바이오젠의 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센)가 최근 2개월 간 100건이 넘게 급여 사전심의를 받은 것으로 파악됐다. 사전승인율은 78.8%로 상대적으로 높은 수준을 유지했다.
3일 심사평가원에 따르면 작년 12월과 올해 1월 진료심사평가위원회가 심의한 스핀라자 심의 건수는 총 104건이었는데, 이중 82건이 받아들여졌다. 사전승인율은 78.8%다.
먼저 작년 12월에는 총 53건이 신청돼 사전심의를 받았다. 신규 5건, 모니터링 43건, 이의신청 5건이었는데, 신규 3건, 모니터링(투여유지) 38건이 승인됐다. 반면 신규건수 중 2건은 각각 불승인과 자료보완 조치됐고, 모니터링 5건과 이의신청 5건도 자료보완으로 결론났다.
올해 1월에는 총 51건의 신청이 접수됐다. 신규 1건, 모니터링 44건, 이의신청 6건이었다. 이중 신규 1건, 모니터링 39건, 이의신청 1건 등 41건은 수용됐지만 모니터링과 이의신청 각각 5건 거부됐다.
스핀라자 급여 사전심의를 통과하려면 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현, 영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등 3가지를 모두 만족해야 한다.
5q SMN-1 유전자 결손이 확인된 23세 남성환자는 제출된 자료만으로는 만 3세 이하에 척수성 근위축증 관련 임상 증상과 징후 발현 여부가 명확하게 확인되지 않아 자료보완 조치를 받았다.
만 3세 이하에 척수성 근위축증 관련 임상 증상과 징후 발현여부가 명확하게 확인이 되지 않아 자료보완 조치됐던 37세 남성환자는 추가로 제출된 자료로도 객관적인 입증이 불가해 급여신청이 거부됐다.
