듀시엔형 근이영양증 치료제 트랜슬라나 과립(아탈루렌)에 대해 유럽 인체의약품위원회(CHMP)는 허가취가를 최종 권고했다.
국내에는 2015년 희귀약으로 식약처로 부터 허가받아 22년기준 백억원대 수입액을 기록한 약물로, 유럽집행위 최종 결정에 따른 부정적 영향이 예상된다.
CHMP는 지난해 9월 판매허가 신청 갱신 거부를 권고했던 듀시엔형 근이영양증 치료제 트랜스라나와 관련 PTC 테라퓨틱스의 재심사 요청에 다라 재검토를 진행한 결과, 최종 적으로 갱신거부 즉 허가 취소를 권고하는 의견을 채택, 25일 발표했다.
트랜슬라나는 2014년 EMA로 부터 조건부 승인을 받은 품목으로 2016년 확증임상 조건에 대한 승인을 받아 2017년 조건부 승인을 갱신하고 확증임상을 진행해 왔다.
관련 CHMP는 트랜스라나군은투약 18개월후 6분 걷기 기준 -82m로 대조군 대비 -90m대비 더 나은 결과를 제시했으나 이는 통계적으로 유의미한 차이를 보여주지 못했다고 평가했다.
추가 제공한 5.5년간의 장기임상 분석에서 걷기능력의 감소가 대조군 대비 3.5년 지연했다는 결과를 제시했으나 이는 스테로이드 투약차이, 대조군과 시간적 차이에 따른 물리치료의 변화 등 비교균형에 있어 문제로 인해 이점으로 평가하기 어렵다고 평가를 내렸다.
또한 환자를 위한 충족되지 않은 의학적인 필요성이 높다는 점을 인정하나 승인 이후 축적된 증거는 트랜스라나의 유효성이 확인되지 않았다고 최종 결론지었다.
트랜스라나군은 유럽승인이외 태국 등지에서 승인을 받았으며 영국에서는 2016년부터 급여되고 있다. 또한 FDA 승인은 2016년 두차례에 거쳐 거부된 이후 FDA 승인에 도전하지 않았다.
