프레더 윌리 증후군 치료제 후보약물로 비강내 투약하는 카르베토신(개발명 LV-101)에 대해 FDA가 승인을 거부했다.
18일 레보(Levo) 테라퓨틱스사는 프레더 윌리 증후군 관련 과식증과 불안과 고통 등 행동장애 치료제 후보약물 LV-101에 대한 신약신청 관련 FDA로 부터 완결응답서신(CRL)을 받았다고 밝혔다.
서신에서 FDA는 LV-101가 인전하고 내약성이 우수하나 제안된 용량인 3.2mg에서 효능에 대한 데이터는 승인에 충분하지 않다며 추가적인 확증 임상의 진행을 권고했다고 레보측은 설명했다.
이와과련 레보는 FDA와 새로운 임상의 설계와 관련 논의중에 있으며 임상참여자에 대해 카르베토신을 지속 투약하고 있다고 덧붙였다.
앞서 레보는 지난해 7월 6일 우선심사경로를 통해 신약신청을 승인받은 바 있다. 신청 기반이 된 임상은 CARE-PWS(NCT03649477) 3상으로 9.6mg 고용량에서 위약대비 통계적 유의성을 확보하지 못했으나 3.2mg 효과를 확인했다.
다만 코로나19로 인해 임상이 조기 마감되면서 과식증에 대한 설문조사의 P값이 지나치게 높았다. 이점이 승인에 걸림돌이 된 것으로 풀이된다.
프레더 윌리 증후군은 부계로 부터 물러받은 15번 염색체의 특정 유전자 기능이 제대로 발휘하지 못해 발생하는 유전병으로 근육악화, 영양부족과 느린 성장을 특징으로 한다.
이후 지속적으로 배고픔을 느껴 비만과 당뇨질환으로 발달하는 경우가 많고 경도와 중등도의 지적 또는 행동장애를 동하는 경우가 많다. 부계가 아닌 모계로 부터 염색체 이상이 발생할 경우에는 엥겔만 증후군으로 불리운다.
카르베토신은 레보가 개발한 이후 페링제약에 미국외 지역에 대한 라이센스 아웃을 통해 공급되고 있는 성분이다. 주사제형으로 적응증은 제왕절개술에 따른 자궁무력증 및 출산후 출혈방지다.
국내에는 듀라토신주로 2001년 승인된 이후 지난해 4월 1일 유효기간 만료로 취하됐다. 한림제약이 유일하게 제네릭제품인 카베토신주를 공급하고 있다.
