미럼사, 진행성 가족성 간내 담즙정체증 관련 소양증 치료
녹십자가 도입, 지난 2월 28일 식약처 허가를 받은 알라질증후군(Alagille syndrome, ALGS) 환자의 담즙 정체성 소양증 치료제 '리브말리'가 FDA 추가적응증을 확보했다.
미럼(Mirum) 파마슈티컬스는 13일 리브말리(마라릭시뱃)이 5세 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자의 소양증 치료를 적응증으로 승인을 받았다고 발표했다.
리브말리는 미국과 한국기준 3월 이상, 유럽이외 기타지역에서는 2개월 이상의 알라질증후관 환자의 증상중 하나인 담즙정체 관련 소양증 치료제로 21년 9월 FDA 승인을 받은 치료제로 이번 간내 담즙정체증 환자의 소양증은 두번째 적응증이다.
진행성 가족성 간내 담즙정체증(Progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC)은 간에서 담즙의 흐름이 제대로 이루어지지 않아 발생하는 희귀 유전질환이다. 간의 담즙 배출 경로에 문제가 생겨 담즙이 간 내에 정체되면서 간 손상을 초래하고, 최종적으로는 간 기능 저하로 이어질 수 있다.
PFIC는 주로 어린이와 청소년에게 나타나며 간 기능의 저하와 관련된 다양한 증상을 동반하는데, 가장 흔한 증상으로는 황달, 가려움증, 성장 부진 등이 있다. 이중 가려움증은 담즙 성분이 혈액으로 유입돼 피부에 축적되면서 나타나며, 때로는 견디기 힘들 정도로 심각할 수 있다.
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