브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)의 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 후보 아코라미디스(Acoramidis)가 긍정적인 3상 임상결과를 제시했다.
브릿지바이오가 27일 유럽심장학회(ESC) 학술대회에서 발표한 ATTRibute-CM 3상(NCT03860935)에 따르면 아코라미디스 투약받은 ATTR-CM환자에서 위약대비 모든원인의 사망률과 심혈관 질환 입원 및 사망을 감소시킨 것으로 조사됐다.
이번 임상 결과는 투약 30개월차 임상결과로 21년 임상데이터 초기분석에서 1차평가변수인 12개월차 6미터걷기검사에서 위약대비 이점을 제시하지 못했나 이번 임상 결과 발표를 통해 반전에 성공했다.
이유는 간단하게 투약 12월차를 지나 약 18개월이후부터 사망률과 6M보행거리 개선 등의 이점이 뚜렷하게 제시됐기 때문이다. 이와 관련 지난 7월 개략적으로 긍정 임상 결과에 대해 공개한 바 있으며 ESC를 통해 세부 결과를 공개했다.
우선 모든 원인의 사망률은 19%대 위약 25%로 위약대비 절대위험도 감소는 6.4%, 상대위험도 감소는 25%였다. 사망률은 투약 19월차부터 아코라미디스와 위약군에서 분리가 발생해 지속적으로 확대됐다.
연구진은 아코라미디스의 81%의 생존율은 미국의 동일연령대 일반 고령자의 생존율(85%~)에 근접하는 수준이라고 강조했다.
심혈관 관련 사망률도 14.9%대 21.3%로 위약대비 절대위험도는 6.4%, 상대위험도는 30% 감소했으며 심혈관질환의 입원률은 위약대비 50% 낮은 연간 0.29회로 동일연령에서 관찰된 고령자의 입원율 0.26에 근접하는 수준으로 개선됐다고 덧붙였다.
12월차에 실패로 평가됐던 6m걷기 점수역시 투약 18개월차부터 뚜렷한 데이터 분리가 시작됐다. 30개월차에 기준선대비 아코라미디스는 40%, 위약군은 22% 개선됐다.
이외 심근병증 점수(KCCQ-OS)와 혈청 트랜스타이레틴 변화 등 모든 평가변수에서 위약대비 개선을 확인했다.
안전성에 있어서도 위약군과 유사한 수준으로 내약성은 우수했다.
브릿지바이오는 긍정적인 3상을 기반으로 연내 FDA 승인신청서를 제출한다는 계획이다.
ATTR-CM을 적응증으로한 경쟁약물로는 화이자의 빈다맥스가 있으며 앨라일람의 온파트로(성분명 파티시란)의 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM)에 대한 FDA 추가 적응증 승인검토가 진행되고 있다. 승인목표예정일은 10월 8일로 앞서 자문위원회를 통해 논의할 예정이다.
아밀로이드성 다발성신경병증치료제로는 화이자의 빈다켈, 앨라일람의 온파트로가 경쟁중이다. 아스트라제네카가 판권을 확보한 아이오니스 파마슈티컬스 에플론터센(Eplontersen)가 승검토중이다. 승인목표예정일은 12월 22일.
