블루버드바이오가 유전자치료제 로보셀 개발지연의 어려움을 극복, 최초 낫(겸상) 적혈구병 유전자치료제 타이틀에 한걸음 더 다가섰다.
블루버드바이오는 21일 겸상적혈구 빈혈증 치료를 위한 로보셀(lovotibeglogene autotemcel/ lovo-cel)에 대해 우선심사 경로로 FDA 승인신청을 수락받았다고 발표했다. 승인목표예정일은 12월 20일로 설정됐다.
앞서 크리스퍼 테라퓨틱스와 버텍스가 2주 전인 6월 8일 의 최초의 크리스퍼 유전자 편집기술을 활요한 치료제 후보 엑사셀(exagamglogene autotemcel/ exa-cel)에 대해 베타지중해 빈혈과 낫(겸상)적혈구병을 적응증으로 승인 받은 바 있다.
베타 지중해 빈혈에 대해서는 우선심사 경로로 승인목표예정일을 12월 8일, 낫적혈구병은 24년 3월 30일로 잡혔다.
즉 낫 적혈구병에 대한 FDA 승인 신청은 엑사셀이 앞섰으나 로보셀이 희귀의약품, 패스트트랙, 재생의료첨단치료(RMAT), 희귀소아질환 지정 등을 받아 통상 10개월 검토기간을 6개월로 단축하는 우선심사 경로로 FDA로 부터 먼저 승인결정일을 받아냈다.
로보셀은 앞선 개발속도를 보였으나 개발과정에서 사망사건 등으로 인한 임상시험 중단 등 우여곡절은 겪으면서 엑사셀에 비해 FDA 신청이 뒤쳐지게 됐으나 우선심사 경로를 통해 다시 역전의 기회를 갖게 된 것.
한편 블루버드 바이오는 지난해 베타지중해 빈혈 환자를 위한 유전자치료제 진테그로(betibeglogene autotemcel)와 대뇌 부신백질이영양증(일명 로렌조오일병) 유전자치료제 '스카이소나(elivaldogene autotemcel)에 대해 FDA 승인을 받은 바 있다.
크리스퍼와 버텍스의 엑사셀의 베타 지중해 빈혈 적응증에 대해 올해 예정된 FDA 승인결정일에 승인될 경우, 진테그로대 엑사셀간 유전자치료제간 첫 경쟁구도가 형성된다.
또 승인신청 유전자치료제가 모두 변수가 없이 승인될 경우 내년초에는 낫적혈구병에 대해 로보셀과 엑사셀의 유전자치료제 대결구도가 구축되게 된다.
겸상(낫)적혈구병은 딱딱한 낫 또는 초승달 모양의 적혈구를 특징으로 작은 혈관을 통과하기 어려워 모세혈관이 막히게 되고 산소공급이 부족해지고 빈혈이 발생하게 되는 질환이다. 악화시 비장비대, 신장, 뇌 등의 기능 손상, 신부전, 심부전을 유발한다.
현재 줄기세포이식이외 별다른 치료법은 없으며 엽산 공급, 수혈통한 빈혈관리가 이뤄지고 있다.
