획기적 치료제(Breakthrough Therapy Designation) 지정 관리가 강화된다. FDA는 지정 후 취소사유에 대한 내용을 담은 지침 초안을 마련, 24일자 연방관보에 게재했다.
FDA가 마련한 지침 초안에는 획기적 치료제로 지정됐더나도 지정 기준을 더이상 충족하지 못하는 경우 지정을 취소할 수 있도록 하며 취소시 고려되는 사안과 사유를 명확하게 제시했다.
먼저 BTD 지정 적응증과 관련 다른 약물이 먼저 승인된 경우다. 단 그 다른약물이 가속승인을 받은 경우는 제외된다.
이어 BTD 지정시 임상증거에 비해 기존요법 등에 비해 상당한 개선을 제시하지 못한 경우와 임상중단한 경우 등 3가지다. 이외 3상 임상의 1차 평가변수 미충족 또는 효과 위험성 평가에서 안전성 우려가 나타난 경우도 BTD 지정 철회가 가능토록 했다.
FDA는 지침 초안에 대한 60일간의 의견조회 기간을 거쳐 시행할 예정이다.
한편 FDA는 2013년 BTD제도를 도입, 약물평가 및 연구센터(CDER)기준 지난해 말까지 총 225 품목에 대해 지정했다. (적응증을 달리해 동일약물 2건 이상 지정 포함)
이중 지정후 취하 품목은 10건(2021년 9월말기준)이었으며 취소된 품목은 35건이다. 이번 지침은 2014년 취소관련 규정에 대해 명확한 기준을 제시하는데 의미가 있다.
자료참조:
관보: https://public-inspection.federalregister.gov/2022-13528.pdf
지침 초안 : https://www.fda.gov/media/159359/download
BTD지정 https://www.fda.gov/media/95302/download
취하/취소 https://www.fda.gov/media/95269/download
