국내 허가를 받은 노바티스의 척수성근위축증 1샷 유전자 대체치료제 '졸겐스마'에 대한 조건없는 전면 급여가 강조됐다.
9일 열린 노바티스의 졸겐스마 허가 기념 기자간담회에서 온라인을 통해 참석한 한국척수성근위축증환우회 문종민 이사장은 태어나자 마자 죽음을 기다려야 어린 환우를 위해 최대한 빠른 시일내 급여 적용되길 희망한다며 특히 조건없는 급여에 대한 희망을 밝혔다.
그 이유로 이전 치료제 경우 제한을 두는 조건부 급여로 인해 죽음의 위험을 앞둔 환자들이 희망과 절망을 선태적으로 부여받게되는 문제가 발생했다며 이같은 우를 피해줄 것을 당부했다 .
아울러 신속한 진단이 무엇보다 중요한 질환이라며 신생아 선별검사 항목에 척추성근위축증에 반드시 포함되야 한다고 제도 개선을 촉구했다.
문 이사장은 고가의 의약품인 만큼 위험분담제를 통한 급여가 불기피하다며 급여협상에 임하는 노바티스의 입장에 대해 질의했다.
이에 노바티스 신미리 졸겐스마 사업부 이사는 치료효과를 보여준 환자에 한해 급여되는 성과기반이나 분할납부 등을 포함 모든 위험분담제에 유연하게 고려하며 정부와 협의해 나가겠다고 답했다.
이날 간담회에서는 국내 최초이자 유일한 척수성 근위축증(SMA) 유전자 대체 치료제 졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡)의 유전자 대체 치료제의 혁신성과 가치에 대해 소개하는 자리를 가졌다.
졸겐스마는 평생 1회 정맥투여로 SMA 진행을 막을 수 있도록 SMA의 원인인 SMN1 유전자의 기능성 대체본을 투약해, 질환의 근본 원인을 해결할 수 있는 혁신적인 기전으로 개발됐다.
미국 FDA에서는 희귀의약품, 혁신신약 등으로 지정된 후 2019년 5월에 허가를 받았으며 국내에서는 올해 5월 28일, SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증환자 중 제1형의 임상적 진단이 있는 경우 또는 SMN2 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용 가능하도록 허가받았다.
노바티스 글로벌 의학부 산드라 레이나 부사장은 ‘졸겐스마의 혁신성과 글로벌 치료 현황’을 주제로 한 발표에서 “평생 단 한번의 투여만으로 SMA를 치료할 수 있는 혁신적인 기전을 기반으로, 현재까지 한국을 포함해 전세계 1200명 이상의 환자가 졸겐스마 치료를 받았다고 말했다.
이어 "졸겐스마는 리얼월드 데이터를 통해 생후 6개월 이상 환자에서도 기존 치료제의 투약 여부와 관계없이 혁신적인 치료 효과를 보이고 있다. 졸겐스마로 치료 받은 11명의 환자 데이터를 분석한 결과, 이전에 다른 치료제를 투약한 경험이 없는 환자 100%(4/4)와, 기존 치료제에서 졸겐스마로 치료제를 변경한 환자의 85.7%(6/7)가 운동 발달 지표를 개선하거나, 안정적으로 유지한 것으로 확인됐다. 고 설명했다.
해당 환자들의 평균 연령은 각각 17.3개월과 17.6개월로, 졸겐스마는 투약 연령이나 기존 치료 여부와 관계없이 SMA 환자들에게 안전성 프로파일을 유지하면서 임상적으로 유의미한 치료 혜택을 제공하는 약제임이 증명되고 있다.”고 부연했다.
아울러 “졸겐스마는 평생 치료가 필요했던 기존 치료 패턴을 새롭게 바꾸면서, 장기적인 관점에서 의료비용과 사회경제적 비용을 절감하고 환자와 가족의 삶의 질까지 개선할 수 있는 만큼 한국 환자들도 졸겐스마로 치료받을 수 있는 환경이 하루 빨리 마련되길 희망한다”고 밝혔다.
이어서, ‘치명적인 유전질환인 SMA에서 확인한 졸겐스마의 가치’를 주제로 한 발표에서, 한국노바티스 의학부 강현덕 메디컬 리드는 “졸겐스마는 여러 임상 연구를 통해 증상이 발현된 환자 뿐만 아니라 증상 발현 전 환자에서도 모두 치료 효과가 있는 것으로 확인됐다."고 임상연구 내용을 소개했다.
또한 "치료받지 않은 제1형 SMA 환자에서는 절대 나타날 수 없는 ‘도움 없이 앉기’, ‘도움받아 서기’, ‘도움없이 걷기’ 등 운동 발달 단계를 달성했으며 해당 운동 능력은 지속적으로 유지되고 있는 것으로 나타났다.” 고 말했다.
또한 “현재까지 6년 이상지속되는 효과를 보이고 있으며, 15년 동안의 장기간 추적 연구를 통해 효과와 안전성을 지속적으로 관찰할 것이다”고 강조했다.
한국노바티스 졸겐스마 및 안과 사업부 조연진 전무는 “졸겐스마는 환자와 가족에게 우수한 치료 효과와 편의성을 제공하고, 비용 측면에서도 평생 치료해야 하는 기존 치료제와 달리 예측 가능하며 중장기적인 관점에서 비용 효과적이다”며, “한국노바티스는 졸겐스마와 같은 혁신신약을 하루 속히 국내 환자와 가족에게 제공할 수 있기 위해 정부 관계 부처와 긴밀하게 협력하는 등 최선을 다할 것”이라고 말했다.
