GATEWAY 1,2상 임상 착수...임상약물 화이자 제조
비벳(Vivet) 테라퓨틱스와 화이자가 협업, 개발 중인 윌슨병 유전자치료 후보 'VTX-801'이 지난 12일 FDA로 부터 패스트트랙 지정을 받았다.
패스트트랙 지정을 받은 유전자치료제 후보약물 'VTX-801' 성인 윌슨병 환자 단일 정맥주사의 안전성과 내약성, 효과를 확인하기 위한 1,2상 GATEWAY(NCT04537377)임상을 진행중이다.
8월 시작된 임상은 투약후 5년 추적 관찰을 통해 효능을 살필 계획으로 총 16명의 환자가 참여한다. 용량조절 등을 위해 최대 3회 투약하는 임상이 계획돼 있다.
화이자는 "패스트트랙 지정은 치명적인 질병의 문제를 해결하기 위한 새로운 옵션의 필요성을 강조하고 있다" 며 "VTX-801은 한번 투약만으로 구리대사능력을 회복, 윌슨병치료에 혁신적 역할을 수행할 가능성이 높다"고 설명했다.
윌슨병 인체내에 구리의 대사의 이상으로 구리가 간, 뇌, 안구, 신장 등에 침착해 발생하는 희구한 만성 간관련 유전질환이다. 구리의 축적을 차단, 병의 진행을 막을 수 있지만 원인 자체를 교정하는 치료법은 현재 없다.
VTX-801 관련 개발사 비벳과 화이자는 일부지분을 인수하는 방식으로 지난해 9월 협업계약을 맺고, 임상시험단계 부터 약물제조 등 협력을 진행하고 있다.
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