부작용 낮춘 스테로이드제제...미국판매는 카탈리스트 담당
듀시엔형 근이영양증치료제 바모롤론(Vamorolone)이 FDA 승인을 받았다.
스위스 소재 산테라(Santhera) 파마슈티컬스는 27일 해리성 스테로이드제제 바모롤론이 듀시엔형 근이영양증 치료제로 FDA 승인을 받았다고 밝혔다.
산테라는 지난 6월 카탈리스트(Catalyst) 파마슈티컬스에 선불 9천만 달러에 미국독점 판권을 매각 한바 있다. 이에따라 이번 승인에 대한 FDA 규제승인 서류를 카칼리스트에 이관하는 작업을 진행키로 했다.
승인은 121명의 환자를 대상으로 진행한 2b상(NCT03439670)을 기반으로 한다. 114명이 24주 치료를 완료했으며 기립속도, 6분 걷기등에서 위약대비 이점을 제시했다. 특히 부신기능 부전 등 부작용 면에서 프레드니손 대비 안전한 대안으로 평가됐다.
바모롤론은 코르티코스테로이드와 동일한 수용체에 결합하나 전사촉진(Transactivation)에 의한 부작용을 낮출 수 있도록 고안된 항염증 스테로이드제제로 기존 염증을 줄이고 근육을 강화하기 위해 사용되던 스테로이드 제제 프레드니손이나 데플라자코트의 대체가 가능할 것으로 기대했다.
듀시엔형 근이영양증은 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하며 운동능력 저하와 근육이상 등이 악화되며서 20대에 사망에 이르는 유전질환이다.
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