FDA 가속승인 과정에서도 자문위원회에서 8:6이라는 아슬아슬했던 찬반의견으로 승인권고를 받았던 듀시엔형 근이영양증 유전자치료제 엘레비디스(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec-rokl)가 확증 3상에서도 혼재된 결과를 제시했다.
로슈와 사렙타는 30일 듀시엔형 근이영양증(DMD) 원샷 유전자치료제 엘레비디스가 치료 52주차에 1차 평가변수인 NSAA 총점에서 2.6점이 향상을 보여, 위약군 1.9점 대비 이점을 보였다고 밝혔다.
다만 통계적유의성을 달성하지는 못했다. 듀시엔형 근이영야증 보행평가인 NSAA(North Star Ambulatory Assessment)는 3초 이내 일어서기에 성공할 경우 2점, 걷기, 의자에서 일어서기, 서서 한쪽다리 들기 등 17항목에 거쳐 34점을 총점으로 평가하게 된다.
점수의 차이는 0.7점차로 사실상 유의미한 통계적 이점을 제시하지 못했다.
해당임상은 4~7세 환자 125명의 환자를 대상으로 진행한 EMBARK 3상의 첫번째 판독 결과다.
다만 2차 평가변수로 살핀 일어서기와 10미터 걷기를 따로 떼어 평가한 2차 평가변수에서는 통계적으로 유의미한 개선을 제시했다는게 로슈와 사렙타의 설명이다. 또 뚜렷하게 낮은 연령에서 위약군과 차이가 두드러졌으며 계단오르기에서 이점을 확인했다고 덧붙였다.
사측은 현재 가속승인 중인 엘레비디스의 정식승인 전환의 가능성을 높이는 임상결과로 평가했다.
그러나 가속승인 역시 확증임상이 진행중이라는 점이 높게 평가돼 승인권고 과정에 영향을 줬다는 점에서 1차 평가변수를 놓친 임상데이터에 대해 어떤 평가가 이뤄지게될지는 미지수다.
또한 가속승인 신청시 적응증 7세 대비 5세까지로 제한된 것과 유사하게 연령이 높을 수록 효과 낮다는 점도 연령확대 여부가 가능할지는 지켜봐야할 임상데이터다.
