최초의 메닌(menin) 억제제로 KMT2A 재배열 백혈병 치료를 위한 신닥스(Syndax) 파마슈티컬스의 레부메닙(Revumenib)에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다.
신탁스는 26일 레부메닙이 성인과 소와의 재발성 불응성 KMT2A 재배열(KMT2Ar) 급성 백혈병치료를 적응증으로 한 FDA 승인신청이 수락됐다고 발표했다. 우선심사경로 수락돼 승인결정예정일은 6개월 후인 9월 26일로 설정됐다.
승인신청 수락은 급성 골수성 백혈병(AML) 또는 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자를 대상으로 레부미넵 단독요법을 평가한 AUGMENT-101 1/2상(NCT04065399)이 기반이 됐다.
57명의 KMT2A 재배열 AML/ALL 참가자중 완전관해(혈액학적 회복/CRh 포함)을 달성한 비율은 23%로 1차 평가변수를 충족했다. 성인환자 44명에서 23%, 소아환자 13명에서 23%로 동일했으며 관해까지의 중앙값은 1.9개월이었다. 또한 완전관해를 달성한 환자중 최소 잔존질환 음성을 달성한 비율은 70%다.
완전관해를 달성했으나 혈액학적 회복을 보여지 못한 환자(CRc)의 비율은 44%였으며 혈액학적 음성달성 비율은 68%였다. 이외 객관적반응률은 63%였으며 반응한 참가자의 39%는 조혈줄기세포이식을 받았다.
KMT2A 재배열(재구성) 백혈병은 KMT2A 유전자의 순서나 위치가 비정상적으로 변경돼 다른 유전자와 결합해 정상적인 세포상장과 분화를 방해하고 무제한 증식하는 백혈병을 유발한다.
레부메닙은 이같은 비정상적인 KMT2A 재배열에 밀접하게 관여하는 메닌을 억제, 결과적으로 암세포의 과도한 성장을 억제하는 기전이다.
