바우처 급한대로 판매할 경우 자금 확보가 가능할 것으로 기대하고 있다.
이같이 블루버드가 연속적인 악재에 시달리는 가운데 유일하다시피한 희망적인 소식도 전해졌다.
미국의 비영리단체인 임상경제검토연구소(ICER)는 오는 6월 17일 진테그로의 약가에 대한 비용경제성 검토를 진행할 방침이다. 이에 앞서 발표된 ICER의 검토 초안에서는 비용효율적이라는 분석이 제시된 것.
진테글로의 약가는 졸겐스마에 이어 두번째(현재 3번째)로 높은 210만달러(한화 25억원)로 잠정 책정돼있다. 치료효과에 따라 5년에 나눠 약가를 분할 지불하는 방식이다.
초안에서는 지속적인 수혈, 비장제거, 혈중 중금속 제거요법(철킬레이트화 요법), 줄기세포 이식 등 표준치료 비용과 비교, 비용효과적이며 7억 3400만 달러의 연간 ICER 예산 영향 임계값을 초과하지는 않는다고 평가했다.
다만 진테글로의 1회 치료로 89%가 수혈이 필요하지 않은 상태에 도달했으나 3상 임상이 42개월 추적조사 결과로 장기적 효과를 입증하는데는 부족한 점을 단점으로 지적했다.
약가에 대해 우호적인 소식에도 불구, 자문위원회가 어떠한 방향의 결정을 내릴지에 대해서는 예단이 어렵다.
