고위험 신경모세포종 재발 위험을 낮추기위한 첫 경구치료제 '아이윌핀'이 FDA 승인을 받았다.
US 월드메드스(USWM)은 14일 고위험 신경모세포종 중 기존 항-GD2 면역요법을 포함한 이전의 다중제제에 반응하지 않거나 부분 분응을 보인 소아와 성인 환자의 재발 위험을 낮추는 첫 경구옵션인 아이윌핀(Iwilfin, 애플로르니틴)이 FDA 승인을 받았다고 밝혔다.
미국 암 협회(American Cancer Society)에 따르면, 미국에서는 매년 700-800건의 신경모세포종 사례가 진단되며, 진단의 90%는 5세이전 발병하고 이중 50% 이상이 고위험군으로 치료후에도 재발의 위험이 높다.
아이윌핀은 기존 치료옵션에 더해 투약편의성을 높인 첫 경구제제이라는데 의미가 크다고 USWM은 설명했다.
앞서 10월 열린 FDA 자문위원회는 14대 6의 찬반의견으로 승인을 권고, 승인의 가능성은 높인 바 있다. 특히 희귀암 등 특수한 경우를 제외하고 FDA는 단일군 임상과 외부 대조데이터 만으로 승인신청을 반려했으나 신청을 수락하고 자문위 검토를 진행, 승인까지 이어지게 됐다. 실제 대조군과의 제형의 차이로 비교임상이 어렵다는 점을 인정받았다.
승인은 단일군 NMTRC003 3b상(NCT02395666)이 기반이다. 대조군으로 활용된 외부대조 데이터는 국립암연구소가 진행한 신경아세포종 환자가 줄기세포이식 이후 기존치료법인 (디누툭시맙, 알데스류킨, 사르그라모시팀)병용하거나 하지않은 이소트레티노인 관련 3상(NCT00026312)이다.
결과 무진행생존 위험비(HR)은 0.48, 전체생존 위험비는 0.32로 사망위험을 62% 낮춘것으로 해석됐다.
