존슨앤드존슨은 희귀안질환인 망막색소변성증(retinitis pigmentosa) 유전자치료제 후보 보타-벡(bota-vec) 전체 개발 및 판매 권리를 확보했다.
메이라GTx(MeiraGTx) 홀딩스는 21일 존슨앤드존슨과 보타-벡(botaretigene sparoparvovec, bota-vec)에 대한 구매계약을 체결했다고 발표했다. 양사가 19년부터 협업해 개발해오던 품목으로 bota-vec의 잔여 지분과 제조를 위한 상업화 및 기술이전 계약을 체결하게됐다고 설명했다.
권리양도계약에 따라 존슨앤드존슨은 계약금 6500만 달러, 내년 1분기 예상되는 추가 5000만 달러를, 이후 잔액 1500만 달러 등 포함 선불 및 단기 마일스톤으로 총 1억 3000만 달러를 지불키로 했다.
추후 상업화에 따른 기술이전시 최대 2억 8500만 달러를 추가지급하고 개발이 원천이 된 유니버시티 칼리지 런던(UCL)지불할 로열티와 마일스톤을 존슨앤드존슨이 책임지기로 했다.
보타-벡은 현재 1/2상(NCT04312672)의 임상개발을 진행중에 있으며 55명의 환자를 대상으로 RPGR 유전자 관련 X-연관 망막색소변성증의 장기치료 효과를 살피고 있다.
앞서 양사는 지난 2019년 보타-벡 옵션으로 라이센스 권리행사 조항을 포함시킨 공동개발 협력 계약을 체결한 바 있다. 계약내용으로는 이번에 전체 권리를 모두 인수한 형태다.
망막색소변성증은 망막에 색소가 쌓이면서 광수용체가 제기능을 하지못해 최종적으로 시력을 상실하게 되는 질환이다.
메이라GTx는 이번 보타-벡 권리이양을 통해 26년까지 운영자금을 확보하게 됐다고 설명했다.