HDACi 지비노스타트...우선심사 경로 승인목표예정일 12월 21일
이탈리아 소재 이탈파마코(Italfarmaco) 그룹의 듀시엔형 근이영양증치료제 후보 지비노스타트(Givinostat)에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다.
이탈파마코는 6월 29일 듀시엔형 근이영양증치료제 후보 지비노스타트 경구현탁액에 대한 FDA 승인신청이 우선심사 경로로 수락됐다고 밝혔다. 승인목표예정일은 올해 12월 21일이다.
승인신청은 EPIDYS 3상(NCT02851797)이 기반이다. 6~17세 보행가능 듀시엔형 근이영양증 환자 179명 대상으로 위약대비 운동능력의 개선 여부를 평가했다. 1차 평가변수는 투약18개월차 4개 계단을 오르는 시간의 변화였다.
지비노스타트는 듀시엔형 근이영양증의 원인인 디스트로핀 유전자 결함 치료에 직접적으로 관여하지 않으나 근육 재생을 촉진, 근육량을 늘리는데 초점을 맞춘 히스톤 탈아세틸효소(Histone Deacetylase, HDAC) 억제제다.
듀시엔형 근이영양증의 유병율은 10만명당 4명, 발병율은 3만 5천명당 1명으로 국내에는 2천여명의 환자가 있는 것으로 추정된다. 환자는 2~4세 사이 발병 이후 근육이 점차 소실돼 걷기가 어려워지며 이후 호흡에 도움이 되는 근육의 소실로 인한 호흡장애, 심장근육의 감소에 따른 심근병증 등으로 2~30대에 생을 마감하게 된다.
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