로렌조 오일병 원샷치료제 '스카이소나' EU 승인
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로렌조 오일병 원샷치료제 '스카이소나' EU 승인
  • 주경준 기자
  • 승인 2021.07.22 04:36
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블루버드 바이오, 18세 미만 골수이식 불가 환자 대상

로렌조 오일병으로 알려진 부신백질이영양증 원삿 치료제인 블루버드 바이오의 '스카이소나'(SKYSONA)가 유럽에서 승인 받았다.

1992년 닉 놀테·수전 서랜든 주연, 부신백질이영양증 증상을 완화하는 식이요법으로 로렌조 오일 발견한 실화를 바탕으로 한 영화.
1992년 닉 놀테·수전 서랜든 주연, 부신백질이영양증 증상을 완화하는 식이요법으로 로렌조 오일 발견한 실화를 바탕으로 한 영화.

부신백질이영양증은 성염색체 X유전자이상으로 긴사슬지방산이 분해되지 않아 뇌의 신경세포를 파괴하는 희귀질환으로 골수이식이 불가능한 환자에게는 치료법은 없으며 현재 스테로이드를 통한 대증요법과 로렌조오일 복용하는 식이요법이 유일한 증상 완화법이다. 이식의 성공률도 낮다.

블루버드 바이오는 21일(현지시간) 유럽집행위원회(EC)가 부신백질이영양증 치료를 위한 1회 유전자 요법 스카이조나(SKYSONA, elivaldogene autotemcel, Lenti-D)의 판매승인을 했다고 밝혔다.

구체적으로 ABCD1 유전자 변이가 있고 형제자매 등으로 부터 조혈모세포 제공을 받지 못하는 18세 미만의 환자에게 투약할 수있다. 스카이조나는 돌연변이 결함 유전자를 대체하는 사본을 투입, ALD 단백질을 생성, 긴사슬 지방산 분해를 도와주는 기전이다.

이번 승인은  ALD-102(Starbeam 연구)와 ALD-104 등의 임상시험을 기반으로 이뤄졌다. ALD-102연구에서 스카이소나를 투약한 32명 환자중 30명에 대한 24개월 추적관찰 결과 27명(90%)가 생존했다. 평가 가능한 28명중 26명은 24개월까지 신경학적 기능 점수(NFS)가 1 이하로 유지됐다. 

현재 진행중인 LTF-304를 통해 추적 조사가 진행되고 있으며 환자 27명중 26명에 대한 추적 방문 결과 최소 5년차에 14명이 생존했다. 추적 관찰기간 3.2년에서 중앙값은 38.6개월로 최소 13.4 최대 82.7개월이었다. 임상등록 1명은 조사를 거부했다.   


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