신경모세포종 전이환자 치료제 후보약물 움부르타맙에 대해 FDA 자문위원회는 승인 거부를 권고했다.
와이맵스(Y-mAbs) 테라퓨틱스의 움브루타맙(131I-omburtamab)의 FDA 승인 도전은 2020년 승인거부 이후 두번째. 지난 10월 28일 열린 FDA 자문위에서 자문위원 전원이 임상결과가 이점에 대한 충분한 증거를 제공하지 못했다고 투표, 두번째 도전도 좌절될 가능성이 높아졌다.
움브루타맙은 B7-H3세포를 타겟으로 방사선핵종 131I이 표지된 단클론 항체로 승인신청 적응증은 신경모세포종으로 인한 중추신경계(CNS)와 연수막전이된 소아환자 치료다.
와이맵스는 단일군 임상에서 분석가능한 94명의 환자의 3년 전체생존이 50%에 달했으며 외부 120명의 대조군(독일데이터) 31%에 비해 높은 생존율를 보였다고 주장했다.
이에대해 자문위는 임상군 82%(77명)이 방서선 치료 등 사전요법을 받은 반면 비교된 외부대조군은 단지 28%(34명)에 불과, 전체생존의 증가가 모두 움브루타맙의 치료효과로 해석될 수 없다고 지적했다.
또 사전치료 조건을 일치시킨 임상군 77명과 외부대조군 34명 비교시 일부 더 나은 전체생존 데이터를 제시하나 비교모집단이 부족하다는 점, 추가적인 두개척수조사 등을 통한 질병통제율에 대한 데이터를 확보하지 못한 점 등 부족한 임상자료에 대한 문제를 거듭 제기됐다.
이외 임상(2004년부터)과 외부 대조군 데이터(1990~2015)의 시점의 차이와 이에다른 표준치료요법 변화 등으로 인한 자료의 왜곡 가능성 등 치료 효과를 판단하기에 충분한 증거를 제공하지는 못했다고 평가했다.
승인목표예정일은 오는 11월 30일. 자문위 전원이 임상자료가 불충분하다는데 투표함에 따라 승인가능성은 매우 낮아졌다.
