환자단체가 조혈모세포이식을 받을 수 없는 고위험군이나 중간위험군 급성골수성백혈병 치료에 큰 변화를 가져올 것으로 기대한다면서 오뉴렉정(아자시티딘) 건강보험 적용을 환영하고 나섰다. 

한국백혈병환우회는 2일 논평을 통해 이 같이 밝혔다.

환우회에 따르면 백혈병 유형 중 급성골수성백혈병은 환자 수가 가장 많다. 2020년 암 등록통계에 의하면 신규 환자가 2481명 발병했고, 연령이 증가할수록 환자 수도 증가해 55세~65세에 가장 많이 분포한다. 

항암치료로 암세포를 5% 미만으로 줄이는 관해유도요법과 이후 2~4회의 공고요법까지는 급성골수성백혈병 치료방법이 동일하다. 이후 저위험군 환자는 추적관찰만 하지만 고위험군이나 중간위험군 환자는 재발률을 줄이기 위해 조혈모세포이식을 받아야 한다.

오뉴렉은 '공고요법 시행 유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자 유지요법'에 쓰도록 작년 3월 23일 국내 시판허가를 받았고, 올해 8월 1일부터 건강보험 약제목록에 등재됐다.

이에 대해 환우회는 "고위험군이나 중간위험군 급성골수성백혈병 환자의 생명을 연장하고 삶의 질을 개선한 효과를 (임상을 통해) 입증한 오뉴렉은 급성골수성백혈병 치료에 큰 변화를 예고하고 있다. (무엇보다) 해당 환자들이 (국내에서) 매년 약 90명 내외로 발생하고 있는데, 이들에게는 반가운 소식이 아닐 수 없다"며, 반겼다. 

투약 편의성에 대해서도 언급했다. 환우회는 "오뉴렉은 투약 시 통증이 수반되고 병원까지 이동해야 하는 불편을 주는 주사제가 아니라 권장 용량 300mg을 1일 1회 집에서 복용하는 경구용 항암제다. 투약주기는 28일을 1사이클 해 14일은 투약기간, 그 이후 14일은 휴약기간으로 하고 있다"고 설명했다.

건강보험 적용과정에서 특징도 설명했다. 환우회는 "오뉴렉은 대체 약제가 없는 생명과 직결된 신약이면서 대상 환자가 소수다. (그래서) '의약품 경제성평가 자료 제출 생략제도'가 적용돼 건강보험 등재 기간이 단축됐다"고 했다.

이어 "오뉴렉 등재가격(공개된 표시가격)은 118만3274원으로 1년 약값을 계산하면 약 2억1500만원이나 되는 고가 약제다. 이렇게 높은 약값의 신약은 강도 높은 재정 분담 방안이 제시되지 않으면 건강보험 등재가 쉽지 않다"면서 "한국BMS제약과 재정 당국은 ‘환급형, 총액 제한형, 구간별 추가 환급형’ 등 총 3개의 위험분담제 유형을 결합한 재정 분담에 합의했다"고 했다. 

특히 "총액보다 낮은 일부 구간을 설정해 구간 초과 시 초과액의 일정 비율을 환급하는 ‘구간별 추가 환급형’이 처음으로 위험분담 계약 내용에 포함됐다. (이를 계기로) 앞으로 더욱 다양한 위험분담 계약 방식이 개발될 것으로 예상된다"고 했다.

환우회는 또 "재정 부담이 크기 때문에 환자수가 가장 많은 55세 이상의 환자로 건강보험 급여기준이 설정됐을 것으로 예상된다. 앞으로 55세 미만의 조혈모세포이식을 받을 수 없는 고위험군이나 중간위험군 급성골수성백혈병 환자도 오뉴렉 치료 혜택을 볼 수 있도록 건강보험 급여기준 개선이 추진되길 희망한다"고 했다.

*다음은 논평 전문

[논평] 한국백혈병환우회는 조혈모세포이식을 받을 수 없는 고위험군이나 중간위험군 급성골수성백혈병 치료에 큰 변화를 가져올 ‘오뉴렉’의 건강보험 등재를 환영한다.

지난 8월 1일부터 건강보험 등재되는 ‘오뉴렉’(성분명: 아자시티딘)은 급성골수성백혈병 치료에 큰 변화를 예고하고 있다. ‘오뉴렉’은 조혈모세포이식을 받을 수 없는 고위험군이나 중간위험군 급성골수성백혈병 환자의 생명을 연장하는 효과와 삶의 질을 개선했다는 점에서 건강보험 등재를 환영한다. 해당 환자들이 매년 약 90명 내외로 발생하고 있는데, 이들에게는 반가운 소식이 아닐 수 없다.

백혈병 유형 중 급성골수성백혈병은 환자 수가 가장 많다. 2020년 암 등록통계에 의하면 신규 환자가 2,481명 발병했고, 연령이 증가할수록 환자 수도 증가해 55세~65세에 환자 수가 가장 많이 분포한다. 항암치료로 암세포를 5% 미만으로 줄이는 관해유도요법과 이후 2~4회의 공고요법까지는 급성골수성백혈병 치료방법이 동일하다. 이후 저위험군 환자는 추적관찰만 하지만 고위험군이나 중간위험군 환자는 재발률을 줄이기 위해 조혈모세포이식을 받아야 한다.

한국BMS제약은 “공고요법 시행 유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 55세 이상 성인 환자에서의 유지요법”을 적응증으로 하는 ‘오뉴렉’ 관련해 작년 3월 23일 식약처 허가를 받았고, 올해 8월 1일부터 건강보험 등재를 했다. 그동안 28일 치 비급여 약값이 약 1,660만 원이나 하는 고가 신약이었는데 앞으로는 중증질환 산정특례 혜택에 따라 약제비의 5%에 해당하는 약 83만 원만 부담하면 치료받을 수 있게 된다.

‘오뉴렉’은 투약 시 통증이 수반되고 병원까지 이동해야 하는 불편을 주는 주사제가 아니라 권장 용량 300mg을 1일 1회 집에서 복용하는 경구용 항암제다. 투약주기는 28일을 1사이클로 하고, 14일은 투약기간이고 그 이후 14일은 휴약기간으로 한다. ‘오뉴렉’은 대체 약제가 없는 생명과 직결된 신약이면서 대상 환자가 약 90명 내외로 소수여서 ‘의약품 경제성평가 자료 제출 생략제도’가 적용되어 건강보험 등재 기간이 단축되었다.

‘오뉴렉’은 표시된 상한가 1,183,274원을 기준으로 1년 약값을 계산하면 약 2억1천5백만 원으로 고가다. 이렇게 높은 약값의 신약은 강도 높은 재정 분담 방안이 제시되지 않으면 건강보험 등재가 쉽지 않다. 한국BMS제약과 재정 당국은 ‘환급형, 총액 제한형, 구간별 추가 환급형’ 총 3개의 위험분담제 유형을 결합한 재정 분담에 합의했다. 특히, 총액보다 낮은 일부 구간을 설정하여 구간 초과 시 초과액의 일정 비율을 환급하는 ‘구간별 추가 환급형’이 처음으로 위험분담 계약 내용에 포함되었다. ‘오뉴렉’ 사례에서 재정 분담 방안으로 ‘구간별 추가 환급형’이 새롭게 포함되었다는 점에서 앞으로 더욱 다양한 위험분담 계약 내용이 개발될 것으로 예상된다.

재정 부담이 크기 때문에 환자수가 가장 많은 55세 이상의 환자로 건강보험 급여기준을 설정했을 것으로 예상된다. 앞으로 55세 미만의 조혈모세포이식을 받을 수 없는 고위험군이나 중간위험군 급성골수성백혈병 환자도 ‘오뉴렉’ 치료의 혜택을 볼 수 있도록 건강보험 급여기준 개선도 추진되길 희망한다.

20년 전 표적치료제 ‘글리벡’의 건강보험 등재가 만성골수성백혈병 환자의 생명 연장과 삶의 질 개선에 크게 기여했던 것처럼 이번 ‘오뉴렉’의 건강보험 등재 또한 조혈모세포이식을 받을 수 없는 고위험군이나 중간위험군 급성골수성백혈병 환자의 치료에 획기적인 전환점이 되길 기대한다.

2023년 8월 2일

한국백혈병환우회