6건 중 5건, 80% 성공으로 판단
노바티스의 척수성근위축증치료제 졸겐스마주(오나셈나젠 아베파르보벡) 투여 후 처음 실시된 성과평가에서 5건이 성공으로 평가됐다. 반면 1건은 실패 판정됐다. 국내 투여에서 초기 성공률은 일단 80%로 나타난 것이다.
건강보험심사평가원은 이 같이 올해 5월 진료심사평가위원회 심의결과를 공개했다.
2일 심사평가원에 따르면 급여 사전 승인 대상인 졸겐스마는 투여 전과 투여 후 매 6개월마다 5년까지 임상평가를 실시해야 한다. 이를 위해 투여기관은 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 반드시 제출해야 한다.
평가결과 ▲영구적 호흡기 사용 또는 사망(가) ▲CHOP-INTEND점수가 약제 투여 전 기저치 대비 4점이상 개선되지 않은 경우(나) ▲ (나)항의 개선이 이루어졌다 하더라도, 이후 반응평가에서 2회 연속 CHOP-INTEND 4점 이상 또는 HFMSE 3점 이상 감소된 경우 등에서 하나에만 해당돼도 투여 실패로 정의된다.
올해 4월18일 분과위원회와 5월23일 중앙심사조정위원회에 오른 성과평가 6사례 중에서는 5건이 '성공'으로, 1건이 '실패'로 판정됐다.
2022년 8월 첫 투여한 2년 0개월의 여아 등 4명은 급여기준에서 정의한 약제투여 실패에 해당하지 않고, 임상평가에 제출된 진료기록부 등 객관적 자료에 의해 임상적으로 의미있는 개선이 확인돼 약제투여 성공으로 판단됐다.
반면 같은 달 투여된 2년 0개월 여아의 경우 영구적 호흡기 사용 또는 사망에 해당돼 약제투여 실패로 평가됐다.
한편 같은 적응증의 바이오젠의 스핀라자주(누시네르센)는 신규 1건, 모니터링 33건 등 총 34건의 안건이 상정돼 33건이 받아들여졌다. 나머지 1건은 자료보완(모니터링)이었다.
