직·결장암에 비라토비캡슐(엔코라페닙) 병용요법과 만성골수성백혈병에 보술리프정(보수티닙) 단독요법 급여기준이 새로 마련된다.
건강보험심사평가원은 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 따른 공고 개정(안)'을 22일 공개하고 27일까지 의견을 듣기로 했다. 시행 예정일은 내년 1월1일이다.
직·결장암 병용요법 신설=비라토비캡슐은 이전에 치료 경험이 있는 BRAF V600E 변이가 확인된 전이성 직·결장암 성인 환자 치료에 세툭시맙과 병용해서 사용하도록 허가됐다.
심사평가원은 "교과서·가이드라인·임상논문 등을 참조해 검토한 결과, 교과서에 동 요법이 언급되며 NCCN 가이드라인에서 category 2A로 권고하고 있는 것으로 파악됐다"고 했다.
또 "1개 또는 2개 요법 이후 진행된 BRAF V600E 변이 전이성 직결장암 환자를 대상으로 한 3상 임상시험(BEACON study)에서 동 요법과 대조군을 비교한 결과, 전체 생존기간 중앙값(mOS) 9.3개월 vs. 5.9개월(HR 0.61, 95% CI 0.48-0.77), 무진행 생존기간 중앙값(mPFS) 4.3개월 vs. 1.5개월(HR 0.44, 95% 0.35-0.55), 객관적 반응률 19.5% vs. 1.8%로 임상적 유용성이 확인돼 급여기준을 설정한다"고 설명했다.
심사평가원은 "다만 동 약제의 임상시험(BEACON steudy)에 따라 이전에 세툭시맙을 투여하지 않은 사람을 대상으로 한다"고 했다.
구체적으로 엔코라페납과 세툭시맙 병용요법 투여대상은 '이전 치료 경험이 있는 BRAF V600E 변이 전이성' 직·결장암 환자다. 투여단계는 2차 이상이며, 이전에 세툭시맙을 투여하지 않은 사람을 대상으로 한다.
만성골수성백혈병 요법 신설=보술리프정은 '새로 진단된 만성기(CP) 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML), 이전요법에 내성 또는 불내약성을 보이는 만성기, 가속기(AP), 또는 급성기(BP)의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+CML)'에 투여하도록 허가된 약제다.
심사평가원은 "교과서·가이드라인 임상논문 등을 참조해 검토한 결과, 교과서에서 동 약제에 대해 언급되어 있고 NCCN 가이드라인에서 2차 이상 치료로 이매티닙을 포함한 이전 치료에 내성이 있는 경우 유전자 변이에 따라 동 약제를 고려하도록 category 2A로 권고하고 있으며, ESMO 가이드라인에서는 2차 또는 3차 옵션으로 [Ⅴ, A]로 권고하고 있는 것으로 파악됐다"고 했다.
이어 "이매티닙에 저항성 또는 불내성을 보이는 BCR-ABL1 양성 만성골수성백혈병의 만성기 환자(284명)를 대상으로 한 1/2상 단일군 연구(study 200) 결과, MCyR(주요세포유전학적반응)을 보인 환자의 누적비율은 2년 시점에 58%, 5년 시점에 60%, CCyR(완전세포유전학적반응)을 보인 환자의 누적비율은 2년 시점에 46%, 5년 시점에 50%였고, 이매티닙에 이어 다사티닙과/또는 닐로티닙에 저항성 또는 불내성을 보이는 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병의 만성기 환자(119명)를 대상으로 한 연구에서는 4년 누적 CHR(완전혈액학적반응), MCyR(주요세포유전학적반응), CCyR (완전세포유전학적반응)은 각각 74%, 40%, 32%였고, AP(가속기) 또는 BP(급성기) 만성골수성백혈병 환자(167명)를 대상으로 한 연구에서는 48주OHR(전체혈액학적반응)이 각각 57%,28%의 결과를 보였다"고 했다.
심사평가원은 결론적으로 "만성골수성백혈병 환자는 장기 약물 투약에 인한 부작용이 치료에 중요한 요인이 되며, 대체약제가 심혈관계 부작용 유발의 가능성이 높아 관련 부작용을 보인 환자들의 경우 동 약제로 대체해 치료를 이어가도록 고려돼야 한다는 관련 학회 및 위원회의 의견을 반영해 급여기준을 설정했다"고 했다.
급여 투여기준은 이매티닙이 포함된 선행요법에 저항성 또는 불내성을 보이면서 만성기(chronic phase), 가속기(accelerated phase), 급속기(blast phase) 중 1가지에 해당되는 18세 이상의 필라델피아 염색체 양성인 만성골수성백혈병 환자이며, 투여대상은 2차 이상이다.
