스핀라자, 신규 안건 6건 중 5건 불승인
에브리스디, 2건 중 1건만 통과
솔리리스 aHUS 적응증 또 불통
19억원에 달하는 초고가약제로 척수성근위축증 환자에게 투여하는 노바티스의 이른바 원샷치료제 졸겐스마주(오나셈노젠)의 초기 치료 성적이 매우 좋은 것으로 파악됐다. 보험당국이 공개한 치료 성공률은 94%에 달했다.
이 같은 사실은 건강보험심사평가원이 공개한 진료심사평가위원회 심의사례를 통해 확인됐다.
1일 공개내용을 보면, 급여 투여 전에 사전 심의를 받아야 하는 졸겐스마주는 투여 후 5년까지 6개월마다 임상평가를 실시해 관련 자료를 제출해야 한다.
만약 ▲영구적 호흡기 사용 또는 사망 ▲CHOP-INTEND 점수가 약제 투여 전 기저치 대비 4점 이상 개선되지 않은 경우 ▲앞서 2개 항목의 개선이 이뤄졌어도 이후 반응평가에서 2회 연속 CHOP-INTEND 점수가 4점 이상 또는 HFMSE 점수가 3점 이상 감소된 경우 등에 해당하면 실패로 정의된다.
졸겐스마주는 2022년 8월부터 건강보험을 적용받기 시작했는데 그동안 세번에 걸쳐 성과평가 결과가 공개됐다. 구체적으로는 2023년 5월 6건, 2023년 8월 3건, 2023년 11월 8건 등 총 17건이다. 이중 2023년 5월에 공개된 6건 중에서 1건만 실패하고 나머지는 모두 기준을 통과했다.
심사평가원 진료심사평가위원회는 성과평가 결과를 처음 공개했을 때는 '성공', '자료보완', '실패'로 구분했는데, 두번째부터는 '의미있는 개선', '자료보완', '실패'로 변경했다. 5년간 성과평가를 이어가야 하기 때문에 초기 '의미있는 개선'을 '성공'으로 심의하는 게 적절하지 않았다고 판단한 결과로 보인다.
어쨌든 졸겐스마주는 그동안 공개된 총 17건 중 16건에서 '의미있는 개선'을 입증해 94%의 높은 치료성적을 유지하고 있는 것으로 나타났다.
한편 심사평가원이 최근 공개한 11월 진료심사위 심의결과를 보면, 졸겐스마주는 2건의 신규 신청 건이 안건으로 올라 모두 승인됐다.
같은 적응증인 알렉시온의 스핀라자의 경우 신규 6건, 모니터링(투여유지) 34건, 이의신청 2건 등 총 42건이 다뤄졌는데, 이중 신규 5건이 불승인되고, 이의신청은 2건 모두 기각됐다.
역시 같은 적응증인 로슈의 에브리스디건조시럽은 신규 2건이 처음으로 안건으로 올라 이중 1건이 승인되고, 나머지 1건은 불승인됐다.
아스트라제네카의 솔리리스주(에쿨리주맙)는 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 적응증에서만 신규로 1건이 안건으로 다뤄졌는데 받아들여지지 않았다. 사전승인율이 다른 약제와 비교해 현격히 낮은 aHUS 적응증은 여전히 풀어야 할 숙제다.
