아보다트, “M자형 탈모 심한 한국 남성에게 우수한 효과”

GSK는 지난 21일 워커힐 호텔에서 열린 제11차 대한모발이식학회 학술대회에 참가해 국내외 모발이식 분야 석학을 대상으로 남성형 탈모 치료제 아보다트(성분 두타스테리드)의 치료효과와 임상적 의의를 공유하는 런천 심포지엄을 개최했다고 24일 밝혔다. 

이번 런천 심포지엄에서는 아주대학교병원 피부과 최지웅 교수가 연자로 나서 ‘실제 진료현장에서 선호되는 치료제, 아보다트(Dutasteride(Avodart); All Time Favorite in Real World!)’ 라는 주제로 탈모 치료 전반에 관한 심층적 논의와 함께 아보다트의 주요 임상 데이터를 바탕으로 남성형 탈모 치료에서 아보다트의 임상적 유용성에 대해 설명하는 시간을 가졌다. 

최지웅 교수는 “탈모 치료 시 환자들이 가장 중요하게 생각하는 요소는 발모 효과이며, 그 중에서도 눈으로 바로 확인할 수 있는 부위인 앞이마에서의 모발 성장 효과를 기대한다”며, “앞이마부터 머리가 빠지는 M자형 탈모는 내과적 치료에 대한 반응이 낮은데, 아보다트는 한국인 대상 임상을 비롯해 다국적 임상에서 피나스테리드 대비 M자형 탈모(전문가 사진 평가)와 모발 수 및 굵기 개선에 유의한 효과를 나타냈다. 실제로도 아보다트를 처방한 환자의 만족도가 높은 편”이라고 설명했다. 

국내 탈모 환자 1,768명의 탈모 유형을 분류한 결과에 따르면, 10명 중 8명(81.1%)은 M자형 탈모로 분류된다.  이러한 상황에서 아보다트는 917명의 남성을 대상으로 진행한 다국적 3상 임상에서 앞이마의 전문가 사진 평가가 70.6% 높게 나타나 M자형 탈모에서의 유의한 개선 효과를 입증했다(median score 0.58vs.0.34, P=.002).  

최지웅 교수는 이어 “아보다트는 처음부터 어느 연령대에 처방해도 효과가 나타나는 부담이 덜한 치료제로, 일본의 치료 가이드라인에 따르면 두타스테리드는 남성형 탈모의 1차 치료제로 강력하게 권고되고 있다”고 전했다. 

경구용 탈모 치료제 중 아보다트로 대표되는 두타스테리드는 42~50세의 연령에도 적응증이 있다. 아보다트는 글로벌 임상에 참가한 20-50세 탈모 환자를 대상으로 유의한 효과를 입증했으며, 그 결과 피나스테리드 대비 폭넓은 범위의 연령대를 적응증으로 확보하게 되었다. 건강보험심사평가원 자료를 살펴보면 남성형 탈모로 병원에 가장 많이 방문한 연령대는 30대, 40대, 20대 순인 것으로 나타났다.

최지웅 교수는 “탈모는 치료 효과를 지속적으로 유지하기 위해 탈모약을 장기간 복용하는 것이 중요하다”며, “탈모 환자들은 탈모약의 부작용에 대한 우려가 커 장기복용을 꺼려하는 경향이 있지만 아보다트의 경우 전립선 비대증 치료제로 처방된 지 이미 20년이 넘었고 탈모로도 처방된 지 10년이 넘은 치료제이기 때문에 장기 복용에 대한 우려가 크지 않고, 실제 처방 경험을 통해 장기 복용에 대한 신뢰가 쌓인 상황”이라고 강조했다. 

GSK 아보다트 마케팅 담당 공인호 브랜드 매니저는 “아보다트는 의료진과 환자들 사이에 신뢰감을 형성시키는 치료제가 되도록 지속적으로 처방 근거를 마련해 왔으며, 그 결과 한국 남성이 가장 많이 복용하는 경구용 탈모 치료제7로 자리잡게 되었다”며 “아보다트가 의료진에게는 신뢰할 수 있는 효과적인 치료옵션으로, 환자들에게는 증상 개선을 넘어 자신감 있는 삶을 기대할 수 있는 희망으로 자리잡을 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.  

노바티스, 졸겐스마 론칭 심포지엄 개최 

한국노바티스 지난 24일 국내 최초 척수성 근위축증(이하 SMA, Spinal Muscular Atrophy) 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡)’의 국내 급여 출시를 기념해 소아청소년과 및 소아신경과 전문의를 대상으로 새로운 치료 패러다임을 열고 있는 유전자 치료에 대한 전반적인 내용과 다양한 소아 신경근육질환에 대해 의견을 공유하는 론칭 심포지엄을 개최했다고 밝혔다.

졸겐스마는 평생 1회 정맥 투여로 SMA 진행을 막을 수 있는 국내 최초이자 유일한 유전자 대체 치료제이다. SMA의 원인인 SMN1 유전자의 기능성 대체본을 제공해, 질환의 근본 원인을 해결할 수 있는 기전으로 개발됐다. 졸겐스마는 지난 8월 1일부터 SMA를 새로 진단받은 환자에서 보험급여가 적용됐다. 

졸겐스마 론칭 심포지엄은 ‘SEE THE UNSEEN, Encounter with The New World’를 주제로, 유전자 대체 치료제의 도입과 함께 치료 패러다임의 새로운 시대가 열렸음을 알리며 SMA의 치료 지견에 대한 심도 있는 논의와 네크워크의 장으로 진행이 되었다.

심포지엄은 유병재 대표이사 사장과 노바티스 글로벌 유전자 치료제 APAC 대표인 (Novartis Gene Therapy, APAC Head) 알렉산드로 시린치오네(Alessandro Cirrincione)의 공동 오프닝 축사로 시작됐다. 이후 좌장을 맡은 서울대학교병원 소아청소년과 채종희 교수가 ‘유전자 대체 치료제의 새로운 시대(New era of Gene Replacement Therapy)’ 기조 강연으로 문을 열었다.

채 교수는 “유전자 대체 치료제의 등장으로 국내 희귀질환 치료환경은 새로운 전환점을 맞이했다. 앞으로 유전자 치료제가 희귀질환 분야 등에서 의료 산업을 이끌어 갈 것”이라며 “졸겐스마의 사례처럼 소아 희귀질환 환자들이 유전자 대체 치료제로 치료를 받고 새로운 삶을 꿈꿀 수 있게 됐다. 이제는 치료를 빠르게 받을 수 있도록 조기 진단이 가능한 환경을 만드는 게 큰 과제"라고 말했다. 

이어 "SMA와 같은 소아 희귀질환에서 신생아 선별검사(Newborn Screening, 이하 NBS)를 통해 진단이 빠르게 이뤄질 수 있다면 어린 환자들이 더 큰 세상으로 나아갈 수 있을 것"이라고 말했다. 

이어 분당서울대학교병원 소아청소년과 조안나 교수는 ‘신경근육질환으로부터 SMA를 구별하는 방법(Unmasking SMA from neuromuscular disorder(NMD)’에 대해 발표했다. 

조 교수는 일반 소아청소년과에서 신경근육질환을 의심하고 빠르게 검사를 진행하여 진단에 도달하는 것이 매우 중요하다고 운을 뗐다. 이후 흔히 볼 수 있는 신경근육질환의 종류와 증상을 소개하고 SMA와의 차이 및 구별점 등을 설명했다.

마지막으로 ‘신경근육질환 환자들을 위한 최상의 결과 발표(Unleashing the best outcome for NMD patients)‘를 맡은 경북대학교병원 소아청소년과 이윤정 교수는 신경근육질환의 조기진단 및 NBS의 중요성을 강조했다. 

먼저 미국 및 유럽 등지에서 국가적 제도로 잘 갖춰져 있는 NBS를 소개한 뒤 SPRINT 및 RWE 연구결과를 설명했다. 
SPRINT 및 RWE 연구는 아이가 태어나자마자 NBS로 SMA를 진단받은 후, 증상이 발현되기 전 졸겐스마로 치료받은 환자 대상의 임상 연구다.  이 교수는 이 환자들에 대한 긍정적인 결과를 언급하며 국내 NBS 도입의 필요성을 강조했다.

한국노바티스 유병재 대표이사 사장은 “이번 졸겐스마 론칭 심포지엄은 국내 유전자 치료제 시장에 새로운 방점을 찍을 졸겐스마의 가치를 확인하고, SMA의 진단 및 치료의 중요성을 공유하는 뜻깊은 자리였다. 이번 심포지엄이 유전자 대체 치료제와 SMA에 대한 교수님들의 의견 교류의 장이 되기를 기원한다.”고 말했다. 

이어 “한국노바티스는 앞으로도 SMA를 조기발견하여 진단-치료에까지 빠르게 도달할 수 있도록 다양한 노력을 기울일 것이다. 더 많은 SMA 환자들과 가족들이 웃음을 되찾을 수 있게 노력하겠다”고 밝혔다.

SMA는 정상적인 SMN1 유전자의 결핍 혹은 돌연변이로 인해 근육이 점차적으로 위축되는 치명적인 희귀 유전 질환으로 영아 사망을 야기하는 주요 원인 중 하나다.  전세계적으로 신생아 약 1만명당 1명 꼴로 발생한다. SMA는 질환이 진행될수록 모든 근육이 약해지고, 이로 인해 움직임뿐만 아니라 자가 호흡도 어려워지면서 생명까지 위협할 수 있다. SMA 환자의 약 60%를 차지하는 제1형은 가장 심각한 유형으로, 치료받지 않으면 90%의 환자가 2세 이전에 사망까지 이를 수 있다.

졸겐스마는 2019년 미국 FDA의 허가를 받았고 현재 40여개 국가에서 승인됐다. 현재까지 2,300명 이상의 환자가 졸겐스마로 치료받았다. 지난해 5월 식품의약품안전처 품목허가를 받은 후 유전자 대체 치료제 중 최초로 급여권에 진입하면서, 평생동안 치료가 필요한 희귀질환 영역에서 단 1회 치료라는 혁신적인 치료 패러다임을 구축한 약제가 됐다.