보험당국이 다음달 1일 신규 등재되는 만성림프구성백혈병치료제 심벤다주(벤다무스틴주), 골거대세포종치료제 엑스지바주(데노수맙), 유전성 혈관부종(HAE)의 급성발작증상 치료제 피라지르프리필드시린(이카타반트) 등 3개 신약의 급여기준을 새로 마련하기로 했다.

시행예정일은 내달 1일부터다.

보건복지부와 건강보험심사평가원은 이 같은 내용의 관련 고시와 공고요법 개정안을 21일과 22일 각각 공고하고 의견수렴에 들어갔다.

벤다무스틴주=신규 등재 예정인 에자이의 심벤다주로 비호지킨림프종 병용요법과 만성림프구성백혈병 단독요법이 신설된다.

이 약제는 먼저 이전 치료 경험이 없는 여포형 림프종에서 리툭시맙과 병용요법에 쓰도록 허가됐다.

심사평가원 검토결과 NCCN 가이드라인에서는 'category 2A'로 권고하고 있고, 허가 임상인 3상 연구 결과 대조군보다 무진행생존기간이 통계적으로 유의하게 연장된 점, 혈액학적 독성과 탈모 등의 부작용이 적게 나타난 점 등을 고려해 진료에 필요한 약제로 판단했다.

허가 임상문헌, 제외국 허가사항, 병용 약제가 있는 경우 병용약제의 허가사항 등을 검토한 결과에서는 여포형 림프종의 최대 투여기간이 6주기로 제한돼 있는 점을 고려해 급여기준에 최대 투여주기를 제한하기로 했다.

구체적으로 CD20 양성인 소포림프종(follicular lymphoma) 중 'stage III, IV(Ann Arbor 병기분류 체계)' 단계인 환자에게 리툭스맙((IV, SC)과 병행해 1차 투여한다. 투여기간은 6주기다.

이 약제는 또 플루다라빈이 포함된 항암화학요법이 부적합하며 'Binet stage B 또는 C'에 해당하는 만성 림프구성 백혈병(CLL)의 일차 치료 요법에 쓰도록 허가됐다.

관련 심의결과․교과서·가이드라인·임상논문 검토결과, NCCN 가이드라인에서 염색체 del(17p) 결손 및 TP53 변이가 없는 65세 이상이거나 뚜렷한 동반질환이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자에게 투여 단계 1차에 'category 2A'로 권고하고 있었다.

또 ESMO guideline에서는 감염력이 있는 고령의 만성 림프구성 백혈병 환자로 '플루다라빈/사이클로포스파미드/리툭시맙' 병용투여가 부적절한 환자에게 해당 요법이 권장되며, 클로람부실과 비교 임상 결과 유의하게 높은 반응률과 무진행생존기간의 중앙값을 보인 점 등이 인정돼 급여 인정하기로 했다.

허가 임상문헌, 제외국 허가사항, 병용 약제가 있는 경우 병용약제의 허가사항 등을 검토한 결과에서는, 임상문헌에서 만성림프구성 백혈병에서 최대 투여주기를 6주기로 정해둔 점, 식약처가 허가 당시 제출한 임상문헌에서 투여주기 제한이 있다는 사실을 확인해 준 점 등을 고려해 급여기준에 최대 투여주기를 제한하기로 했다.

루다라빈이 포함된 항암요법이 부적합하며 'Binet stage B 또는 C'에 해당하는 만성림프구성백혈병에 1차로 투여하는 데 투여기간을 6주기로 한 내용이다.

데노수맙=역시 새로 등재되는 암젠의 엑스지바주로 골거대세포종 단독요법 기준이 새로 마련된다.

먼저 이 약제는 '성인 및 골 성숙이 완료된 청소년에서 절제가 불가능하거나 수술적 절제가 중증의 이환을 일으킬 가능성이 있는 골거대세포종 치료' 등에 사용하도록 허가됐다.

검토결과 교과서에서 FDA 허가 사실을 기술하고 있고, NCCN 가이드라인의 경우 'category 2A'로 권고하고 있는 점, 대체약제가 없고, 2상 임상시험 결과 반응률이 72~88%(RECIST 25-35%)인 점 등을 고려해 진료에 필요한 약제로 판단됐다.

급여 투여대상은 '절제가 불가능하거나 수술적 절제가 중증의 이환을 일으킬 수 있는 성인 및 골 성숙이 완료된 청소년'이며, 투여단계는 1차 이상이다.

이 약제는 또 '고형암의 골전이 환자에서 골격계 증상 발생 위험 감소(다발성 골수종 환자는 제외)'에 투약하도록 허가됐다.

교과서·가이드라인·임상논문 검토, 교과서 및 NCCN 가이드라인에서 전립선암과 유방암으로 인한 골전이에 권고(category 1)하고 있고, 허가임상문헌인 3상 임상시험에서 대조군인 조레드로닉산과 비교해 첫 번째 골격계 증상 발생 시간(time to first on-study SRE)이 전립선암과 유방암에서 통계적으로 유의하게 개선된 것으로 나타났다.

심사평가원은 이 결과가 사전에 지정된 프로토콜에 의해 비열등성과 우월성을 모두 검정하는 통계학적인 방법에 따른 결과로 'Hochberg procedure'를 적용해 다중검정의 문제를 보정한 점이 타당하다고 판단되며, 신청 약제가 피하주사로 투약의 편의성이 있으므로 유방암과 전립선암 골전이에 진료상 필요한 약제로 판단된다고 했다. 다만 이전에 치료 받은 적이 없는 환자를 대상으로 하고, 조메타주 투약 중 변경은 원칙적으로 불가하도록 했다.

구체적으로는 만 19세 이상 유방암, 전립선암의 골전이에 단순 방사선 검사(plain X-ray) 상 lytic 소견을 보이는 경우, 또는 X-ray 상 정상이나 CT 또는 MRI로 골파괴가 명확히 입증된 경우에 급여 인정된다. bone scan만으로 이상 소견이 확인된 경우는 인정하지 않는다. 또 허가사항 범위이지만 이 인정기준 이외에 투여한 경우 약값 전액은 본인이 부담하도록 했다.

이카타반트 아세테이트 주사제=신규 등재되는 유전성 혈관부종(HAE)의 급성발작증상 치료제인 피라지르 프리필드시린지다. 국내·외 허가사항, 교과서, 가이드라인, 임상논문 등을 참조해 급여기준을 설정한다.

구체적으로 허가사항 범위 내에서 혈청검사 등으로 C1-에스테라제 억제제 결핍으로 인한 유전성 혈관부종(HAE)이 확진된 환자의 급성발작 때(acute attacks) 인정하며, 자가주사로 1회분 처방 가능하다. 이외에는 약값 전액을 환자가 부담하도록 했다.

정우성 기자 다른기사 보기