고옥살산뇨증 이어 추가 적응증 위한 2상 임상 개시
앨나일람(Alnylam)의 제1형 원발성 고옥살산뇨증 (Primary hyperoxaluria type I, PHI) 치료제 루마시란(lumasiran)이 신장결석 치료요법으로 가능성을 살피는 2상 임상을 시작했다.
루마시란은 지난 2020년 11월 FDA 승인을 받아 PH 1형 RNAi 치료제로 상품명 '옥슬루모'(Oxlumo) 로 판매되고 있다.
이번 임상을 통해 제한된 희귀질환 치료제로서의 한계를 넘는 시장확대와 최초의 결석치료제로 도전을 진행하게 됐다.
임상은 신장결석 질환자와 소변중 옥산살 수치가 증가한 환자에서 루마시란의 안전성, 효능, 약동학을 평가할 예정이다. 임상참가자는 5년이내 결석 사건이 2회 이상 발생환 성인환자와 소변의 옥살산 염 수치가 높은 120명이다.
무작위 다기관 위약대조 이중매검 임상은 환자군은 루미시란 567mg, 284mg, 위약 등 3개군으로 나뉘어 3개월마다 투약을 받게된다.
1차 평가변수는 투약 6개월 후 소변의 옥살산염 백분율의 변화다. 2차 변수는 소변내 옥살산염 20% 이상 감소율과 옥살산 칼슘 과포화도 변화율 20 이상 비율을 살필 계획이다.
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