에피제네틱스(후성유전학, 후천적으로 암 유전자의 스위치를 꺼서 암을 치료하는 원리) 기반 혁신신약개발 바이오 벤처인 에피노젠㈜(대표 이원태)가 비임상시험관리기준(GLP) 비임상시험수탁기관(CRO)인 ㈜바이오톡스텍(대표 강종구)와 급성골수성백혈병 치료제 후보물질인 ‘EPG-C001’의 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA) 임상시험 승인을 위한 비임상시험 계약을 체결했다고 11일 밝혔다.
에피노젠은 예비 효력시험에서 효과와 안전성을 확인하였으며, 1분기에 본격적으로 비임상시험을 시작해서 올해 안에 임상시험 승인에 필요한 모든 독성시험을 완료하고 미국에서 임상시험계획승인신청(IND)을 진행할 계획이다.
급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML)은 하나의 질병이라기보다는 여러 아형으로 구성된 질환군이라 할 수 있을 정도로 백혈병 세포 자체의 염색체 또는 분자 유전적 변이와 같은 요인들로 인해 임상 양상이 매우 다양한 악성 혈액암으로 알려져 있다.
이러한 이유로 진행이 빠르고 5년 생존율이 20% 이하인 치명적인 질환임에도 불구하고 치료제 개발이 어려워 불과 얼마 전까지도 1970년대에 개발된 부작용이 심한 항암화학요법이 중심일 정도였다.
현재 급성골수성백혈병 치료를 위해 쓰이고 있는 약물들이 제한적으로 사용되고 있으나 다양한 부작용이 보고되고 있어 광범위한 환자군에 적용될 수 있는 새로운 치료제 개발이 꾸준히 요구되어 왔다.
EPG-C001은 이러한 문제점을 해결할 수 있는 선택적인 표적항암제로서 기존 급성골수성백혈병 치료제로 사용된 항암화학요법의 독성과 제한적인 약물 효과를 극복하고, 장기 투여로 인한 약물 내성 빈도를 획기적으로 해결할 수 있는 혁신신약으로서 에피노젠이 지난 5년여 동안 연구해 온 에피제네틱스 기반 고유 표적 항암치료제의 첫번째 파이프라인이다.
에피노젠은 이미 초저온 전자 현미경(Cryo-EM) 구조 규명 기술을 활용한 신약개발연구기술을 네이처 등 저명한 학술지들에 발표함으로써 세계적으로 인정받은 바 있으며, 최근 물리학 기반 AI 신약 개발기업인 ㈜에임블(대표 김현진)과의 협업을 통하여 AI 신약설계 기술이 융합된 최첨단 신약개발 플랫폼 기술(Platform Technology)을 활용하여 비임상시험을 진행하는 급성골수성백혈병 치료제를 비롯하여 전이성 삼중음성유방암(TNBC) 및 B세포림프종(DLBCL) 등 차세대 항암제 후보물질을 개발 중이다.
후성유전학(에피제네틱스) 기반 항암제 개발은 최근 MSD, BMS, GSK, Norvatis 등 글로벌 제약사들이 앞다퉈 개발하고 있는 미래 다양한 질병의 신약개발 플랫폼이며, 동시에 차세대 항암제 개발의 주요 표적으로서 에피노젠은 2019년 회사 설립시부터 꾸준한 연구개발의 결과로 현재 국내외 최고의 기술 수준을 보유하고 있다.
이원태 에피노젠 대표는 "EPG-C001은 에피제네틱 조절인자인 히스톤 메틸화 효소를 타깃하는 First-in-Class 급성골수성백혈병 치료 후보물질로서 치료제 부재로 인한 Medical Unmet Needs(미충족 의학적 수요)가 오랫동안 계속되어 왔던 급성골수성백혈병 치료제 시장에 새로운 희망을 줄 것으로 기대한다"며 "이 계약을 통해 3월부터 본격적으로 EPG-C001 후보물질에 대한 비임상시험을 추진해 2025년 1분기까지 미국 FDA에 IND 1상을 신청할 계획"이라고 말했다.
