모더나, PA 후보물질mRNA-3927 임상 1/2상 진행 

모더나는 지난 19일 프로피온산혈증(Propionic acidemia, PA) mRNA 치료제 후보물질 mRNA-3927의 임상 1/2상 중간 결과를 2023 미국 유전자세포치료학회(American Society of Gene + Cell Therapy(ASGCT) Annual Meeting))에서 발표했다고 23일 밝혔다.  

진행 중인 글로벌 임상 1/2상은 프로피온산혈증이 유전자적으로 확인된 1세 이상의 참가자를 대상으로 mRNA-3927의 안전성과 약리 및 약동성을 평가하기 위한 오픈 라벨, 다기관 용량 최적화 연구이다. (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04159103) 

이 연구는 mRNA-3927의 정맥 내 투여를 평가하기 위해 용량 증량 접근법을 사용한다. 초기 투여 요법으로 0.3mg/kg을 3주마다 정맥 내 투여했으며 후속 용량은 2주마다 투여됐다. 용량 최적화 시험(10회 용량)을 완료한 참가자는 오픈 라벨 연구(NCT05130437)에서 치료를 계속할 수 있는 자격이 부여된다.

1차 평가 변수는 안전성과 내약성이며, 2차 및 탐색적 평가 변수는 약리, 잠재적 혈장 바이오마커 평가, 대사성 대상부전(metabolic decompensation events, MDE)의 빈도와 기간이 포함된다. mRNA-3927은 투여 용량 범위에서 우수한 내약성을 보였으며 용량 의존적 약리 및 잠재적 임상적 이점 초기 징후에서 모두 고무적인 결과를 보였다.

현재까지 총 16명의 환자가 5개 용량 코호트에서 mRNA-3927을 투여 받았다. 15명 참가자 중 11명이 연구를 완료하고 오픈 라벨 연장 연구에 등록했으며 5명은 mRNA-3927로 1년 이상 치료받았다. mRNA-3927 투약 전 12개월 동안 대사성 대상부전(MDE)이 보고된 대부분의 참가자는 mRNA-3927 치료 후 대사성 대상부전이 발생하지 않거나 낮게 발생했다. 

두 연구에서 총 280회 이상 용량이 투여됐으며 이는 13 환자-년(patient-years) 이상의 환자 투여 사례이다. 용량제한 독성이나 치료 관련 이상반응으로 인한 연구 중단 사례는 발생하지 않았다. 15명의 참가자에서 치료 관련 이상반응이, 9명의 참가자에서 약물 관련 이상반응이 보고되었다. 8명의 참가자에서 심각한 이상반응이 보고되었으나, 대부분은 프로피온산혈증과 관련이 있었고 mRNA-3927과는 관련이 없었다. 6명의 참가자는 경증의 주입 관련 이상반응이 보고되었으나 대부분의 사례는 첫 번째 투여에서 발생했다. 

모더나의 치료 및 종양학 부문 총괄 책임자 카일 홀렌 수석 부사장은 “우리는 안전성과 효능에 대한 추가 평가를 진행하고 향후 임상 연구를 위한 권장 용량을 결정할 용량 확장 단계에 들어서면서 mRNA-3927에 대한 고무적인 결과를 계속 지켜보고 있다. 이번 연구는 세포 내 단백질 대체를 위한 mRNA 치료제의 최초 임상 결과이며 현재까지 13 환자-년(patient-years) 이상의 환자 사례를 보유할 수 있었다”며 “이번 결과가 나오기까지 기여한 환자와 가족들 및 연구진에 깊은 감사를 드리며 앞으로 프로피온산혈증과 다른 희귀 질환에 대한 mRNA 플랫폼의 치료 가능성을 탐구하기 위한 노력이 계속되기를 기대한다”고 전했다.

엑스키비티, 경구형 TKI가 가지는 임상적 이점 발표 

한국다케다제약이 지난 19일 개최된 대한종양내과학회(KSMO) 정기 심포지엄 및 총회에서 엑스키비티(성분명 모보서티닙숙신산염)의 임상적 의의를 전달하는 런천 심포지엄을 성료했다고 밝혔다. 

충북대병원 혈액종양내과 이기형 교수가 좌장으로 참여하고 서울대병원 혈액종양내과 김태민 교수가 연자로 참여한 이번 런천 심포지엄은 <엑스키비티: EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암을 위한 경구형 TKI 치료제(Oral Tyrosine Kinase Inhibitor for EGFR Exon 20-Insertion-Positive NSCLC: mobocertinib)>라는 주제로 마련되었다. 

발표에는 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암의 현재 유일한 경구 표적치료제인 엑스키비티의 주요 임상 데이터와 진료현장 경험이 공유되었다. 또한 EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이에 직접 결합하여 암세포 성장과 확산을 억제하는 타이로신 키나제 억제제(TKI)의 혁신적인 작용기전, 우수한 반응지속기간(mDOR) 등이 강조됐다. 

엑스키비티는 EGFR 엑손 20 삽입 변이 약물결합부에 선택적으로 결합할 수 있도록 디자인된 경구형 표적치료제이다. 투약 후 반응지속기간 중앙값이 17.5개월로 높고 전체생존기간(mOS) 중앙값이 24.0개월을 보여 우수한 치료 성과를 확인한 바 있다. 

연자를 맡은 김태민 교수는 “표적치료 옵션이 제한적이었던 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암에 경구제인 엑스키비티가 출시되어 약물 순응도 및 이상반응 관리가 더욱 용이해졌다”며 “특히 반응이 있는 환자에서 17.5개월이라는 긴 반응지속기간을 보인만큼, 국내 환자들의 삶의 질 개선에도 기여할 것으로 기대한다”고 말했다. 

한국다케다제약 항암제사업부 이선진 총괄은 “경구형 약제인 엑스키비티의 복약편의성 장점과 기존 EGFR TKI제제 대비 개선된 임상적 유용성을 통하여 엑손 20 삽입변이 환자 치료에 공헌하고자 한다”며 “한국다케다제약은 현재 ALK 양성 비소세포암 1차 표적 치료제인 알룬브릭과 더불어 엑스키비티를 추가적으로 한국에 발매하게 된 만큼, 앞으로 국내 폐암 치료 환경 개선을 위해 노력을 아끼지 않을 것이다”라고 말했다.

경구제인 엑스키비티는 1일 1회 식사와 관계없이 복용이 가능하여 주사제에 비해 환자의 복약편의성이 높고 이상반응에 대한 용량조절이 간편해, 환자의 일상생활 유지와 삶의 질 향상에 도움을 줄 수 있다. 2022년 7월 19일자로 ‘이전에 백금기반 화학요법으로 치료받은 적이 있는 상피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자의 치료’에 대한 식품의약품안전처 허가를 받았다. 

한편 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암은 특정 유전자의 변이로 발생한다. 변이에 대한 세부 아형은 40여개에 달하지만, 혁신적인 표적치료제로 치료한다면 환자의 생존기간을 연장하고 예후를 개선할 수 있다. 엑스키비티는 엑손 20 삽입 변이의 세부 아형에 관계없이 일관되게 높은 효과 및 안전성 프로파일을 보였으며, 복용 환자군의 반응시간 중앙값은 1.9개월로 나타나 치료 시작 후 빠른 효과를 보였다.

EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암에 대한 기존 EGFR TKI제제의 무진행생존기간(mPFS) 중앙값은 2.7개월에 불과해 미충족수요가 높았던 반면, 엑스키비티는 mPFS 중앙값 7.3개월을 기록했다. 이와 같은 임상적 유용성을 인정 받아 NCCN 가이드라인에서 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암의 표준치료제로 권고되고 있으며, 2020년에 FDA 혁신치료제로 지정된 바 있다.

엑스키비티의 객관적반응률(ORR)은 28%로, 반응이 있던 환자군에서는 6개월 이상의 반응 지속기간을 보인 환자군이 59%, 12개월 이상 지속된 환자는 19%로 확인돼 높은 효과 및 안전성 프로파일을 보였다. 연구자 평가 객관적반응률은 35%로 나타났다. 

엑스키비티의 임상적 데이터는 독립평가위원회(IRC) 평가에 따라 이전에 백금기반 항암화학요법을 받은 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암 환자 114명을 대상으로 한 1/2상 임상연구에서 확인되었다. 가장 흔한 이상반응으로는 설사, 발진, 피로감 등으로, 안전성 프로파일은 양호했다. 이상반응은 복용 용량 조절로 관리 가능하다.

사노피-다발성경화증협회, 다발성경화증 살롱 성료

사노피의 한국법인이 5월 30일 ‘세계 다발성경화증의 날’을 맞이해, 서울 중구에 위치한 카페 동심에서 한국 다발성경화증 협회(회장 유지현)와 함께 의료진과 환우 간 소통을 위한 ‘다발성경화증(MS) 살롱’을 지난 20일 성료했다. 

이번 행사는 다발성경화증 진단 후에도 희망을 잃지 않고 질환을 잘 이겨 나가고 있는 환자들이 한자리에 모여 서로의 일상과 질환 극복 여정을 나누고, 더불어 환자 곁에서 끊임없이 애써주시는 의료진에게 감사를 전하고자 기획됐다.

의료진과 환자가 함께 다발성경화증 치료 및 관리에 대한 이야기를 편안하게 나눌 수 있도록 ‘살롱’ 형식으로 운영하며, 환자들이 질환 진단을 받아들이고 긍정적인 마음으로 살아갈 수 있게 된 현재의 나날들을 나누며 공감하는 시간을 가졌다. 현장에는 약 30명의 환자와 세브란스병원 신경과 권영남 교수, 삼성서울병원 신경과 민주홍 교수, 경희대병원 신경과 오성일 교수, 서울아산병원 신경과 이은재 교수 4인이 참석했다. 

행사에 참여한 환자들은 “약 20년 전 처음 다발성경화증을 진단받았을 때는 치료제가 없다는 막막한 현실 속에 반복되는 재발과 입원으로 힘들기도 했지만, 지금은 치료와 재활을 통해 조금씩 걸을 수 있게 되면서 하루하루 나의 삶이 ‘현재 진행 중’이라는 사실에 감사하다.”, “어느 날 갑자기 다발성경화증이라는 희귀 난치질환을 진단받아 가족 모두가 힘든 시간을 보냈지만, 치료를 시작하고 일상을 조금씩 회복하면서 기적적으로 제2의 인생을 살게 됐다.”며 “같은 질환을 앓고 있는 환우들에게 또 다른 희망을 선물하고 싶다.”는 울림 있는 이야기들을 나누었다. 

환우들은 의료진에게 △약물 치료, △재발, △합병증, △운동요법, △식이요법 등 평소 질환에 대해 궁금했던 점들을 직접 질문하며 질환 치료 및 관리에 대한 폭 넓은 정보를 공유했다. 행사 말미에는 4인 1조로 하나의 그림을 협동해 완성하는 ‘함께 만드는 그림 컬러링’ 활동을 통해 소근육을 움직이는 동시에 환우 간 화합 도모의 시간을 가졌다. 

유지현 한국다발성경화증협회 회장은 “다발성경화증은 국내 환자 수가 1,800명 정도에 불과한 희귀질환이다보니, 환우들은 진단부터 치료에 이르기까지 쉽지 않은 여정을 겪는다. 이번 행사에서 각자의 경험 공유를 통해 서로를 공감하고 나눈 위로들이 다발성경화증과 함께 살아가는 환우분들의 삶에 조금이라도 도움이 되었으면 하는 바람이다”라고 전했다. 또한 “항상 국내 다발성경화증 환자들이 질환을 잘 관리해 새로운 삶을 살 수 있도록 이끌어 주시는 의료진분들께 깊이 감사드린다”고 전했다. 

민주홍 삼성서울병원 신경과 교수는 "참석해 주신 환자분들께서 긍정적이고 희망찬 이야기들을 들려주셔서 오히려 의료진들이 긍정적인 에너지를 선물 받았다”며, “앞으로도 국내 약 1,800명의 다발성경화증 환자 모두가 건강하고 희망찬 삶을 살 수 있도록 사명감을 갖고 노력할 것이며 함께 극복해 나가자”고 답했다.

박희경 사노피-아벤티스 코리아 스페셜티케어 사업부 대표는 “이번 행사가 국내 다발성경화증 환자와 가족분들이 질환을 관리하고 치료하는 데 있어 실질적인 도움이 되고, 또 환자 및 의료진 간 교류를 통해 서로를 향한 지지와 연대를 느낄 수 있는 자리가 되었길 바란다“고 전했다. 또한 “사노피는 앞으로도 다발성경화증 환자들을 위한 치료 옵션 개발 및 도입과 함께 환자들의 삶의 질을 높이고 국내 치료 환경을 개선하기 위해 노력할 것”이라 덧붙였다.

다발성경화증은 자가 면역세포가 뇌와 척수 속 중추신경계의 신경을 공격하는 대표적인 자가면역질환으로, 인구 10만 명당 3.23명꼴로 발병하는 희귀 난치성 질환이다. 정확한 발병 원인은 밝혀지지 않았으나 감각저하 또는 이상감각, 근 위약, 시신경염, 급성 척수염 등 다양한 증상이 복합적으로 나타나며, 재발과 완화가 반복되는 것이 특징이다. 다발성경화증은 국내 환자 수가 약 1,800명인 데다 증상의 양상이나 정도, 기간 등이 다양해 많은 환자들이 진단과 치료에 어려움을 겪고 있다. 그러나 발병 초기에 발견해 적절한 치료를 시작하면 질환의 진행을 늦출 수 있으며, 정상적인 생활이 가능해지기 때문에 조기 진단 및 치료를 실시하는 것이 매우 중요하다.

애브비, 2023희귀·난치성 질환 환자와 가족을 위한 복지정보 책자 개정 발간 

한국애브비는 대한의료사회복지사협회(회장 권지현)와 한국희귀·난치성질환연합회와 함께 올해 변경된 정부와 민간의 최신 복지 제도 및 정보들을 반영한 ‘희귀∙난치성 질환 환자를 위한 복지정보’ 책자 2023년 개정판을 발간했다고 23일 밝혔다. 

복지정보 책자는 한국애브비가 2014년부터 대한의료사회복지사협회, (사)한국희귀·난치성 질환연합회와 협력해 희귀·난치성질환 환자와 가족들을 위해 민관의 다양한 환자 지원 사업과 관련 정보들을 제공해 온 한국애브비의 대표적인 환자 중심 사회공헌 프로그램이다. 

책자에는 국민건강보험공단, 보건소, 주민 센터, 지자체, 민간 단체 등 여러 기관들에서 운영 및 제공하는 환자 지원 사업, 간병 지원, 장애 등록 및 혜택, 돌봄 지원 등 매년 개정되는 다양한 정보들을 총망라했다. 

희귀∙난치성질환으로 치료받는 환자의 치료비 부담을 10%로 경감해주는 산정특례 제도, 연간 의료보험이 적용된 총 의료비의 환자 부담액을 소득 구간에 따라 차등화해 일정 금액 이상을 경감해주는 본인부담상한제도가 수록됐다. 또한, 소득 구간이 낮은 희귀질환 환자가 부담한 10% 진료비∙약제비 등도 추가 지원해주는 희귀질환자 의료비지원사업과 과도한 의료비 지출로 경제적 어려움을 겪는 가구의 의료비 일부를 지원해주는 재난적의료비지원사업 등 치료비 부담을 가지고 있는 환자들을 위한 정보로 구성됐다. 치료비 지원뿐만 아니라 저소득층 대상 생계비 지원제도, 장애등록 및 혜택, 연금과 돌봄 지원도 상세히 소개됐다. 

더불어, 2023년 개정판에는 ‘장애인 건강보건관리사업’ 내용이 새롭게 추가됐다. 장애인 건강보건관리사업은 장애발생 시 지역사회 안에서 건강한 삶을 누릴 수 있도록 장애인 보건의료센터를 통해 종합적이고 체계적인 건강보건관리 서비스를 제공하는 사업이다. 

한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장은 “잘 알려지지 않은 희귀질환으로 진료비부터 치료비까지 부담을 겪는 환자들이 많은데, 매년 개정되어 발간하는 복지정보 책자로 환자와 가족들에게 필요한 정보가 잘 전달되었으면 좋겠다”며, “새롭게 개정된 복지정보 책자를 통해 치료여건이 개선되고, 나아가 희귀·난치성질환에 대한 우리 사회의 따뜻한 관심과 지원이 늘어나기를 기대한다” 고 전했다. 

대한의료사회복지사협회 권지현 회장은 “희귀∙난치성질환으로 인한 고통뿐만 아니라 경제·사회적 어려움을 겪는 환자들이 복지정보 책자를 통해 필요한 지원을 놓치지 않고 경제적 부담을 덜어 환자들의 보다 나은 삶에 도움이 되기를 바란다”고 말했다. 

한국애브비 강소영 대표이사는 “2014년부터 발행해 온 복지정보 책자는 애브비의 환자의 삶을 변화시키기 위한 노력과 협력해 주신 두 기관의 전문성과 헌신의 결실로 올해 열 번째 개정판을 발간할 수 있게 됐다”며, “환자와 가족을 위한 정부와 민간의 다양한 복지정보를 한 눈에 담은 책자가 환자 치료 부담을 더는데 도움이 되기를 바란다”라고 말했다.

복지정보 책자는 대한의료사회복지사협회 사이트(www.kamsw.or.kr)의 자료실, (사)한국희귀∙난치성질환연합회 사이트(www.kord.or.kr)의 희망소식 내 자료실, 한국애브비 사이트(www.abbvie.co.kr) 사회공헌 페이지 등에서 무료로 다운받아 사용할 수 있다.

카네스텐, 질염 인식 개선 캠페인 진행

바이엘 코리아 컨슈머헬스 사업부는 이달 22일부터 여성 질염의 인식 개선을 위한 ‘카네스텐 이지(EASY)’ 캠페인을 진행한다고 밝혔다.

이번 캠페인은 4명 중 3명의 여성이 일생에 한 번 이상 경험하는 칸디다성 질염에 대한 정확한 정보를 공유하는 한편, 질염에 대한 인식을 흔하게 겪을 수 있으며 일반의약품 질정으로 간편한 치료가 가능한 질환으로 바꾸고자 기획됐다. 캠페인 홈페이지를 중심으로 유튜브, 인스타그램, 카카오톡 채널 등 다양한 디지털 플랫폼을 통해서, 자발적이고 간편하게 질염 증상을 해결하도록 독려하는 다양한 프로그램 및 이벤트가 진행될 예정이다.

가장 먼저 캠페인 홈페이지를 통해 질염 인식 개선을 위한 광고 영상이 공개된다. 질환에 대한 거부감, 인식 장벽을 낮추기 위해 친근한 캐릭터를 활용한 것이 특징으로, '모르니까', '부끄럽고', '두려울 뿐' 등의 직관적인 카피를 사용하여 2030 여성들이 질염 예방 및 치료에 대해 쉽게 공감할 수 있도록 했다. 또한, 소비자들에게 질염에 대한 올바른 정보를 제공하기 위한 컨텐츠도 마련했다.

SNS 플랫폼을 통한 다양한 이벤트도 이어질 예정이다. 인스타그램에서는 '#질염' 제시어로 2행시에 도전할 수 있는 필터와 스티커가 무료로 배포된다. 본 이벤트는 특히 MZ세대에게 큰 인기를 끌고 있는 숏폼 형태의 창의적인 스토리로 제작되어 유튜브 숏츠와 인스타그램 릴스를 통해 공개된다. 또7월에는 카네스텐의 카카오톡 공식 채널을 통해 선착순으로 이모티콘을 받을 수 있는 이벤트도 준비되어 있다. 

칸디다성 질염은 약 45%의 여성이 1년에 두 번 이상 경험할 정도로 흔하게 나타나는 여성 질환으로, 유증상자의 77%는 외음염을 동반한다. 이러한 칸디다성 질염은 Y존이 습한 환경에 지속 노출되면서 오는 질내 정상 균총의 불균형뿐만 아니라 영양 상태의 악화, 컨디션 난조 등 스트레스 상황에서도 쉽게 발생할 수 있다. 대표적인 증상으로 희고 덩어리 진 분비물, 가려움증, 따끔거리는 듯한 통증, 작열감 등이 꼽힌다.

문제는 질염이 생겼을 경우 불안감에 청결제를 과도하게 사용하는 등 잘못 대처하거나 증상을 방치하는 경우가 많다는 것이다. 질염이 오래 지속될 수록 증상이 악화되고 일상 생활에 미치는 불편함도 커지기 때문에 초기에 적극적인 치료가 필요하다. 칸디다성 질염은 병원 방문을 통해 치료하거나, 시간적 여유가 없다면 처방전 없이 약국에서 구입할 수 있는 일반의약품 질정제를 통해서도 간편하게 증상을 개선시킬 수 있다.

바이엘 코리아의 카네스텐은 세계 판매 1위의 칸디다성 질염 및 외음염 치료제다. 한 알의 질정을 하루 한 번 넣는 것으로 질염을 치료할 수 있는 ‘1질정’과, 1일 2~3회 환부에 도포하는 ‘크림’의 두 가지 제형이 있다. 카네스텐®의 성분인 클로트리마졸은 칸디다균의 방어막을 형성하는 에르고스테롤의 합성을 억제함으로써 항진균 작용을 한다. 영국 국민보건서비스(NHS)는 칸디다성 질염 및 외음염 치료를 위해 클로트리마졸 성분을 사용하도록 권장하고 있다.

바이엘 코리아 컨슈머헬스 사업부 오영경 대표는 “이번 카네스텐 캠페인은 다양한 SNS 채널을 활용하고 캐릭터를 화자로 설정하여 여성들에게 보다 친근하게 다가감으로써 질염에 대해 여성들이 가지고 있는 막연한 부끄러움과 두려움을 해소하고자 한다. 질염 인식 개선 캠페인에서 제공되는 컨텐츠들을 통해, 여성들이 셀프케어(Self-Care)에 한 걸음 더 다가설 수 있는 계기가 되길 바란다“고 전했다.

한국릴리, 2023 릴리랄라 걷기 챌린지 성료

한국릴리는 지난 5월 5일부터 14일까지 진행된 자사의 사회적 책임 활동(Social Impact) 프로그램인 ‘릴리랄라 걷기 챌린지’가 성공적으로 마무리됐다고 23일 밝혔다.

릴리랄라 걷기 챌린지(이하 ‘챌린지’)는 지난 2021년 인슐린 발견 100주년을 기념하기 위해 시작된 이후 올해로 3년째 지속하고 있는 한국릴리의 사회적 책임 활동이다. 전 직원들의 자발적 참여를 통해 사전에 설정한 챌린지 목표를 달성하면 기부금을 지역 사회의 도움이 필요한 곳에 전달해왔다.

올해 챌린지의 목표는 1인당 1만 보씩, 누적 100만 보를 달성하면 기부금 1000만 원을 조성하는 것이었다. 한국릴리 임직원이라면 누구든 챌린지 기간(5월 5일~14일) 중 자신의 걸음 수를 인증 사진과 함께 사내 소셜 미디어에 공유하는 방식으로 참여할 수 있었다. 인증은 19일까지 등록 가능했다. 

이번 챌린지 결과 누적 320만 7688보를 기록해 목표인 100만 보를 초과 달성하고 1000만 원을 기부할 수 있게 됐다. 챌린지가 성공함에 따라 적립한 기부금은 2021~2022년과 마찬가지로 사회복지공동모금회에 전달할 예정이다. 

한국릴리 크리스토퍼 제이 스톡스 대표는 “한국릴리는 임직원들이 일상 속에서 개인의 건강 증진을 위한 활동을 실천하고, 지역 사회에 긍정적인 변화를 이끌어내는 데 자연스럽게 동참할 수 있도록 독려하기 위해 릴리랄라 걷기 챌린지를 3년 째 지속해왔다”라며 “한국릴리는 앞으로도 국내 환자들을 위해 헌신할 뿐 아니라 우리가 속한 지역 사회에 기여할 수 있는 사회적 책임 활동을 고민하고 개발해 나갈 것이다”고 밝혔다. 

한편 한국릴리는 릴리랄라 걷기 챌린지 외에도 다양한 사회적 책임 활동에 참여하고 있다. 전 세계 릴리 직원들이 자신이 속한 지역사회를 위해 봉사를 실천하는 ‘세계 봉사의 날(Global Day Of Service)’을 통해 2010년부터 13년간 한국 지역사회에서 봉사 활동을 진행해 왔다. 또한 여러 개발 도상국에 찾아가 현지에서 다양한 봉사활동을 진행하는 ‘지구촌 마음 잇기(Connecting Hearts Abroad)’에도 매년 1~2명의 직원들을 파견하고 있다.

한편, 한국릴리는 릴리랄라 걷기 챌린지 외에도 다양한 사회적 책임 활동에 참여하고 있다. 전 세계 릴리 직원들이 자신이 속한 지역사회를 위해 봉사를 실천하는 ‘세계 봉사의 날(Global Day Of Service)’을 통해 2010년부터 13년간 한국 지역사회에서 봉사 활동을 진행해 왔다. 또한 여러 개발 도상국에 찾아가 현지에서 다양한 봉사활동을 진행하는 ‘지구촌 마음 잇기(Connecting Hearts Abroad)’에도 매년 1~2명의 직원들을 파견하고 있다.

프리베나13, ‘폐렴구균의 미생물학적 특성 및 백신의 유용성 온라인 웨비나’ 성료 

한국화이자제약은 지난 17일 ’폐렴구균의 미생물학적 특성 및 백신의 유용성’을 주제로 국내 의료진 대상 온라인 웨비나를 개최했다. 

이번 웨비나는 영유아에서 폐렴구균 혈청형 분포를 고려한 폐렴구균 예방 접종 필요성을 강조하고자 마련됐다.

연자로 나선 인제대학교 부산백병원 진단검사의학과 신정환 교수는 2017-2019년 국내 16개 병원에서 수집된 침습성 폐렴구균 질환을 일으키는 폐렴구균 균주를 분석한 연구를 토대로 국내 침습성 폐렴구균 진단 관련 최신 지견을 나누고, 국내 영유아∙성인에서 폐렴구균 혈청형 분포에 따른 예방 접종 선택의 중요성을 강조했다. 

발표에 따르면, 화이자 폐렴구균 백신(13가 폐렴구균 단백접합백신)의 국내 도입 이후 침습성 폐렴구균 질환을 일으키는 혈청형을 분석한 결과, 13가 폐렴구균 단백접합백신 혈청형 커버리지가 전 연령 28.7%, 5세 이하 영유아 14.0%, 19세 이상 성인 30.6%, 65세 이상 노인 33.9%로 폭넓게 나타났다. 

이에 신교수는 13가 백신에 포함된 혈청형의 커버리지가 5세 이하의 소아에서 매우 낮게 확인되는 만큼 전 연령에 걸쳐 해당 혈청형들이 포함된 백신 접종을 통해 폐렴구균 감염을 사전에 예방하는 것이 필요하다고 설명했다. 특히, 영유아에서 폐렴구균은 침습성 세균 감염의 주요 원인균으로, 그 중 수막염은 치사율이 10% 내외에 달하며 생존하더라도 20~30%는 심한 후유증이 남을 수 있는 심각한 질환이므로 해당 연령에서 질환 예방을 위한 폐렴구균 백신의 유용성에 주목했다. 

이어, 신교수는 미국 (19F, 14B, 6B), 프랑스(12F, 24F), 일본 (12F, 24F) 등 다른 나라의 혈청형 분포와 완전히 다른 국내 혈청형 분포 결과를 조명했다. 국내 5세 이하 영유아에서 13가 폐렴구균 단백접합백신으로 예방 가능한 혈청형 중 가장 빈번하게 발생하는 혈청형은 19A로 그 중 75%가 1세 이하 영아에서 발생했으며, 비(非) 백신 혈청형 중에서는 10A(32.6%) 다음으로 혈청형 15B, 23B(각 9.3%)이 가장 흔했고 혈청형10A의 85.7%가 1세 이하 영아에서 발생했다며, “혈청형10A는 13가 폐렴구균 단백접합백신으로 예방 가능한 혈청형에 포함되어 있지 않으나 발생 빈도가 높아 지속적인 관찰이 필요하다”고 제언했다. 

또 성인에서 가장 흔하게 발생하며 특히 65세 이상에서 두드러지게 관찰되는 혈청형 3이 영유아에서는 거의 관찰되지 않았다는 점이 주목됐다. 신교수는 “이러한 연령별 혈청형 분포 차이는 영유아 대상 13가 폐렴구균 단백접합백신 접종 효과에 기인하는 것으로 추측할 수 있으며, 고령인구에서 13가 폐렴구균 단백접합백신 접종이 고려되는 것이 필요하다는 주장을 뒷받침할 수 있다”고 강조했다. 실제 성인 대상 대규모 임상(CAPiTA)을 통해 성인에서 13가 폐렴구균 단백접합백신의 혈청형 3에 대한 지역사회획득폐렴 예방에 대한 효능(Efficacy)이 61.5%(4년간 추적, 95% CI 17.6% to 83.4%)로 시간이 지나도 감소하지 않음을 확인했다.

한국화이자제약 백신사업부 김희진 전무는 “화이자 폐렴구균 백신(13가 폐렴구균 단백접합백신)은 면역원성을 넘어 대규모 임상을 통한 효능(Efficacy), 접종 후 실제 효과(Real World Effectiveness)까지 확인된 백신인 것이 강점”이라며 “2010년 국내 출시 이후, 13년 연속 전 연령대상 국내 폐렴구균 백신판매 1위를 기록하고 있는 만큼, 화이자는 지속적으로 폐렴구균 질환의 퇴치를 위해 의료진과 최신 지견을 공유하는 심포지엄과 질환 예방 캠페인에 최선을 다하겠다”고 말했다.

한국노바티스, 유전성 망막변성질환 유전자 검사 지원 프로그램 얼리버드 론칭

한국노바티스는 유전성 망막변성질환 환자들의 정확한 진단과 치료를 위해 유전자 검사를 지원하는 ‘Early Bird(얼리버드)’ 프로그램을 시작했다고 밝혔다. 

Early Bird는 유전성 망막변성질환 환자에게 정확한 원인 유전자 진단과 유전자 검사 결과 해석을 제공하고, 이를 바탕으로 환자들이 효과적인 치료를 받을 수 있도록 한국노바티스가 지원하는 프로그램이다. 참여 조건은 ▲시력 (VA) ≤ 20/60 (양안) ▲ 충분한 생존 망막 세포의 존재 ▲ 과거 유전자 검사 경험이 없는 IRD 환자 (단, 불확실성변이형(VUS), 단일 대립유전자성 RPE65 유전자 변형의 결과(monoallelic RPE65m)인 경우는 참여 가능) ▲ 50세 미만 ▲ 야맹증 (night blindness)에 모두 부합하는 경우다.

유전자 검사를 희망하거나 필요한 환자가 있을 시 의료진이 전화 또는 이메일을 통해 신청할 수 있으며, 신청자의 접근성을 높이기 위해 신청 및 결과 전달은 모두 온라인으로 진행된다. Early Bird 프로그램 전용 유전자 검사 키트는 택배를 통해 수령과 회수 모두 가능하며, 간단한 샘플 채취 후 6주 이내에 이메일을 통해 결과를 받아볼 수 있다.

유전성 망막변성질환(inherited retinal dystrophy; IRD)은 선천적으로 망막세포 유전자에 이상이 생겨 시력 이상, 빛에 대한 감각 이상 등 각종 시각 장애를 발생시키는 진행성 질환이다. 삶 전체에 영향을 끼치고 실명까지 이어질 수 있는 심각한 질환이지만, 아직까지 완치법이 알려지지 않아 대부분 현재 나타나는 증상을 치료하는 보존적 치료만을 진행하고 있다. 

또한 정확한 원인 유전자 파악이 어려워 실제로 증상이 나타나 병원을 방문하더라도 정확한 진단까지 시행착오를 겪는 ‘진단 방랑’을 경험하는 환자가 많다. 한 연구에 따르면 유전성 망막변성질환 환자들이 정확한 진단을 받기까지 약 5~7년이 걸리며, 최대 8명의 의료진을 거치는 동안 2~3번의 오진을 경험한다. 

유전성 망막변성질환을 발생시킬 수 있는 원인 유전자는 약 270개 이상으로, 원인 유전자의 종류에 따라 나타나는 증상, 시기 및 치료 방법이 다르기 때문에 이를 진단하는 것이 치료의 첫걸음이다. 야맹증이 대표적인 초기 증상으로, 밤눈이 어둡거나 갑자기 어두운 곳에 들어갔을 때 적응을 못하는 등 의심 증상이 있다면 유전자 검사를 포함한 정밀검사가 필요하다. 최근 돌연변이를 일으키는 원인 유전자를 정상 유전자로 대체해 망막의 시각 회로를 복구시키는 치료 방법이 등장하면서 유전자 검사의 중요성이 더욱 커지고 있다. 

한국노바티스 심혈관 및 희귀질환사업부 조연진 전무는 “삶의 질이 현격히 떨어지는 유전성 망막변성질환 환자들에게는 작은 치료의 가능성도 절실하기 때문에 많은 의료진들이 정확한 원인 유전자 진단의 중요성을 강조하고 있다”며, “Early Bird 프로그램을 통해 더 많은 환자들이 적절한 진단과 치료를 받고 실명에 대한 두려움 없는 삶을 살 수 있도록 지속적인 노력을 이어가겠다”고 강조했다.

한편, RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막변성질환을 치료하는 유전자 치료제인 ‘럭스터나(성분명 보레티진네파보벡)’는 2021년 식약처 허가를 받았으며, 임상을 통해 치료 1년 후 빛 민감도, 시야 등 다양한 시각적 지표에서 유의한 개선을 확인한 바 있다. 럭스터나는 유전성 망막변성질환 발생 원인 유전자 중 하나인 RPE65 유전자를 정상적인 유전자로 대체하여 단 1회 투여만으로 질병의 근본적인 치료가 가능한 치료제다.

BMS제약, ‘레드 애플’ 사내 행사 진행 

한국BMS제약은 지난 17일 ‘희귀질환 극복의 날’을 맞아 골수형성이상증후군(이하 MDS, Myelodysplastic Syndromes) 환자들을 응원하는 사내 행사를 진행했다고 밝혔다. 

매년 5월 23일은 ‘희귀질환 극복의 날’로 질병관리청이 희귀질환에 대한 이해를 높이고 희귀질환의 예방 치료 및 관리 의욕을 고취시키기 위해 제정한 법정기념일이다. 

한국BMS제약은 이 날을 기념해 희귀 혈액질환인 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군(이하 MDS-RS, Myelodysplastic Syndromes-Ring Sideroblasts) 빈혈에 대한 이해를 높이고 환자 치료 여정을 응원하는 ‘레드 애플’ 행사를 진행했다. ‘레드 애플’은 성숙한 적혈구를 상징하는 동시에 환자들의 건강한 삶을 응원하고자 하는 임직원들의 따뜻한 마음이라는 의미를 담고 있다. 

이번 행사에서 한국BMS 임직원들은 환자들의 삶에서 반복적인 빈혈과 수혈로 인한 어려움에 대해 이해하는 시간을 함께 가졌다. 또한 적혈구를 상징하는 ‘레드 애플’ 카드에 환자들을 응원의 메시지를 써서 나무에 달면서 환자들의 더 나은 치료와 삶을 위해 노력하겠다는 의지를 다졌다.

MDS는 골수의 조혈모세포에서 발생하는 악성 혈액질환으로 적혈구와 백혈구, 혈소판이 모두 감소할 수 있으며, 빈혈은 MDS 환자의 약 89%에서 나타나는 대표적인 증상이다. MDS 환자의 약 1/3은 미토콘드리아 속에 철이 과다 축적되어 고리 모양의 적혈모구 세포가 형성된 고리철적혈모구(RS, Ring Sideroblasts)를 가지고 있다. 

이 중 불응성 빈혈을 보이는 MDS-RS 환자는 약 3~11% 정도이며, 개정판 IPSS(IPSS-R) 점수 4.5 이하의 저도위험에 속하지만, 만성적으로 적혈구 수혈에 의존할 가능성이 높다. 국내 연간 MDS 발생자 수가 1,371명(2019년 기준) 임을 고려할 때 MDS-RS는 연간 약 150명 정도의 소수환자로 추정된다. 

MDS 빈혈 환자들은 적혈구형성자극제(ESA, Erythropoiesis-Stimulation Agent)를 1차 치료로 사용하는 경우가 많으나 반응률이 30~60%에 불과하며, ESA 후 치료옵션이 제한적인 상황이다. 결국 환자의 50~90%는 적혈구 수혈에 의존하는데, 만성적인 수혈 의존성 환자들은 잦은 수혈로 철 과잉증, 합병증 등 발생 우려가 있으며,1 비수혈의존성 환자 대비 낮은 생존율을 보이는 것으로 보고된다. 

한국BMS제약의 레블로질(성분 루스파터셉트)은 희귀질환인 MDS-RS 빈혈 환자의 수혈 의존성을 낮추는 새로운 치료옵션이다. 레블로질은 최초의 적혈구성숙제제로, 적혈구 생성 후기 과정을 표적으로 적혈구 생성을 촉진해 비효율적인 조혈 작용을 근원적으로 개선한다. 레블로질은 3상 임상 연구를 통해 첫 24주 시점에서 위약군 대비 약 3배 높은 수혈 비의존을 달성했으며(38% vs. 13%; p<0.001), 투약 기간이 길어지더라도 위약 대비 우수한 수혈 비의존 달성 효과를 보였다.

한국BMS제약 항암제 사업부 이형복 전무는 “이번 행사를 통해 희귀질환인 MDS-RS 환자들의 어려움을 조금이나마 더 이해할 수 있었고, 환자들을 위해 각자 맡은 자리에서 최선을 다해야겠다고 함께 다짐했다”며 “그간 치료 옵션이 제한적이었던 수혈의존성 MDS-RS 빈혈에 적혈구성숙제제 레블로질이라는 새로운 치료옵션이 등장한 만큼, 한국BMS제약은 환자들이 수혈 부담을 줄이고 더 건강한 일상을 영위할 수 있도록 환자 접근성 향상을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 전했다.

한편, 레블로질은 적혈구생성자극제(ESA)치료에 불충분한 반응을 보였거나 부적합하여 적혈구 수혈이 필요한 최저위험, 저위험 및 중등도 위험의 고리철적혈모구 동반 골수이형성증후군(MDS-RS) 환자의 치료에 대해 지난 2022년 5월 국내 식품의약품안전처의 허가를 받았다.

한국알콘, 사회공헌활동 ‘알콘 인 액션’ 통해 지역사회 건강 지원

한국알콘은 글로벌 봉사활동 프로그램인 ‘알콘 인 액션(Alcon in Action)’의 일환으로 사회취약계층의 건강과 자립을 지원하기 위한 다양한 자원봉사 활동을 5월 한달 간 진행했다고 23일 밝혔다. 

11주년을 맞이하는 ‘알콘 인 액션’은 전세계 임직원이 참여하는 글로벌 사회공헌활동으로, 인류의 밝은 시야를 위해 헌신한다(See Brilliantly)는 이념을 실천하기 위해 도움이 필요한 분야에서 다양한 지원활동을 진행해오고 있다. 작년 진행된 알콘 인 액션에는 한국알콘 임직원을 포함한 약 3,400명의 전 세계 임직원이 14,000시간을 기여해 건강, 기아, 위생, 교육 및 주택 문제 등의 해결을 돕기 위한 봉사활동을 통해 각 지역사회에 환원했다. 올해 한국알콘은 더 나은 일상을 통해 확인하는 밝은 세상을 실현하겠다는 취지를 바탕으로 ‘사회취약계층의 건강과 자립’을 지원하는 세 가지 프로그램을 진행, 지역사회 발전에 기여하겠다는 의지를 다지는 시간을 가졌다. 

2023년 알콘 인 액션 프로젝트 리더를 맡은 성화영 본부장은 “올해의 프로젝트 팀은 자발적인 참여로 구성되었으며, 주제를 선정하고 프로그램을 기획 및 실행하기까지 임직원의 의견이 닿지 않은 곳이 없어 더욱 의미있는 시간이었다”며 “특히 본사 직원들이 적극적으로 자원봉사에 참여했을 뿐만 아니라 전국에 있는 임직원들 또한 기부에 동참할 수 있어 뜻깊었다”고 전했다. 

지난 18일 본사에서 진행된 기초 생필품 패키지 포장 자원봉사는 사회공헌 네트워크 행복얼라이언스와 연계해 진행되었으며 복지 혜택이 닿지 않는 결식우려아동을 위한 상자를 포장했다. 상자는 한국알콘이 기부한 물품을 포함해 비타민, 손소독겔, 치약, 기초화장품, 마스크 같은 아이들에게 필요한 기초 생필품과 함께 임직원들의 마음을 담은 손편지로 구성됐다. 제작된 200개의 기초 생필품 패키지는 충북 지역의 결식우려아동에게 전달될 예정이다.

이튿날인 19일, 사회복지법인 동안제일복지센터와 함께 진행된 초콜릿 포장 자원봉사에는 발달 장애인으로 구성된 숙련된 초콜릿 메이커들이 만든 360여개의 초콜릿 판매를 위한 포장 작업을 도왔으며, 초콜릿의 개량부터 개별 포장, 스티커 부착, 패키징 등 포장 작업의 전 과정에 직접 참여했다. 한국알콘은 자원봉사 외에도 5월 한달간 전국에 있는 임직원들을 통해 판매가 가능한 의류, 잡화, 소형 가전제품, 생필품 등 물품을 기부받아 굿윌스토어에 기증하는 등 나눔을 실천하고 장애인 근로자의 자립을 지원한다.

 한국알콘의 최준호 대표이사는 “알콘은 안과 분야의 글로벌 리더로서 지역사회를 안전하고 더욱 건강한 사회, 더 밝은 세상을 만들어가는데 도움이 되고자 노력하고 있다”며 “한국알콘은 앞으로도 우수한 기술력을 바탕으로 환자들의 눈 건강과 삶의 질을 향상시키기 위해 지속적으로 노력할 것이며, 보다 더 큰 가치를 실현하기 위해 끊임없이 고민할 것”이라고 강조했다.

베링거, 2023 제약 혁신성 지수 글로벌 Top 10 등극

베링거인겔하임이 글로벌 빅파마 가운데 전년 대비 제약 혁신성 지수에서 가장 큰 상승을 보이며, 2023 제약 혁신성 지수 Top 10에 이름을 올렸다. 베링거인겔하임은 전년 대비 무려 21단계 도약하며 6위에 올랐다. 

제약 전문 컨설팅 업체 ‘아이디어 파마(IDEA Pharma)’가 매년 발표하는 제약 혁신성 지수(Pharmaceutical Innovation Index)는 상위 30개 제약사를 대상으로 이들의 가치 창출 역량을 신약 출시 및 승인, 적응증 확대, 매출 등 다양한 요소를 고려해 지수화한 값이다. 

올해 Top 10에 새로 진입한 제약사 중 눈에 띄는 혁신을 보인 곳은 베링거인겔하임이다. 베링거인겔하임은 지난해 27위에서 올해 일라이 릴리와 함께 공동 6위에 오르며, 제약사들 가운데 가장 큰 상승 폭을 보였다.

베링거인겔하임은 최초의 전신농포성건선(GPP) 치료제인 스페비고(성분 스페솔리맙)가 미국 FDA 승인을 받으면서, 혁신성 지수에 크게 기여한 것으로 풀이된다. 스페비고는 질환의 발병 기전에 관여하는 것으로 알려진 인터루킨-36 차단제로, 성인 전신농포성건선 악화에 대한 최초의 치료 옵션이다. 해당 약물은 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐으며, 현재 동일한 적응증으로 유럽 EMA 승인을 진행하고 있다.

신약에 대한 승인 및 성공적인 출시와 더불어 매출 성장 또한 혁신성 지수 상승의 주요 요인으로 꼽혔다. 베링거인겔하임은 지난 한 해 동안 약 3천만 명의 환자에게 의약품을 제공한 것으로 나타났다. 매출은 기존 제품인 자디앙(성분 엠파글리플로진)과 오페브(성분 닌테다닙)가 견인했다. 특히 자디앙은 제2형 당뇨병에 이어 심부전 치료로 적응증을 확대해 상업적 가치를 극대화했다는 평가를 받았다.

한국베링거인겔하임 의학부 총괄 신소영 부사장은 “이번 제약 혁신성 지수에서 베링거인겔하임이 글로벌 10위권에 진입한 것은 혁신적인 파이프라인 구축을 위한 자사의 꾸준한 노력이 인정받은 것이라 생각한다”며 “한국베링거인겔하임도 국내 환자들에게 폭넓은 치료 옵션을 제공할 수 있도록 지속적으로 노력할 것”이라고 밝혔다.