블루버드의 부신백질이영양증(ALD) 일명 로렌조오일병 치료제 스카이소나(엘리셀 eli-cel)이 FDA 자문위원회로 부터 만장일치 승인권고를 받았다.
한국 시간으로 10일 오전 6시 38분 종료된 FDA 자문위원회 투표 결과, 15명의 자문위원회 전원이 초기 활동성 대뇌 부신백질이영양증 소아환자 치료를 위한 엘리셀의 이점이 위험보다 높다는데 의견을 함께 했다.
FDA는 9일(현지시간) 세포·조직·유전자치료 자문위원회를 '엘리셀'의 임상데이터가 승인을 지원하기에 충분한지 여부와 골수 이형성증후군 등 부작용에 대한 논의를 진행, 자문위원 만장일치 의견으로 승인권고 됐다.
자문위는 임상데이터의 유효성, 바이러스벡터가 같은 겸상적혈구병 치료재 후보약물 로보셀( lovotibeglogene autotemcel / lovo-cel)와 부작용 공유여부, 엘리셀의 공수이형성 증후군 부작용 위험 등 3가지 주제로 토론을 진행했다.
이어 로보셀과 엘리셀의 임상 안전성 데이터가 연관성이 있느지 여부와 엘리셀의 이점이 위험성보다 높은지에 대해 투표했다.
로보셀과 엘리셀 안전성데이터 연관성에서 대해서는 부작용 위험을 공유한다는 의견을 낸 의원이 1명, 기권 1명을 제외한 13명이 연관성이 없다고 투표했다.
이어 사실상 엘리셀의 승인권고 여부 묻는 엘리셀의 이점이 위험성이 보다 높은지 여부를 묻는 질문에는 자문위 15명이 만장일치로 찬성의견을 냈다.
엘리셀은 ALD 환자중 심각한 질환의 시작 단계인 초기 대뇌 부신백질이영양증(CALD) 원샷 유전자 치료제다.
이번 자문위원회를 앞두고 나스닥은 개발사인 블루버드 바이오의 보통주 거래를 중단시키는 등 자문위 결과에 따른 주가 변동에 대비했다.
자문위에 앞서 FDA는 엘리셀에 대해 임상환자의 4%(67명중 3명)에서 발생한 골수형성이상증후군(MDS) 등 부작용과 투약환자 선별의 어려움 등에 대해 우려를 제기, 다소 승인에 부정적인 견해를 제시한 브리핑 자료를 공개한 바 있다.
자문위는 10일에는 베타 지중해 빈혈치료제 후보약물 진테그로(베티셀beti-cel)에 대해 논의할 예정이다. FDA에도 승인에 긍정적 입장으로 승인권고가 예상된다.
유럽승인에도 불구 급여권 진입에 실패 유럽시장에서 철수했던 블루버드 바이오 입장에서 최상의 결과물을 얻어냈다.
FDA 승인목표 예정일은 진테그로(베티셀)는 8월 19일, 스카이소나(엘리셀)는 9월 16일로 잡혀있다.
