시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD) 치료분야에서 ‘엔스프링(로슈)’이라는 3번째 옵션이 추가됐다. 해당약물은 국내에서 희귀의약품으로 지정돼 필요성을 인정 받았으며, 도입 가능성도 높은 것으로 확인됐다.
'솔리리스(한독/알렉시온파마코리아)' 역시 내년께 관련 적응증 신청이 예상되는 만큼 국내 시신경척수염 치료분야에선 경쟁이 한층 가열될 전망이다.
18일 관련 업계에 따르면, 미국식품의약국(FDA)은 엔스프링을 항아쿠아포린4 항체(AQP4) 양성인 시신경척수염 환자 치료에 허가했다.
시신경척수염은 자가면역질환의 일종으로 시신경이나 척수 등에 손상을 동반한다. 주로 시력저하, 사지마비 등의 장애를 초래하는 것으로 알려졌다. 대표적인 바이오마커는 AQP4로 환자의 80%에서 발견된다.
엔스프링은 인터루킨6(IL-6)을 타깃하는 약물이며 자가투여 가능한 피하주사제형으로 고안됐다. 약효는 SAkuraStar/SAkuraSky 등 2개 임상시험에서 나타났다.
SAkuraStar는 시신경척수염 환자 95명을 대상으로 실시됐다. 연구진은 환자들에게 엔스프링 단독요법 또는 위약을 투여하며 경과를 지켜봤다. 그 결과, 재발 위험은 엔스프링 투여군이 대조군보다 55% 낮은 것으로 조사됐다. AQP4 양성 그룹에선 두 군의 차이가 74%로 벌어졌다.
SAkuraSky에서는 환자 76명이 참여했다. 엔스프링-면역억제제와 면역억제제-위약의 효과가 비교분석됐다. 연구결과, 재발 위험은 엔스프링군이 대조군 대비 62% 감소한 것으로 나타났다. AQP4 양성 그룹에선 이 같은 차이가 78%로 확대됐다. 엔스프링 투여에 따른 이상사례는 비인두염, 두통, 감염 등으로 조사됐다.
엔스프링은 국내에서 희귀의약품으로 지정 받은 상태다. 한국로슈는 해당약물의 도입을 계획 중인 것으로 전해졌다.
현재 시신경척수염 치료에 활용되는 약물은 항C5제제인 솔리리스(알렉시온), 항CD20제제인 '리툭시맙', 그리고 항CD19제제인 '업리즈나(비엘라바이오)' 등이다. 솔리리스(+면역억제제)의 경우 AQP4 양성군에 대해 재발 위험을 94% 낮추는 효능을 보였다. 업리즈나 단독요법은 같은 환자군을 대상으로 재발 위험을 73~77% 줄였다. 오프라벨로 사용되는 리툭시맙(단독 또는 병용)은 바이오마커와 무관하게 재발 위험을 70~89% 감소시킨 것으로 확인됐다.
국내에선 재발 환자를 대상으로 리툭시맙 등이 급여를 적용 받아 사용되고 있다. 솔리리스는 아직까지 시신경척수염에 대한 적응증을 획득하지 않았다. 제약사측은 내년께 관련 적응증을 신청할 계획인 것으로 전해졌다.
향후 기대되는 약물은 울토미리스(알렉시온)다. 해당약물은 추가전략(add-on)을 통해 AQP4양성군을 대상으로 효과가 평가되고 있다. 한국에선 지난 5월 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료에 사용이 허가된 바 있다.
시신경척수염의 국내 유병률은 10만명당 2.6명 수준으로 알려졌다. 유병인구는 1400여명으로 추정된다.
