최고가 유전자치료제 '리브멜디'에 대해 베네룩사는 불확실한 장기 치료효과를 이유로 약가인하시에만 급여를 권고했다.

베네룩사는 네델란드, 벨기에, 룩셈부르크, 오스트리아, 아일랜드 5개국이 참여하는 유럽내 공동 의약품조달 동맹으로 이번 리브멜디평가에는 3개국이 참여했다.

베네룩사는 3개국이 공동으로 마련한 의료기술평가(HTA)를 통해 최근 오차드(Orchard) 테라퓨틱스의 극희귀질환 이색성 백질이영양증 치료제 리브멜디(Libmeldy, atidarsagene autotemcel)에 대해 약가인하시 급여를 권고하는 결정을 내렸다.

평가서에서 3개국은 환자당 290만 유로의 높은 가격인 반면 장기 치료효과에 대한 과학적 증거가 아직 충분하지 않다고 평가했다. 다만 의료전문가와 당사자가 리브멜디의 사용을 요청하는 만큼 약가인하시 급여토록 조건부 권고를 내렸다.

네델란드 기준 환자수는 2~3명으로 추정됐다. 또한 업데이트된 정보에 따르면 네델란드 복지부와 제조사간 약가협상이 성공적으로 진행돼 급여화에 속도를 내게됐다. 나마지 2개국의 약가협상 과정은 공유되지 않았다.

현재 리브멜디의 급여국가는 영국, 독일, 이탈리아등 3개국이다.

주경준 기자 다른기사 보기