이식편대숙주병 치료를 위한 항CSF-1R 단일클론항체 악사틸리맙(Axatilimab)의 FDA 승인신청이 추진된다.
인사이트와 원개발사 신닥스(Syndax) 파마슈티컬스는 24일 만성 이식편대주병을 앓고 있는 소아와 성인 환자 대상 악사틸리맙의 AGAVE-201 2상 임상결과를 발표하고 이를 토태로 연내 FDA 승인신청을 진행키로 했다고 밝혔다.
AGAVE-201 2상(NCT04710576)은 2차례이상 치료경험을 갖고 있는 이식편대숙주변 환자 241명을 대상 으로 진행됐다. 1차 평가변수인 객관적 반응률은 2주 1회 0.3mg/kg, 1.0mg/kg, 4주 1회 3.0mg/kg의 용량에서 각각 74%, 67%, 50%였다.
객관적 반응률의 좋은 저용량군에서 60%의 환자가 12개월차에도 관해상태를 유지했으며 반응기간 중앙값에는 아직 도달하지 않았다. 또한 GVHD 증상척도 기준으로 최소 7점 감소로 이어지는 증상개선을 보였다.
참가자의 74%는 자카비(노바티스)를 투약받았고 31%는 임브루비카(애브비/얀센), 23%는 레주락(현 사노피)를 투약받았으며 환자군은 평균 4가지 전신요법치료를 받았다.
심각한(3등급이상) 이상반응은 평가대상 239명 중 101명(42.3%)에서 발생했으며 27명(15.5%)는 치료를 중단하는 부작용을 경험했다. 치료효과가 좋았던 저용량군에서는 부작용 비중이 더 낮았다.
양사는 긍정적인 2상 임상결과를 기반으로 연내 FDA 승인신청을 진행한다는 방침이다.
개발사인 신닥스와 인사이트는 지난 21년 9월 악사틸리맙의 협업계약을 체결했다. 인사이트는 계약금 1억 1700만 달러를 지불하는 한편 3500만 달러의 지분투자를 동시 진행하고 판권을 확보했다. 향후 마일스턴 지불액 규모는 4억 5천만 달러규모다.
