한화환산시 47억원의 표시가격을 갖은 극희귀질환 치료제 '리브멜디'가 영국에서 첫 급여된다.
영국소재 오차트(Orchard) 테라퓨틱스가 개발한 리브멜디(Libmeldy, atidarsagene autotemcel)는 극희귀질환인 이색성 백질이영양증 원샷(자가 유전자) 치료제로 영국에서는 매년 4~5명 정도가 이 장애를 갖고 태어난다.
영국 NICE가 지난 4일 공개한 최종 평가결정서에 따르면 회사가 제시한 리브멜디의 표시가격은 부가세별도 287만 5천 파운드(한화 약 46억 6천만원)다. 이는 국가의료서비스(NHS) 급여 등재가격으로 회사측의 비공개 할인을 통해 공급할 계획이다.
지난해 급여등재 신청은 할인폭을 두고 약가감시단체의 반대의견에 불발됐으나 추가적 할인을 제시, 두번째 도전만에 급여등재에 성공했다.
기존 영국내 의약품 최고가 기록을 갖고 있는 졸겐스마의 영국내 등재가격은 179만 파운드(한화 약 29억원)을 크게 넘어선 약가다. 단 졸겐스마는 각국별 계약에 따라 다양한 약가를 형성하고 있다.
영국의 급여 등재에 성공한 오차드사는 유럽내 공동 의약품조달 동맹인 베네룩사와도 공급협상을 개시했다.
베네룩사는 네델란드, 벨기에, 룩셈부르크, 오스트리아, 아일랜드 5개의 참여한 다국가 공동의약품 구매 조직으로 지난 12월 오차드사가 임상자료를 제출함에 따라 HTA 평가를 시작했다고 22일 발표했다.
오는 6월까지 진행할 평가결과를 기반으로 가격협상할지 여부를 결정할 예정이다.
리브멜디는 2020년 12월 17일 유럽승인을 받은 이후 영국, 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이 등에서 승인됐다. 미국내 임상진행중으로 FDA 승인신청 전단계다.
이색성 백질이영양증은 아릴설파타아제 감소로 유발되는 상염색체 열성 유전질환으로 초기증상은 보행장애와 사지 경직성 마비 등이다. 이후 시력, 언어구사력, 청력 상실 등이 이어지고 안지도 서지도 못하는 상태로 누워있어야만 하며 발병 후 3~4년내 사망하는 극희귀질환이다.
통상 생후 3개월내 경 발생하고 연소형은 5~10세, 성인형은 30~40대 발병한다.
