FDA, 승인이력 기준 22일자... 요소회로이상증 적응증
에이서사의 페닐부틸산나트륨 성분의 개량신약 '울프루바'(Olpruva)가 요소회로이상증 환자 보조요법을 적응증으로 22일 FDA 승인을 받았다.
울프리바는 기존 산제 또는 과립제형의 페닐부틸산나트륨 제제를 경구 현탁액으로 제형변경을 통해 복용편의성을 높인 개량신약이다. 음식 또는 음료와 함께 섞어 매일 4회이상 투약해야 하는 불편을 줄였다.
FDA 승인서한에 따르면 울프루바는 체중 20kg 이상이고 체표면적(body surface area, BSA) 1.2m2 이상 환자의 CPS, OTC, AS 등 트정 효소 결핍이 수반된 요수회로이상증 보조요법으로 승인됐다.
당초 승인목표예정일은 내년 1월 15일이었으나 한달 일찍 승인됐다. 이로인해 에이서사는 첨부문서 제출을 완료하지는 못했다. 승인서한 접수후 14일내 FDA 제출하면 된다.
환자비중이 높은 소아환자를 위한 임상은 2023년 10월까지 완료키로 했으며 적응증 연령확대는 추후 검토될 예정이다.
부광약품은 지난 2016년까지 에이서사에 대해 2차례에 거쳐 모두 400만달러를 투자, 13%을 지분을 갖고 있다.
요소회로이상증은 암모니아를 요소로 전환하는 기능에 장애가 생겨서 체내에 암모니아가 축적되는 질환이다.
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