백혈병 분야 명의인 김동욱 의정부을지대병원 혈액종양내과 교수가 4세대 표적항암제 애시미닙 3상 글로벌 임상을 아시아 최초로 진행한다.
백혈병은 글리벡 출시 이후 생존기간 연장 시대를 열며 일대 전환의 시기를 맞았지만 아직까지 생존율은 85%대 수준에 머물러 있다.
김동욱 교수가 참여하는 이번 임상은 기존 1, 2, 3세대 표적항암제에 내성 또는 부작용이 발생한 환자를 대상으로 진행하며 이미 2014년 시작한 임상 1, 2상에서 참여 환자 60% 이상의 유전자 감소 효과 및 안전성을 입증했다.
애시미닙은 노바티스가 개발한 TKI(티로신 키나아제 저해제) 계열 4세대 표적항암제로기존 치료제와 달리 BCR-ABL1 암 단백질의 미리스토일 부위에 결합해 내성 돌연변이를 효과적으로 억제한다.
연구 결과를 바탕으로 애시미닙은 지난해 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 기존 표적항암제 치료에 실패한 환자를 대상으로 하는 2, 3차 치료제로 승인을 받았다.
이번에 진행되는 글로벌 3상은 김동욱 교수가 재직 중인 의정부을지대학교병원에서 진행되며 24일 첫 투약 환자를 시작으로 향후 약 5년간 지속적인 환자 등록 및 결과분석을 진행한다.
김동욱 교수는 “이제까지는 기존 표적항암제에 부작용 또는 내성이 발생한 환자를 대상으로 애시미닙의 효능과 안전성을 연구했다면, 이번에 시작하는 연구는 처음 진단된 환자에게 적용함으로써 ‘완치’ 목표에 한 걸음 더 가까이 다가가는 것”이라며 “이번 4세대 표적항암제의 초기임상시험을 통해 만성골수성백혈병이 완치 가능한 질환이 되기를 기대한다”고 말했다.
만성골수성백혈병은 적혈구·백혈구·혈소판 등 혈액세포를 만드는 조혈줄기세포가 BCR-ABL1유전자 발생에 의해 비정상적인 혈액세포를 폭발적으로 늘리는 과정에서 발생하는 질환으로 병이 진행될수록 원인 모를 열, 심한 체중감소, 골관절 통증, 출혈·감염, 타 장기로의 전이 등의 증상이 심해진다.
과거에는 평균 6~7년의 생존기간을 보였으나, 2001년 개발된 표적항암제의 적용 이후 생존율이 크게 높아졌고 이어 2, 3세대 표적항암제가 개발되어 장기간의 생존이 가능해졌다. 그러나 평생 표적항암제를 복용해야 하며, 약 10~15%의 환자는 돌연변이 때문에 표적항암제에 내성이 생기거나 급성기로 진행해 6~9개월 이내에 사망하기도 한다.
이를 해결하기 위해 개발한 4세대 표적항암제 애시미닙은 기존의 표적항암제에 내성을 보이거나 심각한 부작용으로 치료를 지속할 수 없었던 환자를 대상으로 2014년 첫 임상시험이 미국의 앰디앤더슨암센터와 의정부을지대병원 김동욱 교수팀에 의해 시작되었고, 지난 7년간의 연구를 통해 그 안정성과 효능이 이미 입증되었다. 이번 임상시험은 처음 진단된 초기 환자에게 2세대 표적항암제와의 비교·연구를 통해 진행된다.
