다케다의 선천성(만성) 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP) 치료제 아드진마(ADZYNMA /TAK-755)가 FDA 승인을 받았다.
다케다는 9일 재조합 ADAMTS13 효소 대체요법 치료제 아드진마가 혈전성 혈소판 감소성 자반증 소아와 성인환자 치료제로 FDA 승인을 받았다고 발표했다. 주문형 치료제로 결핍된 ADAMTS13 효소를 대체할 수 있는 첫번째 치료제다.
TAK-755의 3상(NCT03393975)이 승인의 기반이 됐다. 혈소판 감소증의 사건 발생률을 60% 낮췄다. 또한 치료관련 부작용 비율은 TAK-755군 8.9%, 표준치료군 47.7%로 두드러진 이점을 보였다.
아드진마의 개발역사는 상당히 길다. 아파담타제 알파(apadamtase alfa) 또는 이전 개발명 bax930로 알려진 약물로 박스터에서 분사한 박살사가 개발했다. 이후 샤이어에 인수합병된 이후 다케다가 인수하면서 최종 확보한 약물이다.
혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP)은 몸 전체의 미세혈관에 혈전이 발생, 피부에 자반증을 생기고 혈액흐름에 좋지않은 영향을 주는 장애다.
아드진마는 혈액응고에 관여하는 인자(von Willebrand factor)를 분해하는 효소 ADAMTS13(adisintegrin and metalloprotease with thrombospondin Type 1 motifs 13)가 선천적으로 결핍되거나 부족한 만성 TTP 환자에게 재조합해 만든 대체효소를 주입, 혈전발생을 억제하는 기전이다. TTP 환자의 대부분은 급성(후천성) 질환이며 약 5% 정도가 만성 TTP환자다.
