듀시엔형 근이영양증 첫 유전자치료제 개발경쟁에서 사렙타가 화이자 보다 한발 앞서 FDA 승인에 도전하게 됐다.
FDA는 사렙타가 제출한 듀시엔형 근이영양증 유전자치료제 후보 SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)에 대한 가속승인 신청을 수락했다고 28일 발표했다. 승인목표예정일은 오는 5월 29일로 잡혔다.
SRP-9001는 지난 19년 로슈가 사렙타로 부터 미국외 판권을 사들인 원샷 유전자치료제. 또 일본 판권은 별도로 쥬가이가 로슈로 부터 구매했다.
승인신청은 모두 80명 이상의 참가자를 대상으로 진행한 3건의 2~3상 임상을 기반으로 한다. 운동능력 개선이라는 치료효과에 대해 다소 혼재된 결과를 제시하고 있어 승인 가능성을 예단하기 어렵다.
FDA는 가속승인에 대한 확증임상으로 4~7세 125명 환자를 대상으로 위약대조 무작위 이중맹검 EMBARK 3상이 개시됐다는 점 등에 대해 긍정 평가, 신청을 수락했다. 다만 임상데이테가 혼재된 만큼 자문위원회를 통한 검토 가능성을 시사했다.
듀시엔형 근이영양증 유전자치료제 개발경쟁을 펼치고 있는 화이자는 후보약물 PF-06939926에 대한 CIFFREO 3상을 진행중이다. 임상시험 중 환자의 사망사건이 발생, 임상시험이 중단되는 등 일시적으로 개발이 지연됐다.
지난 4월 약물과 관련성이 없음이 확인돼 임상이 재개됐다. 국내 연구기관 서울대, 삼성, 부산대 양산병원 등도 임상에 참여중으로 내년중 임상완료를 예상하고 있다.
듀시엔형 근이영양증은 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하며 운동능력 저하와 근육이상 등이 악화되며서 20대에 사망에 이르는 유전질환이다.
SRP-9001와 PF-06939926 등 개발중인 유전자치료제는 부족한 디스트로핀 유전자 생성을 돕는 기전이나 완치보다는 질병의 진행속도는 늦출 수 있을 것으로 기대되고 있다.
현재 개발된 듀시엔형 근이영양증치료제는 모두 사렙타가 갖고 있다. casimersen(엑손 45) golodirsen(엑손 53) eteplirsen(엑손 51) 등으로 특정 변이 환자를 위한 제한된 옵션으로 모두 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO: Antisense Oligonucleotide) 치료제다.
